Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Batteriofagi per Adulti con Fibrosi Cistica e Infezione Cronica Polmonare da Achromobacter

2 aprile 2026 aggiornato da: Ghady Haidar

Uno studio pilota di fattibilità di fase 1, in aperto, randomizzato per valutare la sicurezza e la tollerabilità del cocktail di batteriofagi mirati all'Achromobacter, AchromoPhage, in persone con fibrosi cistica e infezioni polmonari croniche da Achromobacter: lo studio AchromoPhage

L'obiettivo di questo studio clinico è verificare se un nuovo trattamento chiamato AchromoPhage sia sicuro e ben tollerato negli adulti con fibrosi cistica (FC) che hanno infezioni polmonari a lungo termine causate dal batterio Achromobacter. AchromoPhage è una miscela di quattro virus naturali, chiamati fagi, progettati per colpire e uccidere l'Achromobacter.

Questo studio includerà 12 partecipanti. Le persone verranno assegnate casualmente a uno dei tre gruppi per ricevere AchromoPhage in modi diversi: solo per inalazione, solo per infusione endovenosa (IV) o per inalazione seguita da infusione IV.

I partecipanti:

  • Riceveranno il farmaco dello studio durante le visite in clinica per un periodo di tre settimane.
  • Forniranno campioni di sangue, espettorato, nasali e orali in modo che i ricercatori possano misurare come i fagi si muovono nel corpo, quanto tempo rimangono e se il corpo sviluppa una risposta contro di essi.
  • Completeranno test respiratori e questionari sulla qualità della vita.

La domanda principale a cui questo studio risponderà è se AchromoPhage causi effetti collaterali gravi o limitanti il trattamento nei primi 42 giorni dopo la somministrazione. I ricercatori esamineranno anche i cambiamenti nella funzione polmonare, nella qualità della vita, nei livelli di fagi nel corpo e come il trattamento influisca sull'Achromobacter e su altri batteri nei polmoni.

Lo studio viene condotto presso l'Università di Pittsburgh (Pittsburgh, PA) e l'Università della California San Diego (San Diego, CA).

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

AchromoPhage è un cocktail di batteriofagi di origine naturale composto da quattro fagi geneticamente distinti, obbligatoriamente litici (phiACH01, phiACH04, phiACH06 e phiACH07) con dimostrata attività in vitro contro le specie di Achromobacter. Il cocktail ha mostrato attività contro oltre il 75% di un pannello di 17 isolati geneticamente diversi di Achromobacter raccolti da adulti con fibrosi cistica. Questo studio è progettato per valutare la sicurezza e la tollerabilità di AchromoPhage in adulti con fibrosi cistica che hanno un'infezione polmonare cronica da Achromobacter.

Si tratta di uno studio pilota di Fase 1 aperto, randomizzato e di fattibilità condotto in due sedi: l'Università di Pittsburgh, che fungerà da centro coordinatore, e l'Università della California San Diego. I partecipanti idonei saranno randomizzati a ricevere AchromoPhage tramite una delle tre vie di somministrazione: somministrazione per inalazione, somministrazione endovenosa o somministrazione sequenziale per inalazione seguita da endovenosa nella stessa visita. Ogni partecipante riceverà tre somministrazioni settimanali con dosi crescenti.

Oltre a valutare la sicurezza e la tollerabilità, lo studio valuterà la funzione polmonare e la qualità della vita correlata alla salute, caratterizzerà i profili farmacocinetici di AchromoPhage in campioni di sangue e delle vie aeree e valuterà la risposta immunitaria umorale ai fagi somministrati. Le analisi esplorative esamineranno gli effetti farmacodinamici, inclusi i cambiamenti nell'abbondanza di Achromobacter, i profili della comunità batterica, le interazioni antibiotico-fago e la dinamica fago-patogeno.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

12

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Breuna N Bishop - Program Manager, Pittsburgh Phage Program, MSE
  • Numero di telefono: 412-368-6380
  • Email: BRB415@pitt.edu

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Kailey Hughes Kramer - Director, Translational Research Unit, PhD MPH
  • Numero di telefono: 412-648-6453
  • Email: hugheskl4@upmc.edu

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92037
        • University of California San Diego (UCSD)
        • Contatto:
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • University of Pittsburgh
        • Contatto:
        • Sub-investigatore:
          • Daria Van Tyne, PhD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Per essere idoneo a partecipare a questo studio, un individuo deve soddisfare tutti i seguenti criteri:

    1. Adulti di qualsiasi genere, di età pari o superiore a 18 anni al momento dell'arruolamento.
    2. Peso di 40 kg o superiore.
    3. Diagnosi di fibrosi cistica (FC).
    4. Sintomi respiratori stabili entro 30 giorni prima dello screening.
    5. Infezione respiratoria cronica da Achromobacter, definita come isolamento tramite coltura di specie di Achromobacter da due o più campioni respiratori, orali e/o nasofaringei forniti dal partecipante entro 24 mesi prima della data di pre-screening.
    6. Almeno un isolato di Achromobacter coltivato da un campione respiratorio, orale e/o nasofaringeo fornito dal partecipante non più di 60 giorni prima della data prevista di arruolamento deve essere sensibile ad almeno 1 fago nel cocktail AchromoPhage utilizzando gli saggi dello studio.
    7. FEV1 ≥ (maggiore o uguale a) 40% del previsto al momento dello screening
    8. Capacità e volontà di fornire il consenso informato o, se applicabile, capacità e volontà del tutore/rappresentante legale di fornire il consenso informato.
    9. Disponibilità a rispettare le procedure dello studio.
    10. Capacità di recarsi presso l'Università di Pittsburgh o l'Università della California San Diego per la somministrazione dei fagi e le visite in presenza.
    11. Accordo a non arruolarsi in altri studi sui batteriofagi o a ricevere batteriofagi per cure cliniche durante lo studio, tranne in situazioni salvavita.
    12. Per le donne in età fertile, un test di gravidanza urinario negativo al momento del consenso (prima della randomizzazione e della somministrazione).
    13. Disponibilità a utilizzare una contraccezione altamente efficace o altre misure preventive per evitare il concepimento durante lo studio e per 6 mesi dopo l'ultima dose di fago.

Nota: i criteri 5 e 6 sono i criteri microbiologici.

Criteri di esclusione:

  • Un individuo che soddisfa uno qualsiasi dei seguenti criteri sarà escluso dalla partecipazione a questo studio:

    1. Malattia medica grave che richiede trattamento sistemico o ospedalizzazione entro 30 giorni prima dello screening (a meno che non sia stabile dal punto di vista medico e approvata dal PI).
    2. Esacerbazione polmonare acuta che richiede antibiotici sistemici entro 30 giorni prima dello screening.
    3. Malattia respiratoria acuta, inclusa infezione virale, entro 30 giorni prima dello screening.
    4. Alanina aminotransferasi (ALT) o aspartato aminotransferasi (AST) di grado 3 o superiore al momento o entro 30 giorni prima dello screening, definite come valori di ALT o AST >5,0 x limite superiore del normale (ULN).
    5. Attualmente in allattamento, in gravidanza o in programma di diventare gravida entro 6 mesi.
    6. Emoglobina < 8 g/dL
    7. Conteggio assoluto dei neutrofili < 1000 cellule/uL
    8. Intolleranza alle terapie inalate.
    9. Allergia o sensibilità nota ai componenti del cocktail AchromoPhage.
    10. Qualsiasi altra condizione che, a giudizio del PI, interferirebbe con la conduzione dello studio o non sarebbe nel migliore interesse del partecipante.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Braccio con Inalazione Singola

I partecipanti riceveranno una singola somministrazione settimanale di AchromoPhage per via inalatoria per un totale di tre somministrazioni. Ogni somministrazione settimanale consiste in dosi inalate crescenti del cocktail:

  • Giorno 0 (visita 1, 1ª settimana): 4×10⁷ PFU totali
  • Giorno 7 (visita 2, 2ª settimana): 4×10⁸ PFU totali
  • Giorno 14 (visita 3, 3ª settimana): 4×10⁹ PFU totali
Biologico: AchromoPhage
AchromoPhage è un cocktail di quattro batteriofagi geneticamente distinti, obbligatoriamente litici (phiACH01, phiACH04, phiACH06, phiACH07) con attività in vitro contro >75% di un pannello di 17 isolati geneticamente diversi di Achromobacter provenienti da persone con fibrosi cistica. In questo studio, AchromoPhage sarà somministrato per via inalatoria, endovenosa o sequenziale inalatoria + endovenosa con escalation settimanale della dose. Ogni partecipante riceverà tre somministrazioni settimanali, con dosi totali crescenti di 4×10⁷ PFU, 4×10⁸ PFU e 4×10⁹ PFU per via (il doppio della dose totale nel braccio di combinazione).
Altri nomi:
  • Batteriofago
  • Fago
Sperimentale: Brachio della sola Infusione Endovenosa

I partecipanti riceveranno una singola somministrazione settimanale di AchromoPhage per via endovenosa. Ciascuna somministrazione settimanale consiste in dosi endovenose crescenti del cocktail.

  • Giorno 0 (visita 1, 1ª settimana): 4×10⁷ PFU totali
  • Giorno 7 (visita 2, 2ª settimana): 4×10⁸ PFU totali
  • Giorno 14 (visita 3, 3ª settimana): 4×10⁹ PFU totali
Biologico: AchromoPhage
AchromoPhage è un cocktail di quattro batteriofagi geneticamente distinti, obbligatoriamente litici (phiACH01, phiACH04, phiACH06, phiACH07) con attività in vitro contro >75% di un pannello di 17 isolati geneticamente diversi di Achromobacter provenienti da persone con fibrosi cistica. In questo studio, AchromoPhage sarà somministrato per via inalatoria, endovenosa o sequenziale inalatoria + endovenosa con escalation settimanale della dose. Ogni partecipante riceverà tre somministrazioni settimanali, con dosi totali crescenti di 4×10⁷ PFU, 4×10⁸ PFU e 4×10⁹ PFU per via (il doppio della dose totale nel braccio di combinazione).
Altri nomi:
  • Batteriofago
  • Fago
Sperimentale: Brachio di Combinazione Inalatoria + Endovenosa

I partecipanti riceveranno una singola somministrazione settimanale di AchromoPhage, che consisterà in una dose inalatoria seguita da una dose endovenosa somministrata durante la stessa visita di studio, con un'attesa di 60 minuti tra le dosi. L'incremento settimanale della dose si applicherà a ciascuna via di somministrazione, risultando in una dose totale doppia rispetto ai bracci a singola via, come segue:

  • Giorno 0 (visita 1, 1ª settimana): 8×10⁷ PFU totali [cioè 4×10⁷ PFU totali inalati, seguiti da un'attesa di 60 minuti, poi 4×10⁷ PFU totali endovenosi]
  • Giorno 7 (visita 2, 2ª settimana): 8×10⁸ PFU totali [cioè 4×10⁸ PFU totali inalati, seguiti da un'attesa di 60 minuti, poi 4×10⁸ PFU totali endovenosi]
  • Giorno 14 (visita 3, 3ª settimana): 8×10⁹ PFU totali [cioè 4×10⁹ PFU totali inalati, seguiti da un'attesa di 60 minuti, poi 4×10⁹ PFU totali endovenosi]
Biologico: AchromoPhage
AchromoPhage è un cocktail di quattro batteriofagi geneticamente distinti, obbligatoriamente litici (phiACH01, phiACH04, phiACH06, phiACH07) con attività in vitro contro >75% di un pannello di 17 isolati geneticamente diversi di Achromobacter provenienti da persone con fibrosi cistica. In questo studio, AchromoPhage sarà somministrato per via inalatoria, endovenosa o sequenziale inalatoria + endovenosa con escalation settimanale della dose. Ogni partecipante riceverà tre somministrazioni settimanali, con dosi totali crescenti di 4×10⁷ PFU, 4×10⁸ PFU e 4×10⁹ PFU per via (il doppio della dose totale nel braccio di combinazione).
Altri nomi:
  • Batteriofago
  • Fago

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi di grado ≥4 correlati al trattamento o di tossicità che limitano il trattamento
Lasso di tempo: 42 Giorni
Incidenza di eventi avversi di Grado 4 o superiore correlati al trattamento o di qualsiasi tossicità limitante il trattamento, valutata complessivamente e per gruppo di trattamento, dalla prima dose fino al Giorno 42. La classificazione della gravità seguirà le definizioni degli eventi avversi specificate nel protocollo.
42 Giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento nella qualità di vita correlata alla salute misurato dal Cystic Fibrosis Questionnaire-(CFQ-R)
Lasso di tempo: 42 Giorni

Variazione della qualità della vita correlata alla salute dal basale al giorno 42 misurata utilizzando il Cystic Fibrosis Questionnaire-(CFQ-R), uno strumento validato e specifico per la malattia che valuta i domini della salute fisica, emotiva, sociale e respiratoria nella fibrosi cistica.

Costrutto misurato: Qualità della vita correlata alla salute.

Intervallo dei punteggi: Ogni dominio genera un punteggio da 0 a 100, dove punteggi più alti indicano una migliore qualità della vita.

Punteggio: I punteggi dei domini sono calcolati come trasformazioni lineari delle risposte grezze; i domini non vengono sommati in un punteggio composito unico.

Interpretazione: Gli aumenti nei punteggi dei domini rappresentano un miglioramento.
42 Giorni
Concentrazione di AchromoPhage mediante qPCR (Misura di Esito Farmacocinetico)
Lasso di tempo: Sangue: Giorni 0, 7, 14, 21, 42. Espettorato, tamponi nasali e tamponi orali: Giorni 0, 7, 14, 21, 28, 35 e 42.

Le concentrazioni sieriche quantitative di ciascun componente fagico di AchromoPhage saranno misurate mediante qPCR utilizzando primer che amplificheranno ciascuno dei 4 fagi nel cocktail in momenti prestabiliti, a seguito della somministrazione per inalazione, endovenosa o combinata.

PCR del sangue: raccolto a intervalli di 0, 10, 30, 60, 120, 180 e 240 minuti dopo la somministrazione di AchromoPhage durante le visite di dosaggio (giorni 0, 7 e 14) e una volta nei giorni 21 e 42.

Espettorato, tamponi nasali e tamponi orali: raccolti settimanalmente (giorni 0, 7, 14, 21, 28, 35 e 42).
Sangue: Giorni 0, 7, 14, 21, 42. Espettorato, tamponi nasali e tamponi orali: Giorni 0, 7, 14, 21, 28, 35 e 42.
Numero di partecipanti con attività di anticorpi neutralizzanti il fago sierici emergenti durante il trattamento
Lasso di tempo: Giorni 0, 7, 14, 21, 28 e 42
L'attività quantitativa degli anticorpi neutralizzanti i fagi sarà misurata nei campioni di siero per valutare le risposte immunitarie umorali emergenti dal trattamento successivamente alla somministrazione di AchromoPhage.
Giorni 0, 7, 14, 21, 28 e 42

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Ghady Haidar

Collaboratori

Cystic Fibrosis Foundation

Investigatori

  • Investigatore principale: Ghady Haidar, MD, University of Pittsburgh

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 maggio 2026

Completamento primario (Stimato)

1 gennaio 2028

Completamento dello studio (Stimato)

1 febbraio 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 novembre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 dicembre 2025

Primo Inserito (Effettivo)

10 dicembre 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

7 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 aprile 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • STUDY25050049
  • 005199A123 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: Cystic Fibrosis Foundation)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Fibrosi Cistica (CF)

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Gambia

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi