- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT05992519
Valori diagnostici e traslazionali degli eosinofili ematici presso il punto di cura e dell'ossido nitrico esalato (FeNO) nelle persone indirizzate dalle cure primarie per sospetta asma: uno studio pilota (DIVE) (DIVE)
L'asma è caratterizzata da sintomi episodici (attacchi) causati da infiammazione delle vie aeree e diminuzione del flusso d'aria ai polmoni. Colpisce il 10% della popolazione canadese ed è la malattia cronica più comune nell'infanzia. Nonostante il suo peso e il suo potenziale pericolo di vita, stabilire la diagnosi richiede tempo a causa della difficoltà di accedere a test respiratori specializzati. L'attuale strategia diagnostica si basa, infatti, su un test respiratorio (spirometria) e, se non diagnostico, su un successivo test respiratorio più complicato condotto in ospedale (test di provocazione bronchiale). La nostra dipendenza da quest'ultimo test deve essere confrontata con il collo di bottiglia creato dalla nostra dipendenza da esso e dalla difficoltà di eseguire questi test nei bambini. Inoltre, nel quadro attuale, le persone che ricevono una diagnosi non sanno se hanno un'infiammazione delle vie aeree attiva, una caratteristica chiave che prevede una maggiore suscettibilità agli attacchi di asma e alla risposta al trattamento.
L'obiettivo del nostro studio è convalidare test diagnostici clinicamente accessibili e utili per le persone sospettate di avere l'asma. In particolare, siamo interessati a test alternativi che siano a) realizzabili fuori dall'ospedale; b) marcatori utili di infiammazione/rischio delle vie aeree c) possono identificare le persone con una maggiore probabilità di rispondere alla terapia antinfiammatoria. I due test che ci interessano maggiormente sono:
- Ossido di azoto espirato (misurato con una macchina portatile portatile)
- La conta degli eosinofili nel sangue (ottenuta con un esame del sangue generale)
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
BACKGROUND L'asma colpisce il 10% della popolazione generale, ma rimane una sfida diagnostica. Considerando il difficile accesso, la scarsa specificità e la scarsa utilità clinica dei test di provocazione bronchiale, sono necessari metodi diagnostici più efficaci. Gli eosinofili nel sangue e l'ossido nitrico esalato (FeNO) sono biomarcatori dell'infiammazione di tipo 2 che hanno stabilito valori meccanicistici, prognostici e teragnostici nell'asma cronico. In particolare, questi biomarcatori identificano i pazienti soggetti ad attacchi con segnalazione continua di allarmine, citochine di tipo 2 e chemochine a livello epiteliale che guidano l'iperreattività delle vie aeree e il declino accelerato della funzione polmonare. Soprattutto, questi biomarcatori identificano anche coloro che beneficiano maggiormente della terapia antinfiammatoria. Considerando le utilità cliniche di cui sopra, l'utilizzo di biomarcatori nelle cure primarie per diagnosticare la malattia delle vie aeree nelle persone con sospetta asma rappresenterebbe una strategia diagnostica molto efficace.
IPOTESI: Nelle persone con spirometria non diagnostica e asma sospettati dalle cure primarie, la misurazione degli eosinofili nel sangue e FeNO è una strategia diagnostica fattibile con buona accuratezza e il valore aggiunto dell'intuizione meccanicistica precoce nelle vie di segnalazione epiteliale.
OBIETTIVO: stimare i parametri delle prestazioni diagnostiche dei biomarcatori di tipo 2 nelle persone con sospetta asma e una spirometria non diagnostica. Verrà condotta un'analisi esplorativa delle proteine infiammatorie (alarmin, citochine di tipo 2, chemochine) nel fluido di rivestimento epiteliale nasale (NELF) e nel siero in base ai biomarcatori. Questo e altri obiettivi esplorativi secondari porteranno a una migliore comprensione meccanicistica e operativa del valore dei biomarcatori di tipo 2 nella malattia precoce.
METODI: Proponiamo uno studio osservazionale prospettico sulla fattibilità logistica, le caratteristiche operative del ricevitore (ROC) e il valore meccanicistico dei biomarcatori infiammatori di tipo 2 point-of-care per diagnosticare l'asma (Figura). Includeremo 123 persone di età ≥12 anni con spirometria pre-postbroncodilatatore non diagnostica indirizzate dalle cure primarie per una sfida alla metacolina attraverso il percorso Asma sospetta del Centre Hospitalier Universitaire de Sherbrooke. Dopo la sfida alla metacolina, i pazienti completeranno i questionari, faranno misurare gli eosinofili nel sangue (mediante campione di sangue venoso e sangue capillare point-of-care (POC), FeNO misurato (mediante elettroluminescenza e POC strip-test), eseguito il nasosorbimento e raccolto il siero per test allergologici e misurazione delle proteine infiammatorie.
RISULTATI: L'analisi principale saranno i grafici ROC di (1) solo FeNO; (2) solo eosinofili nel sangue; e (3) la combinazione di eosinofili nel sangue e FeNO;. Il grafico ROC sarà basato su una dose provocatoria di metacolina ≤190 mcg (~ concentrazione provocatoria ≤8 mg/mL). Miriamo a una dimensione del campione di 123 per avere il 90% di potenza per calcolare l'area sotto la curva di 3 curve ROC (AUC) ≥ 0,7 significativamente diversa dall'ipotesi nulla (AUC = 0,5) con un errore α bilaterale corretto in modo conservativo <0,016, assumendo un rapporto caso positivo/negativo di 2. Gli esiti secondari sono la diagnostica e l'efficacia in termini di costi della misurazione degli eosinofili nel sangue e del FeNO rispetto alle sfide con metacolina; e modellazione univariata più multivariata tra eosinofili del sangue, FeNO e proteine infiammatorie (allarmi TSLP e IL-33; citochine di tipo 2 IL-4, -5, -13; chemochine eotassina-3 e TARC) misurate nel NELF e nel siero.
RISULTATI ATTESI: Ci aspettiamo che l'inflammometria di tipo 2 sia un utile percorso diagnostico alternativo con benefici che vanno oltre l'accuratezza diagnostica grazie alla comprensione precoce del fenotipo infiammatorio.
IMPATTO: Questo studio osservazionale sosterrà ulteriori studi di convalida e/o sperimentazioni che valutano la diagnosi e la gestione dell'asma assistita da POC in ambiente comunitario. La misurazione dei biomarcatori al momento della diagnosi potrebbe facilitare un approccio di "previsione e prevenzione" agli algoritmi diagnostici nelle malattie delle vie aeree
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Quebec
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Sherbrooke, Quebec, Canada, J1H5N4
- Centre de Recherche du CHUS
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- di età ≥ 12 anni che presentano sintomi indicativi di asma,
- indirizzati dal loro medico di base (definito come non-respirologo, non-allergologo, non-otorinolaringoiatra) utilizzando l'algoritmo decisionale CHUS per il sospetto di asma. In base a tale algoritmo, i pazienti hanno una spirometria pre e post-broncodilatatore non diagnostica e nessuna controindicazione a un test con metacolina.
- Il consenso libero e informato deve essere fornito dal paziente (e dal suo tutore legale, se applicabile).
Criteri di esclusione:
- Uso di un corticosteroide per via inalatoria o sistemico nelle precedenti 48 ore;
- Fumare nelle 6 ore precedenti; storia di infezione respiratoria virale e/o batterica nelle ultime 4 settimane;
- malattia cardiopolmonare maggiore, tra cui: a) broncopneumopatia cronica ostruttiva (BPCO), definita da tutti i seguenti: i) età ≥ 40 anni, ii) ostruzione permanente alla spirometria (FEV1/FVC <0,7) e iii) storia di fumo di > 10 pack-anno o carenza nota di alfa-1-antitripsina, b) condizioni polmonari ritenute significative dallo sperimentatore, tra cui fibrosi cistica e bronchiectasie, e c) cardiopatia instabile.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
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Persone sospettate di asma
I pazienti riceveranno una lettera di invito al momento della programmazione BPT. Nella settimana procedendo al test, il terapista dell'inalazione clinica discuterà del progetto e pianificherà la visita di studio il giorno del BPT. La visita di studio verrà effettuata prima di BPT quando possibile. Visita di base:
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FeNO misurato con un dispositivo NIOX VERO dopo il test con metacolina
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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AUC dell’analisi ROC per diagnosticare l’asma
Lasso di tempo: FeNO misurato il giorno del test con metacolina (ovvero visita di riferimento)
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Diagnosi di asma definita come metacolina PD20 < 200 mcg
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FeNO misurato il giorno del test con metacolina (ovvero visita di riferimento)
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Conta degli eosinofili nel sangue: analisi ROC AUC per diagnosticare l'asma
Lasso di tempo: Eosinofili nel sangue misurati il giorno del test con metacolina (ovvero visita basale)
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Diagnosi di asma definita come metacolina PD20 < 200 mcg
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Eosinofili nel sangue misurati il giorno del test con metacolina (ovvero visita basale)
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Combinazione di FeNO + Conta degli eosinofili nel sangue: analisi ROC AUC per diagnosticare l'asma
Lasso di tempo: FeNO ed eosinofili nel sangue misurati il giorno del test con metacolina (ovvero visita basale)
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Diagnosi di asma definita come metacolina PD20 < 200 mcg
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FeNO ed eosinofili nel sangue misurati il giorno del test con metacolina (ovvero visita basale)
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Efficacia operativa dell'uso dei biomarcatori come strumento diagnostico:
Lasso di tempo: Linea di base
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Linea di base
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Livello di biomarcatore nei pazienti asmatici al momento della diagnosi
Lasso di tempo: Linea di base
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Espresso come n (%) di pazienti diagnosticati per quadrato in una griglia 3×3 stratificata per combinazione di biomarcatori (eosinofili <0,15, 0,015-<0,30,
≥0,30×109/L; FeNO <25, 25-<50, ≥50 ppb)
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Linea di base
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Associazione univariata tra biomarcatori (eosinofili nel sangue e FeNO) e proteine/metaboliti infiammatori
Lasso di tempo: Linea di base
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Proteine/metaboliti infiammatori misurati nel NELF, nel siero e nelle urine.
Ulteriore modellazione multivariata esplorativa aggiustata per atopia (definita come una storia di eczema, rinocongiuntivite o allergia alimentare e/o almeno una sensibilizzazione a un sensibilizzante aereo) e sesso biologico.
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Linea di base
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Collaboratori e investigatori
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 2023-4791
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