Uno studio per studiare la sicurezza e la tollerabilità di NDX-3315 in partecipanti sani e pazienti con esofagite eosinofila

Criterio di inclusione:

• Partecipanti sani:

  • Partecipanti che sono sani come determinato dalla valutazione medica inclusa la storia medica, l'esame fisico, i test di laboratorio e la valutazione dell'elettrocardiogramma (ECG).

• Partecipanti EoE:

  • Diagnosi documentata di EoE (basata su precedente endoscopia con biopsie che mostrano eosinofili ≥15 / HPF); E
  • Anamnesi (secondo il rapporto del paziente) di disfagia ricorrente e/o altri sintomi EoE correlati (con assunzione di solidi al di fuori della terapia antinfiammatoria) prima dello screening; la disfagia è definita come difficoltà a deglutire cibo solido o avere cibo solido bloccato, secondo il rapporto del paziente.

Criteri di esclusione:

• Condizioni mediche:

  • Partecipante con presenza di qualsiasi altra malattia del tratto gastrointestinale, inclusi cancro, malattia esofagea autoimmune, GERD, esofago di Barrett, gastrite eosinofila, enterite, colite o proctite; malattia infiammatoria intestinale; o celiachia. Disturbo della motilità noto dell'esofago; acalasia o sospetto di ciò.
  • Apnea notturna, se considerata dallo sperimentatore una preoccupazione per la procedura endoscopica.
  • Storia di polmonite ab ingestis ricorrente.
  • Storia di disturbi emorragici, cirrosi epatica o varici esofagee.
  • Un tumore maligno attuale o una precedente storia di cancro in remissione per meno di 5 anni prima dello screening (i partecipanti non saranno esclusi se avevano un carcinoma localizzato della pelle che è stato resecato per la cura).
  • Partecipante con un indice di massa corporea >40 m2/kg o incapacità di sottoporsi a una TAC (o scansione SPECT) a causa di limiti di peso.
  • Il partecipante è incinta o sta allattando.

• Terapia precedente/concomitante:

  • - Partecipante che è in terapia anticoagulante che, secondo l'opinione dello sperimentatore o del Medical Monitor, non può interrompere in sicurezza i farmaci.
  • Uso cronico di aspirina, agenti non steroidei o anticoagulanti entro 2 settimane prima dello screening.
  • Uso di corticosteroidi sistemici entro 3 mesi o corticosteroidi topici ingeriti entro 6 settimane prima della visita di screening.
  • - Il partecipante è in trattamento con immunosoppressione sistemica, carafate (sucralfato) o agente sperimentale di qualsiasi tipo entro meno di 3 mesi o 5 emivite, a seconda di quale sia più lungo, prima della visita di screening (questo include anche formulazioni sperimentali di prodotti commercializzati).

• Valutazioni diagnostiche:

  • Evidenza di anomalie clinicamente significative nelle valutazioni ematologiche e biochimiche alla visita di screening, in particolare: International Normalized Ratio (INR) > 1,4; conta piastrinica <80.000/μL e livello di creatinina >2 mg/dL.
  • ECG: QTcF ≥450 msec per i maschi e QTcF ≥470 msec per le femmine al momento dello screening.

• Altri criteri di esclusione:

  • Qualsiasi condizione che non consenta biopsie adeguate dell'esofago (ad es. Varici esofagee, stenosi significativa che preclude il passaggio di un endoscopio da 9 mm).
  • Solo partecipanti sani: anamnesi o diagnosi attuale di malattie allergiche (ad es. rinite/sinusite allergica, asma, dermatite atopica, allergie alimentari) o livello di immunoglobulina E (IgE) sierica ≥100 kU/L.