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アルグルコシダーゼ アルファ一時アクセス プログラム (ATAP)

2014年2月4日 更新者：Genzyme, a Sanofi Company
ポンペ病 (糖原病 II 型としても知られる) は、酸性アルファ-グルコシダーゼ (GAA) と呼ばれる体内の重要な酵素の欠乏によって引き起こされます。 通常、GAA は、リソソームと呼ばれる特殊な構造内のグリコーゲン (糖の貯蔵形態) を分解するために体の細胞によって使用されます。 ポンペ病の患者では、過剰な量のグリコーゲンが蓄積し、さまざまな組織、特に心臓や骨格筋に貯蔵され、正常な機能を妨げます。 この拡張アクセス研究の目的は、米国 (US) のポンペ病患者に、この規模での生産が食品局による商業的使用が承認されるまでの期間限定で、規模を拡大した製造プロセスから生産されたアルグルコシダーゼ アルファへのアクセスを提供することです。および医薬品管理。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
マーケティング承認済み

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
アクセスの拡大

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Sheffield、Alabama、アメリカ
    • Alaska
      • Anchorage、Alaska、アメリカ
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ
      • Prescott、Arizona、アメリカ
      • Scottsdale、Arizona、アメリカ
      • Tucson、Arizona、アメリカ
    • California
      • Bakersfield、California、アメリカ
      • Beverly Hills、California、アメリカ
      • Loma Linda、California、アメリカ
      • Los Angeles、California、アメリカ
      • Sacramento、California、アメリカ
      • San Diego、California、アメリカ
      • Stanford、California、アメリカ
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、アメリカ
    • Florida
      • Bradenton、Florida、アメリカ
      • Coral Springs、Florida、アメリカ
      • Daytona Beach、Florida、アメリカ
      • Gainsville、Florida、アメリカ
      • St. Petersburg、Florida、アメリカ
    • Georgia
      • Decatur、Georgia、アメリカ
    • Idaho
      • Boise、Idaho、アメリカ
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ
    • Indiana
      • Evansville、Indiana、アメリカ
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、アメリカ
    • Kentucky
      • Louisville、Kentucky、アメリカ
    • Louisiana
      • New Orleans、Louisiana、アメリカ
      • Shreveport、Louisiana、アメリカ
    • Maine
      • Augusta、Maine、アメリカ
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ
      • Springfield、Massachusetts、アメリカ
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、アメリカ
      • Grand Rapids、Michigan、アメリカ
      • Lake Orion、Michigan、アメリカ
      • Rochester Hills、Michigan、アメリカ
      • St. Joseph、Michigan、アメリカ
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ
    • Montana
      • Missoula、Montana、アメリカ
    • Nebraska
      • Omaha、Nebraska、アメリカ
    • New Jersey
      • Midland Park、New Jersey、アメリカ
    • New Mexico
      • Albuquerque、New Mexico、アメリカ
    • New York
      • Albany、New York、アメリカ
      • Corning、New York、アメリカ
      • Manhasset、New York、アメリカ
      • New York、New York、アメリカ
    • North Carolina
      • Asheville、North Carolina、アメリカ
      • Durham、North Carolina、アメリカ
      • Jacksonville、North Carolina、アメリカ
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ
      • Cleveland、Ohio、アメリカ
      • Greenville、Ohio、アメリカ
      • Toledo、Ohio、アメリカ
    • Oklahoma
      • Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ
      • Tulsa、Oklahoma、アメリカ
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ
    • South Carolina
      • Greenville、South Carolina、アメリカ
      • West Colombia、South Carolina、アメリカ
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ
      • San Antonio、Texas、アメリカ
      • Waco、Texas、アメリカ
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ
    • Virginia
      • Charlottesville、Virginia、アメリカ
      • Chesapeake、Virginia、アメリカ
      • Newport News、Virginia、アメリカ
      • Richmond、Virginia、アメリカ
      • Winchester、Virginia、アメリカ
    • Washington
      • Pullman、Washington、アメリカ
      • Seattle、Washington、アメリカ
    • West Virginia
      • Morgantown、West Virginia、アメリカ
    • Wisconsin
      • Green Bay、Wisconsin、アメリカ

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

なし

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 患者または患者の法的保護者は、研究関連の手順を実行する前に、署名されたインフォームド コンセントを提供する必要があります。
  • 患者は米国に居住している必要があります。
  • 患者はポンペ病の確定診断を受けている必要があります。これは、組織源および/または GAA 遺伝子変異からの酸性アルファ-グルコシダーゼ (GAA) 酵素欠乏症として定義されています。
  • 患者は、ポンペ病の臨床徴候および症状を記録している/記録している必要があります。
  • -患者は、商業規模で生産されたアルグルコシダーゼアルファによる治療を受けている/以前に治療を受けたことがある、またはポンペ病の治療のための酵素補充療法（ERT）を受けておらず、次の基準の少なくとも1つを満たしている必要があります。非侵襲的換気による任意の時間 (夜間を含む)。
  • 患者は、評価の必要なプログラム スケジュールを順守できなければなりません。

除外基準:

  • 妊娠中または授乳中の女性
  • 患者は、ポンペ病とは関係のない臨床状態にあり、プログラムの評価を妨げる可能性があります。
  • -患者は現在、臨床試験に登録されています。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Genzyme, a Sanofi Company

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2007年8月21日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2007年8月22日

最初の投稿 (見積もり)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2007年8月23日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2014年2月6日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2014年2月4日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2014年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • AGLU03907

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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