DAY101 vs. Standard of Care Kemoterapi hos pædiatriske patienter med lavgradigt gliom, der kræver førstelinjes systemisk terapi (LOGGIC/FIREFLY-2)
12. maj 2026 opdateret af: Day One Biopharmaceuticals, Inc.
LOGGIC/FIREFLY-2: Et fase 3, randomiseret, internationalt multicenterforsøg af DAY101 monoterapi versus standardbehandling kemoterapi hos patienter med pædiatrisk lavgradigt gliom, der rummer en aktiverende RAF-ændring, der kræver førstelinjesystemisk terapi
Dette er et 2-arm, randomiseret, åbent, multicenter, globalt fase 3-forsøg til evaluering af effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af DAY101 monoterapi versus standardbehandling (SoC) kemoterapi hos patienter med pædiatrisk lavgradigt gliom (LGG) ) rummer en aktiverende hurtigt accelereret fibrosarkom (RAF) ændring, der kræver frontlinje systemisk terapi.
Studieoversigt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Ca. 400 behandlingsnaive lavgradige gliompatienter vil blive randomiseret 1:1 til enten DAY101 (arm 1) eller en investigators valg af SoC-kemoterapi (arm 2).
Arm 1 (DAG101): Behandlingscyklusser gentages hver 28. dag i fravær af sygdomsprogression. Patienter vil fortsætte DAG101, indtil et af følgende sker: radiografisk progression baseret på Respons Assessment in Neuro-Oncology (RANO) kriterier som bestemt af investigator og bekræftet af Independent Review Committee (IRC), uacceptabel toksicitet, tilbagetrækning af samtykke til behandling, eller afslutning på studiet.
Arm 2 (Investigators valg af SoC kemoterapi): patienter vil modtage en af 3 SoC kemoterapi muligheder udvalgt af den behandlende investigator: Children's Oncology Group - Vincristine/Carboplatin (COG-V/C) regime, International Society for Pediatric Oncology - Low-Grade Glioma Vincristine/Carboplatin (SIOPe-LGG-V/C) regime eller vinblastin (VBL) regime. Valget af SoC-kemoterapiregimen vil blive valgt før patientrandomisering. Behandlingen fortsætter, indtil behandlingen er afsluttet, eller indtil et af følgende sker: radiografisk progression baseret på RANO-kriterier som bestemt af investigator og bekræftet af IRC, uacceptabel toksicitet, tilbagetrækning af samtykke til behandling eller afslutning af undersøgelsen.
Under behandlingsfasen kan patienter, der demonstrerer radiografisk progression i henhold til RANO-kriterier som bestemt af investigator og bekræftet af IRC i arm 1 (DAY101), få lov til at fortsætte DAY101, hvis patienten efter investigatorens mening opnår klinisk fordel ved at fortsætte studiebehandling og godkendt af sponsoren. Patienter, der viser radiografisk progression i henhold til RANO-kriterier som bestemt af investigator og bekræftet af IRC under behandlingsfasen i arm 2 (SoC-kemoterapi) og afbryde behandlingen, kan være berettiget til at modtage DAY101 i samme behandlings- og vurderingsplan. Derudover kan arm 2-patienter, som viser radiografisk progression efter afslutning af kemoterapi [dvs. under langtidsopfølgning (LTFU)], være berettiget til at modtage DAY101.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
418
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Nedlands, Australien, 6009
- Perth Children's Hospital
-
North Adelaide, Australien, 5006
- Women's and Children's Health Network
-
Parkville, Australien, 3052
- The Royal Children's Hospital - Children's Cancer Centre
-
Randwick, Australien, 2031
- Sydney Children's Hospital - Randwick
-
Westmead, Australien, 2145
- Children's Hospital at Westmead
-
-
Queensland
-
South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
- Children's Health Queensland Hospital and Health Service
-
-
-
-
-
Brussels, Belgien, 1200
- Cliniques universitaires Saint-Luc
-
Ghent, Belgien, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
Leuven, Belgien, 3000
- Universitair Ziekenhuis Leuven - Campus Gasthuisberg
-
-
-
-
-
São Paulo, Brasilien, 04039-001
- Grupo de Apoio ao Adolescente e à Criança com Câncer (GRAACC)
-
-
-
-
-
Québec, Canada, G1V 4G2
- Centre Hospitalier de l'Université Laval et Centre Mère-Enfant Soleil
-
Toronto, Canada, M5G 1X8
- SickKids - The Hospital for Sick Children
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
- Alberta Children's Hospital
-
Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
- Stollery Children's Hospital
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3N1
- British Columbia Children's Hospital
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Canada, L8S 4L8
- McMaster Children's Hospital
-
London, Ontario, Canada, N6A 5W9
- Children's Hospital London Health Sciences Centre
-
Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H3T IC5
- CHU Sainte-Justine
-
Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
- The Montreal Children's Hospital
-
-
-
-
-
Copenhagen, Danmark, 2100
- Rigshospitalet
-
-
Central Jutland
-
Aarhus, Central Jutland, Danmark, 8200
- Aarhus Universitetshospital
-
-
-
-
-
Bristol, Det Forenede Kongerige, BS2 8HW
- University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust
-
Cambridge, Det Forenede Kongerige, CB2 0QQ
- Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
-
Manchester, Det Forenede Kongerige, M20 4BX
- The Christie Hospital
-
-
England
-
Birmingham, England, Det Forenede Kongerige, B4 6NH
- Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
-
Leeds, England, Det Forenede Kongerige, LS1 3EX
- Leeds Teaching Hospital NHS Trust
-
Liverpool, England, Det Forenede Kongerige, L12 2AP
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
-
Manchester, England, Det Forenede Kongerige, M13 PWL
- Manchester University NHS Foundation Trust
-
Newcastle upon Tyne, England, Det Forenede Kongerige, NE1 4LP
- The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
-
Oxford, England, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
-
Hampshire
-
Southampton, Hampshire, Det Forenede Kongerige, SO16 6YD
- University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
-
-
Northern Ireland
-
Belfast, Northern Ireland, Det Forenede Kongerige, BT9 7AB
- Royal Belfast Hospital for Sick Children
-
-
Scotland
-
Glasgow, Scotland, Det Forenede Kongerige, G51 4TF
- NHS Greater Glasgow and Clyde
-
-
South Yorkshire
-
Sheffield, South Yorkshire, Det Forenede Kongerige, S10 2TH
- Sheffield Children's Hospital
-
-
Surrey
-
Sutton, Surrey, Det Forenede Kongerige, SM2 5PT
- The Royal Marsden NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Cairo Governorate
-
Cairo, Cairo Governorate, Egypten, 11441
- CCHE
-
-
-
-
-
Helsinki, Finland, FI-00290
- Helsingin Yliopistollinen Sairaala (HUS)
-
Tampere, Finland, 33520
- Tampereen yliopistollinen sairaala
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
- Children's of Alabama
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Orange, California, Forenede Stater, 92868
- Children's Hospital of Orange County Main Campus - Orange
-
Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
- Packard Children's Hospital Stanford
-
San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
- UCSF Benioff Children's Hospital
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Forenede Stater, 06106-3322
- Connecticut Children's Medical Center
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
- University of Florida Health
-
Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
-
Orlando, Florida, Forenede Stater, 32806
- Arnold Palmer Hospital for Children
-
St. Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
- University of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
- Riley Hospital for Children at Indiana University Health
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
- University of Iowa Hospitals Clinics
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
- Norton Children's Hospital
-
-
Maine
-
Scarborough, Maine, Forenede Stater, 04074
- Maine Children's Cancer Program
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
- Dana-Farber Cancer Institute
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
- University of Michigan - - C.S. Mott Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55404
- Children's Minnesota
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Forenede Stater, 39216
- Childrens MS Cncr Ctr Bld Dsr
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
- St. Louis Children's Hospital
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198-6878
- University of Nebraska Medical Center
-
-
New York
-
Albany, New York, Forenede Stater, 12208
- Albany Medical Center
-
New York, New York, Forenede Stater, 10032
- Columbia University
-
New York, New York, Forenede Stater, 10016
- New York University Langone Health
-
Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
- University of Rochester
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
- Duke Cancer Institute
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
- Cleveland Clinic Main Campus
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
- Oregon Health Science University
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Forenede Stater, 78723
- Dell Children's Medical Center of Central Texas
-
Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53792
- University of Wisconsin - Madison
-
-
-
-
-
Lille, Frankrig, 59020
- Centre de Lutte contre le Cancer - Centre Oscar Lambret
-
Lyon, Frankrig, 69008
- Centre Léon Bérard
-
Marseille, Frankrig, 13005
- Hôpital de la Timone
-
Paris, Frankrig, 75248
- Institut Curie
-
Villejuif, Frankrig, 94805
- Gustave Roussy
-
-
-
-
-
Athens, Grækenland, 11527
- Aghia Sofia General Children's Hospital
-
Athens, Grækenland, 11527
- Athens General Children's Hospital
-
-
-
-
-
Utrecht, Holland, 3584 CS
- Prinses Maxima Centrum Kinderoncologie
-
-
-
-
Dublin
-
Crumlin, Dublin, Irland, D12 N512
- Children's Health Ireland at Crumlin
-
-
-
-
-
Petah Tikva, Israel, 49202
- Schneider Children's Medical Center of Israel
-
Ramat Gan, Israel, 5265601
- The Edmond and Lily Safra Children's Hospital
-
-
-
-
-
Bari, Italien, 70124
- Azienda Universitaria Ospedaliera Consorziale - Policlinico di Bari
-
Florence, Italien, 50139
- Azienda Ospedaliera U. Meyer
-
Genova, Italien, 16147
- Istituto Giannina Gaslini
-
Naples, Italien, 80131
- Azienda Ospedaliera di Rilievo Nazional Santobono Pausilipon
-
Padova, Italien, 35128
- Azienda Ospedale Università di Padova
-
Udine, Italien, 33100
- Azienda Sanitaria Universitaria Friuli Centrale - P.O. Santa Maria della Misericordia
-
-
Milan
-
Milan, Milan, Italien, 20133
- Fondazione IRCCS - Istituto Nazionale dei Tumori
-
-
Rome
-
Roma, Rome, Italien, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
-
Turin
-
Torino, Turin, Italien, 10126
- Ospedale Infantile Regina Margherita
-
-
-
-
Muhafazat al-Asima
-
Amman, Muhafazat al-Asima, Jordan, 11941
- King Hussein Cancer Foundation - King Hussein Cancer Center
-
-
-
-
-
Grafton, New Zealand, 1023
- Starship Paediatric Blood & Cancer Center
-
-
-
-
-
Oslo, Norge, 372
- Oslo Universitetssykehus
-
-
Troms
-
Tromsø, Troms, Norge, 9038
- Universitetssykehuset Nord-Norge - Tromsø
-
-
-
-
-
Doha, Qatar, 26999
- Sidra Medicine
-
-
-
-
-
Lausanne, Schweiz, 1011
- Centre Hospitalier Universitaire Vaudois Lausanne
-
Zurich, Schweiz, 8032
- Universitaets - Kinderspital Zürich
-
-
-
-
-
Singapore, Singapore, 229899
- SingHealth Group - KK Women's and Children's Hospital
-
-
-
-
-
Ljubljana, Slovenien, 1000
- Univerzitetni Klinini Center Ljubljana
-
-
-
-
-
Barakaldo, Spanien, 48903
- Hospital Universitario Cruces
-
Barcelona, Spanien, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Barcelona, Spanien, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu Barcelona
-
Madrid, Spanien, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
Madrid, Spanien, 28009
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
-
Seville, Spanien, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
Valencia, Spanien, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
-
-
-
-
-
Gothenburg, Sverige, 416 85
- Drottning Silvias barn- och ungdomssjukhus
-
Lund, Sverige, 221 85
- Skånes Universitetssjukhus - Lund
-
Stockholm, Sverige, 171 77
- Astrid Lindgrens Barnsjukhus Solna
-
-
-
-
-
Seoul, Sydkorea, 03080
- Seoul National University Hospital
-
Seoul, Sydkorea, 03722
- Severance Hospital
-
-
-
-
-
Taipei, Taiwan, 110
- Taipei Medical University Hospital
-
Taoyuan, Taiwan, 333
- Chang Gung Memorial Hospital - Linkou Branch
-
-
-
-
-
Brno, Tjekkiet, 625 00
- Fakultní Nemocnice Brno - D?tská Nemocnice
-
Prague, Tjekkiet, 5 150 06
- Motol University Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 13353
- Charité Universitätsmedizin Berlin
-
Bielefeld, Tyskland, 33617
- Evangelische Klinikum Bethel (EvKB)
-
Hamburg, Tyskland, 20246
- Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
-
Heidelberg, Tyskland, 69120
- Universitatsklinikum Heidelberg
-
Tübingen, Tyskland, 72076
- Universitatsklinikum Tubingen
-
-
Baden-Wurttemberg
-
Freiburg im Breisgau, Baden-Wurttemberg, Tyskland, 79106
- Universitatsklinikum Freiburg
-
-
Bavaria
-
Augsburg, Bavaria, Tyskland, 86156
- Universitätsklinikum Augsburg
-
Erlangen, Bavaria, Tyskland, 91054
- Universitätsklinikum Erlangen
-
Würzburg, Bavaria, Tyskland, 97080
- Universitätsklinikum Würzburg
-
-
Hesse
-
Frankfurt am Main, Hesse, Tyskland, 60590
- Universitätsklinikum Frankfurt
-
-
Lower Saxony
-
Hanover, Lower Saxony, Tyskland, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Essen, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 45147
- Universitaetsklinikum Essen
-
-
Saxony
-
Leipzig, Saxony, Tyskland, 4103
- Universitatsklinikum Leipzig
-
-
-
-
-
Budapest, Ungarn, 1094
- Semmelweis Egyetem Tűzoltó utcai II. Sz. Gyermekgyógyászati Kliniká
-
-
-
-
-
Vienna, Østrig, 1090
- Medizinische Universität Wien
-
-
Tyrol
-
Innsbruck, Tyrol, Østrig, 6020
- Medizinische Universität Innsbruck
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Ikke ældre end 25 år (Barn, Voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Mindre end 25 år med LGG med kendt aktiverende RAF-ændring
- Histopatologisk diagnose af gliom eller glioneuronal tumor
- Mindst én målbar læsion som defineret af RANO-kriterier
- Mød indikation for førstelinjes systemisk terapi
Ekskluderingskriterier:
Patienten har et af følgende tumorhistologiske fund:
- Schwannoma
- Subependymalt kæmpecelleastrocytom (tuberøs sklerose)
- Diffus intrinsic pontine gliom, selvom histologisk diagnosticeret som Verdenssundhedsorganisationen (WHO) grad I-II
- Patientens tumor har yderligere aktiverende molekylære ændringer
- Kendt eller mistænkt diagnose af neurofibromatose type 1 eller 2 (NF-1/NF-2)
- Forudgående eller igangværende ikke-kirurgisk anticancerterapi for denne indikation (f.eks. kemoterapi, oral/intravenøs målrettet behandling) inklusive stråling
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Tovorafenib
|
Oral tabletpulver til oral suspension
Andre navne:
|
|
Aktiv komparator: Undersøgerens valg af standard for plejeterapi
|
Intravenøs opløsning til injektion
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Objektiv responsrate (ORR) af Tovorafenib monoterapi versus SOC kemoterapi
Tidsramme: Op til 60 måneder
|
ORR vurderet pr. Responsevurdering i pædiatrisk neuro -onkologi (RAPNO) kriterier fra Independent Review Committee (IRC) og defineret som andelen af deltagere med samlet bekræftet respons på komplet respons (CR), delvis respons (PR) eller mindre respons (MR).
|
Op til 60 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Progression-fri overlevelse (PFS) af Tovorafenib monoterapi versus SOC kemoterapi
Tidsramme: Op til 60 måneder
|
PFS vurderet pr. RAPNO -kriterier efter IRC og defineret som tid fra randomisering til PD eller død af enhver årsag, alt efter hvad der kommer først.
|
Op til 60 måneder
|
|
Begivenhedsfri overlevelse (EFS) af Tovorafenib monoterapi versus SOC kemoterapi
Tidsramme: Op til 60 måneder
|
EFS vurderet pr. RAPNO -kriterier efter IRC, defineret som tid fra randomisering til PD, død af enhver årsag eller påbegyndelse af enhver ny anticancerterapi, alt efter hvad der kommer først.
|
Op til 60 måneder
|
|
Samlet overlevelse (OS) af Tovorafenib monoterapi versus SOC kemoterapi
Tidsramme: Op til 60 måneder
|
Den samlede overlevelse defineres som tid fra randomisering op til døden af enhver årsag.
|
Op til 60 måneder
|
|
Antal deltagere med eventuelle bivirkninger af behandlingsfremstilling og alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Op til 60 måneder
|
Type, frekvens og sværhedsgrad af bivirkninger af tovorafenib monoterapi versus SOC -kemoterapi vurderes.
|
Op til 60 måneder
|
|
. Antal deltagere med klinisk signifikante vitale tegn og laboratorie abnormiteter fund
Tidsramme: Op til 60 måneder
|
Type, frekvens og sværhedsgrad af vitale tegn og laboratorie abnormiteter i tovorafenib monoterapi versus SOC -kemoterapi vil blive vurderet.
|
Op til 60 måneder
|
|
Ændring fra baseline i adaptiv adfærdskomposit score (ABS) af tovorafenib monoterapi versus SOC kemoterapi
Tidsramme: Baseline, år 1, 2 og 5
|
Adaptiv adfærdskomposit score vil blive evalueret ved hjælp af domænescore indsamlet fra den omfattende Vineland III Adaptive Behaviour Scale (VABS).
|
Baseline, år 1, 2 og 5
|
|
Ændring fra baseline i Domain Score for Motor Skills Domain score
Tidsramme: Baseline, år 1, 2 og 5
|
De motoriske færdigheder (brutto og fine) vil blive vurderet ved hjælp af Domain of Vabs Motor Skills Score i pædiatriske deltagere.
|
Baseline, år 1, 2 og 5
|
|
Ændring fra baseline i det daglige livsdomænescore for Tovorafenib monoterapi versus SOC kemoterapi
Tidsramme: Baseline, år 1, 2 og 5
|
Daily Living (personlige, indenlandske og samfund) vil blive vurderet ved hjælp af Daily Living Domain Score of VABS.
|
Baseline, år 1, 2 og 5
|
|
Ændring fra baseline i kommunikationsdomænescore for tovorafenib monoterapi versus SOC kemoterapi
Tidsramme: Baseline, år 1, 2 og 5
|
Kommunikationsevner (modtagelige, udtryksfulde og skriftlige) vurderes ved hjælp af kommunikationsdomænescore for VABS.
|
Baseline, år 1, 2 og 5
|
|
Ændring fra baseline i socialiseringsdomænescore for tovorafenib monoterapi versus SOC kemoterapi
Tidsramme: Baseline, år 1, 2 og 5
|
Socialiseringsevner (interpersonelle forhold, leg og fritid og mestringsevner) vil blive vurderet ved hjælp af Socialization Domain Score of VABS.
|
Baseline, år 1, 2 og 5
|
|
Ændring i aldersjusteret synsstyrke (VA) af tovorafenib monoterapi versus SOC kemoterapi i optisk vej glioma (OPG) deltagere i alderen <3 år
Tidsramme: Baseline og op til 5 år
|
Synsstyrke-testning ved hjælp af den aktuelle alders-passende testmetodik vil blive udført for alle deltagere ved screening.
For deltagere med OPG eller et underliggende visuelt underskud relateret til den primære malignitet udføres synsstyrkeforsøg, hver gang deltagerne har en radiografisk responsvurdering.
Evalueringer vil blive udført i hvert øje separat i en anbefalet testafstand på 3 meter.
|
Baseline og op til 5 år
|
|
Ændring i bedst korrigerede synsstyrke af tovorafenib monoterapi versus SOC kemoterapi hos OPG -deltagere i alderen ≥ 3 år
Tidsramme: Baseline og op til 5 år
|
Visuel skarphedsvurderinger, der skal udføres af en øjenlæge eller et andet kvalificeret sted i klinisk sted.
|
Baseline og op til 5 år
|
|
Visual Progression-Free Survival (V-PFS) af Tovorafenib monoterapi versus SOC kemoterapi
Tidsramme: Op til 60 måneder
|
Visuel progression-fri overlevelse defineres som tiden fra behandlingsstart til visuel begivenhed for OPG-deltagere i alderen ≥ 3 år.
|
Op til 60 måneder
|
|
Orr af Tovorafenib monoterapi versus SOC -kemoterapi
Tidsramme: Op til 60 måneder
|
ORR, defineret som andelen af deltagere med samlet bekræftet respons pr. Responsvurdering i neuro-onkologi for høj kvalitet glioma (Rano-HGG) kriterier (CR eller PR) og Rano-LGG-kriterier (CR, PR eller MR), som relevant.
|
Op til 60 måneder
|
|
Klinisk fordele
Tidsramme: Op til 60 måneder
|
CBR, defineret som andelen af deltagere med radiologisk tumorstabilisering eller regression pr. Rano-lgg (CR, PR, MR eller SD, der varer 12 måneder eller mere), Rano-HGG (CR, PR eller SD, der varer 12 måneder eller mere) eller RAPNO kriterier (CR, PR, MR eller SD, der varer 12 måneder eller flere), som det gælder.
|
Op til 60 måneder
|
|
Tid til respons (TTR) af Tovorafenib monoterapi versus SOC kemoterapi
Tidsramme: Op til 60 måneder
|
TTR, målt på tidspunktet efter randomisering til første billeddannelse af tumorrespons, der efterfølgende blev bekræftet pr. Rano-HGG-kriterier (CR eller PR), RANO-LGG-kriterier (CR eller PR eller MR) eller RAPNO-kriterier (CR, PR eller MR) som relevante.
|
Op til 60 måneder
|
|
PFS af Tovorafenib monoterapi versus SOC kemoterapi
Tidsramme: Op til 60 måneder
|
PFS pr. Rano-HGG eller RANO-LGG-kriterier (som relevant), defineret som tid fra randomisering til PD eller død af enhver årsag, alt efter hvad der først forekommer.
|
Op til 60 måneder
|
|
EFS af Tovorafenib monoterapi versus SOC -kemoterapi
Tidsramme: Op til 60 måneder
|
EFS pr. Rano-HGG eller RANO-LGG-kriterier (som relevant), defineret som tid fra randomisering til PD, død af enhver årsag eller påbegyndelse af enhver ny anticancerterapi, alt efter hvad der kommer først.
|
Op til 60 måneder
|
|
Responsens varighed (DOR) af tovorafenib monoterapi versus SOC kemoterapi
Tidsramme: Op til 60 måneder
|
Dor, defineret som tid fra første billeddannelse af tumorrespons pr. Rano-LGG, Rano-HGG eller RAPNO-kriterier, hvor relevant, der derefter blev bekræftet overfor radiografisk PD eller død af nogen årsag, alt efter hvad der kommer først.
|
Op til 60 måneder
|
|
Ændring fra baseline i sundhedsrelateret livskvalitet (HRQOL) Total score af Tovorafenib monoterapi versus SOC kemoterapi
Tidsramme: Baseline, år 1, 2 og 5
|
Patientrapporterede Resultater Målinginformationssystem (PROMIS®) Pædiatrisk/overordnet proxyprofil 49 v2.0 vil blive brugt til at vurdere mental og social HRQOL.
|
Baseline, år 1, 2 og 5
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
27. februar 2023
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. juni 2027
Studieafslutning (Anslået)
1. juni 2031
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
16. september 2022
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
3. oktober 2022
Først opslået (Faktiske)
4. oktober 2022
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
14. maj 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
12. maj 2026
Sidst verificeret
1. maj 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Neoplasmer
- Neoplasmer efter histologisk type
- Neoplasmer, kirtel og epitel
- Neoplasmer, Neuroepithelial
- Neuroektodermale tumorer
- Neoplasmer, kimceller og embryonale
- Neoplasmer, nervevæv
- Sarkom
- Neoplasmer, bindevæv og blødt væv
- Neoplasmer, bindevæv
- Neoplasmer, fibrøst væv
- Noonan syndrom 5
- Organiske kemikalier
- Farmakologiske handlinger
- Kemiske handlinger og anvendelser
- Terapeutiske anvendelser
- Koordinationskomplekser
- Carboplatin
- Antineoplastiske midler
- Tovorafenib
Andre undersøgelses-id-numre
- DAY101-002
- 2022-001363-27 (EudraCT nummer)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .