Studio di validazione del pilota thailandese (PainPREDICT-Th)

Background e logica

Il diabete mellito (DM) è un importante problema di salute pubblica a livello globale, con oltre 463 milioni di adulti colpiti nel 2019 e la prevalenza che aumenta costantemente in Thailandia. La neuropatia diabetica dolorosa (PDN) è una delle complicanze più comuni e invalidanti del diabete, che colpiscono fino al 50% dei pazienti in alcune coorti. Il PDN è caratterizzato da dolore neuropatico cronico (bruciore, simile a uno shock elettrico, formicolio o intorpidimento), prevalentemente alle estremità distale. Oltre al dolore, i pazienti sperimentano disturbi del sonno, ridotta mobilità, depressione, ansia e qualità ridotta della vita. PDN aumenta anche il rischio di ulcere e amputazioni del piede diabetico, creando pesanti oneri per pazienti, famiglie e sistemi sanitari.

Nonostante la sua prevalenza e il suo impatto clinico, il PDN rimane sottostimato, specialmente in contesti a basso e medio reddito. Le ragioni includono la mancanza di consapevolezza, la competenza limitata tra i fornitori primari e l'assenza di strumenti di screening convalidati e culturalmente adattati. Il questionario dei pionici è stato sviluppato in Europa e Nord America per caratterizzare i meccanismi del dolore neuropatico e prevedere la risposta al trattamento. Dimostra elevata sensibilità e specificità, ma richiede adattamento e validazione culturali prima dell'uso nella pratica clinica tailandese. Inoltre, con la crescente penetrazione delle tecnologie mobili, le soluzioni MHealth sono sempre più riconosciute come strumenti per migliorare lo screening, ridurre i ritardi diagnostici e potenziare i pazienti in contesti limitati dalle risorse. L'integrazione di una versione tailandese convalidata di Painpredict in una piattaforma mobile può trasformare il rilevamento e la gestione del PDN in Thailandia.

Obiettivi

Obiettivo primario:

- Per tradurre, adattarsi culturalmente e convalidare il questionario antidolorifico in tailandese per la rilevazione di una neuropatia diabetica dolorosa negli adulti con diabete di tipo 1 o di tipo 2.

Obiettivi secondari:

• Per valutare l'accuratezza diagnostica del questionario thailandese antidolorifico rispetto agli strumenti diagnostici stabiliti (ad es. DN4, NPSI) e test oggettivi (studio di conduzione nervosa, test sensoriali quantitativi).
• Progettare, sviluppare e testare un'applicazione mobile che incorpora il questionario thai PainTredict.
• Valutare l'usabilità e l'accettabilità dell'applicazione mobile tra pazienti e medici.
• Esaminare l'efficacia dell'applicazione nel migliorare il rilevamento del PDN e nella riduzione dei ritardi diagnostici in ambienti sanitari limitati dalle risorse.

Ipotesi

• Il questionario Thai Painpredict dimostrerà un'elevata affidabilità (Alpha> 0,7, ICC> 0,7) e validità di Cronbach paragonabili agli strumenti stabiliti.
• L'accuratezza diagnostica del dolore thailandese produrrà sensibilità e specificità> 80% per il rilevamento di PDN.
• L'applicazione mobile dimostrerà elevata usabilità (punteggio della scala di usabilità del sistema ≥70) e sarà accettabile sia per i pazienti che per i fornitori di assistenza sanitaria.
• L'uso dell'applicazione mobile aumenterà i tassi di rilevamento del PDN e abbrevia il tempo per la diagnosi in impostazioni limitate dalle risorse.

Progettazione dello studio

Si tratta di uno studio prospettico, multi-fase, di validazione diagnostica e implementazione della salute digitale. Lo studio sarà condotto in tre fasi principali in 30 mesi:

Fase 1: traduzione e convalida (mesi 1-6) Il questionario antidolorifico subirà una traduzione in avanti da parte di esperti bilingui, debriefing cognitivo con i pazienti e revisione da parte di un gruppo di esperti multidisciplinari (neurologi, specialisti del dolore, linguisti). Un pilota con 5-10 pazienti perfezionerà la chiarezza e l'adeguatezza culturale. L'affidabilità sarà testata in 50 pazienti diabetici, tra cui i coefficienti di correlazione intraclasse di Cronbach e test-retest. La validità costruttiva sarà valutata rispetto a DN4, NPSI e risultati degli studi di conduzione nervosa. Verrà eseguita l'analisi della curva ROC.

Fase 2: sviluppo delle applicazioni mobili (mesi 7-15) Una piattaforma digitale sarà co-sviluppata con specialisti IT. Le caratteristiche includono: accesso sicuro al paziente, punteggio automatizzato, feedback istantaneo, memoria in RedCap e conformità agli standard PDPA. I test Alpha garantiranno la stabilità tecnica. Beta test con 30 partecipanti (10 medici, 20 pazienti) valuteranno l'usabilità tramite scala di usabilità del sistema e interviste qualitative. I risultati guideranno il raffinamento iterativo.

Fase 3: valutazione dell'applicazione (mesi 16-26) Circa 200-300 pazienti diabetici completeranno il questionario thailotto di pioggia attraverso l'app mobile. I punteggi verranno confrontati con le diagnosi cliniche e i test oggettivi (NCS, QST). Verranno calcolate le metriche di accuratezza diagnostica (sensibilità, specificità, PPV, NPV, ROC AUC). L'usabilità e l'accettabilità saranno valutate attraverso sondaggi e interviste approfondite. Verrà incluso un sottogruppo di almeno 50 partecipanti di cliniche rurali o limitate a risorse per valutare la fattibilità, i tassi di screening e la riduzione dei ritardi diagnostici.

Fase finale (mesi 27-30):

Pulizia dei dati, analisi, interpretazione, preparazione del manoscritto e diffusione dei risultati.

Partecipanti

Criteri di inclusione:

• Adulti ≥18 anni.
• Diagnosticato con diabete mellito di tipo 1 o di tipo 2.
• In grado di comunicare in tailandese.
• Fornire il consenso informato scritto.

Criteri di esclusione:

• Neuropatia dovuta ad altre eziologie (ad es. Alcol, chemioterapia, HIV).
• Grave cognitivo o psichiatrica permanenza limitante la capacità di completare i questionari.

Il reclutamento sarà da diabete e cliniche di neurologia presso il Chula Neuroscience Center, King Chulalongkorn Memorial Hospital e siti affiliati. Verranno utilizzati poster e annunci online.

Giustificazione delle dimensioni del campione

Fase 1: 50 pazienti per la convalida della traduzione (sufficiente per le stime alfa e ICC di Cronbach, 5-10 partecipanti per articolo).

Fase 2: 30 partecipanti per i test di usabilità (10 medici, 20 pazienti), in linea con la valutazione euristica di Nielsen per la valutazione dell'usabilità.

Fase 3: ~ 277 partecipanti, in base alla specificità prevista del 90%, prevalenza di PDN 50%, fiducia del 95% e margine di errore del 5%. Sottogruppo di 50 in impostazioni limitate dalle risorse.

Raccolta dei dati

• Risultati riportati dal paziente: Painpredict (Thai), DN4, NPSI, EQ-5D-5L, HADS, ISI.
• Valutazioni neurologiche: punteggio dei sintomi della neuropatia, punteggio della disabilità della neuropatia, scala di compromissione della neuropatia, strumento di screening della neuropatia del Michigan, bussola-31.
• Test neurofisiologici: NC, test sensoriali quantitativi, test di funzionalità autonomica.
• Funzione fisica: resistenza a impannatura, velocità dell'andatura, BIA, valutazione del rischio di caduta.
• Laboratorio: CBC, TSH, vitamine (B1, B6, B12, D, folato), omocisteina, SPEP.
• Dati digitali: voci basate su app, timestamp, punteggio automatizzato, registri di utilizzo.

Gestione dei dati

I dati verranno archiviati in RedCap con trasferimento crittografato. Gli identificatori personali saranno sostituiti con codici partecipanti. L'accesso basato su ruoli e l'autenticazione multifattore proteggeranno la riservatezza. I dati verranno eseguiti il ​​backup regolarmente. Saranno garantiti il ​​rispetto di Thai PDPA 2019 e International Standards (HL7, ISO/IEC 27001).

Analisi statistica

• Descrittivo: mezzi, deviazioni standard, frequenze, percentuali.
• Affidabilità: Alpha di Cronbach> 0,7, ICC> 0,7 per test-retest.
• Validità: correlazioni di Pearson/Spearman, analisi dei fattori esplorativi/di conferma.
• Accuratezza diagnostica: sensibilità, specificità, ROC AUC, PPV, NPV.
• Usabilità: punteggi SUS, analisi tematica delle interviste qualitative.
• Confronti: implementazione delle app pre/post in cliniche limitate dalle risorse utilizzando analisi accoppiate.
• Software: SPSS, R o Stata per quantitativo; Nvivo o atlas.ti per qualitativo.

Considerazioni etiche

Lo studio seguirà i principi di rispetto per le persone, la beneficenza e la giustizia. L'approvazione IRB sarà ottenuta dalla Facoltà di Medicina, Università di Chulalongkorn. Sarà richiesto il consenso informato scritto. I partecipanti possono ritirarsi in qualsiasi momento. I rischi sono minimi, limitati al minor disagio da questionari e disegni di sangue. I benefici includono la rilevazione precoce di PDN e percorsi di cura migliorati. La riservatezza dei dati sarà rigorosamente mantenuta.

Benefici previsti

• Sviluppo di un questionario con convalida del pilota tailandese.
• Creazione di un'app mobile sicura e intuitiva per lo screening PDN.
• Rilevamento e gestione precedenti di PDN, riducendo le complicanze e la disabilità.
• Migliore accesso alle cure nelle impostazioni rurali e limitate dalle risorse.
• Contributo all'innovazione della salute digitale basata sull'evidenza in Thailandia.

Potenziali sfide e mitigazione

• Difficoltà di reclutamento: mitigato da reclutamento multi-sito, sensibilizzazione della comunità e compensazione dei viaggi.
• Perdita al follow-up: utilizzo di promemoria tramite notifiche telefoniche e app.
• Barriere tecnologiche: formazione, funzionalità offline e interfaccia utente semplificata.
• Preoccupazioni per la sicurezza dei dati: crittografia robusta, conformità con PDPA e supervisione del responsabile della protezione dei dati.

Sequenza temporale

• Fase 1: mesi 1-6 (traduzione e validazione).
• Fase 2: mesi 7-15 (Sviluppo delle app e test di usabilità).
• Fase 3: mesi 16-26 (valutazione dell'applicazione e test di accuratezza diagnostica).

Analisi finale: mesi 27-30.

Posizione dello studio Chula Neuroscience Center, King Chulalongkorn Memorial Hospital, Thai Red Cross Society, Bangkok, Tailandia.

Significato e direzioni future

Questo studio rappresenta il primo adattamento culturale del pilota nel sud -est asiatico e la sua integrazione in una piattaforma di salute mobile. I risultati possono stabilire un modello scalabile per lo screening PDN digitale in Thailandia e impostazioni simili. Le direzioni a lungo termine comprendono la validazione longitudinale, la valutazione del rapporto costo-efficacia, l'implementazione del mondo reale e l'integrazione con i sistemi nazionali di salute elettronica. Con il potenziale per incorporare l'intelligenza artificiale per raccomandazioni personalizzate, il progetto può servire da prototipo per gli strumenti di gestione del dolore neuropatico digitale in tutto il mondo.