Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Alglucosidase Alfa Temporary Access Program (ATAP)

4 februari 2014 uppdaterad av: Genzyme, a Sanofi Company
Pompes sjukdom (även känd som glykogenlagringssjukdom typ II) orsakas av en brist på ett kritiskt enzym i kroppen som kallas surt alfa-glukosidas (GAA). Normalt används GAA av kroppens celler för att bryta ner glykogen (en lagrad form av socker) inom specialiserade strukturer som kallas lysosomer. Hos patienter med Pompes sjukdom ansamlas en överdriven mängd glykogen och lagras i olika vävnader, särskilt hjärta och skelettmuskler, vilket förhindrar deras normala funktion. Syftet med denna utökade tillgångsstudie är att ge patienter med Pompes sjukdom i USA (USA), tillgång till alglukosidas alfa framställt från en uppskalad tillverkningsprocess under en begränsad tid tills produktion i denna skala är godkänd för kommersiell användning av Food och Drug Administration.

Studieöversikt

Status

Status

Indikerar aktuell rekryteringsstatus eller utökad åtkomststatus.
Godkänd för marknadsföring

Betingelser

Betingelser

Sjukdomen, störningen, syndromet, sjukdomen eller skadan som studeras. På ClinicalTrials.gov kan tillstånd även innefatta andra hälsorelaterade frågor, såsom livslängd, livskvalitet och hälsorisker.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.

Studietyp

Studietyp

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderar interventionsstudier (även kallade kliniska prövningar), observationsstudier (inklusive patientregister) och utökad tillgång.
Utökad åtkomst

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Sheffield, Alabama, Förenta staterna
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna
      • Prescott, Arizona, Förenta staterna
      • Scottsdale, Arizona, Förenta staterna
      • Tucson, Arizona, Förenta staterna
    • California
      • Bakersfield, California, Förenta staterna
      • Beverly Hills, California, Förenta staterna
      • Loma Linda, California, Förenta staterna
      • Los Angeles, California, Förenta staterna
      • Sacramento, California, Förenta staterna
      • San Diego, California, Förenta staterna
      • Stanford, California, Förenta staterna
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna
    • Florida
      • Bradenton, Florida, Förenta staterna
      • Coral Springs, Florida, Förenta staterna
      • Daytona Beach, Florida, Förenta staterna
      • Gainsville, Florida, Förenta staterna
      • St. Petersburg, Florida, Förenta staterna
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Förenta staterna
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Förenta staterna
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Förenta staterna
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Förenta staterna
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Förenta staterna
      • Shreveport, Louisiana, Förenta staterna
    • Maine
      • Augusta, Maine, Förenta staterna
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna
      • Springfield, Massachusetts, Förenta staterna
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Förenta staterna
      • Grand Rapids, Michigan, Förenta staterna
      • Lake Orion, Michigan, Förenta staterna
      • Rochester Hills, Michigan, Förenta staterna
      • St. Joseph, Michigan, Förenta staterna
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna
    • Montana
      • Missoula, Montana, Förenta staterna
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Förenta staterna
    • New Jersey
      • Midland Park, New Jersey, Förenta staterna
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Förenta staterna
    • New York
      • Albany, New York, Förenta staterna
      • Corning, New York, Förenta staterna
      • Manhasset, New York, Förenta staterna
      • New York, New York, Förenta staterna
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Förenta staterna
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna
      • Jacksonville, North Carolina, Förenta staterna
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna
      • Greenville, Ohio, Förenta staterna
      • Toledo, Ohio, Förenta staterna
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna
      • Tulsa, Oklahoma, Förenta staterna
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Förenta staterna
      • West Colombia, South Carolina, Förenta staterna
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna
      • Waco, Texas, Förenta staterna
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Förenta staterna
      • Chesapeake, Virginia, Förenta staterna
      • Newport News, Virginia, Förenta staterna
      • Richmond, Virginia, Förenta staterna
      • Winchester, Virginia, Förenta staterna
    • Washington
      • Pullman, Washington, Förenta staterna
      • Seattle, Washington, Förenta staterna
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Förenta staterna
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Förenta staterna

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Urvalskriterier

De nyckelkrav som personer som vill delta i en klinisk studie måste uppfylla eller de egenskaper de måste ha. Behörighetskriterier består av både inklusionskriterier (som krävs för att en person ska delta i studien) och uteslutningskriterier (som hindrar en person från att delta). Typer av behörighetskriterier inkluderar om en studie accepterar friska frivilliga, har ålders- eller åldersgruppskrav eller är begränsad av kön.

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

N/A

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienten eller patientens vårdnadshavare måste ge undertecknat, informerat samtycke innan några studierelaterade procedurer utförs.
  • Patienten måste vara bosatt i USA.
  • Patienten måste ha en bekräftad diagnos av Pompes sjukdom definierad som dokumenterad brist på surt alfa-glukosidas (GAA) enzym från någon vävnadskälla och/eller GAA-genmutationer.
  • Patienten måste ha/hade dokumenterade kliniska tecken och symtom på Pompes sjukdom.
  • Patienten måste ha/haft tidigare behandling med alglukosidas alfa producerat i kommersiell skala ELLER vara naiv till enzymersättningsterapi (ERT) för behandling av Pompes sjukdom och uppfylla minst ett av följande kriterier: kräva rullstol ELLER behöva andningshjälp för valfritt antal timmar (inklusive nattetid) genom icke-invasiv ventilation.
  • Patienten måste vara kapabel att följa det erforderliga programmet för bedömningar.

Exklusions kriterier:

  • Kvinnor som är gravida eller ammar
  • Patienten har ett kliniskt tillstånd som inte är relaterat till Pompes sjukdom som skulle störa programbedömningar.
  • Patienten är för närvarande inskriven i alla kliniska studier.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person som initierar studien och som har auktoritet och kontroll över studien.
Genzyme, a Sanofi Company

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad

Datumet då studiesponsorn eller utredaren först skickade in en studiepost till ClinicalTrials.gov. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det första inlämningsdatumet och postens tillgänglighet på ClinicalTrials.gov (det första publicerade datumet).
21 augusti 2007

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Det datum då studiesponsorn eller utredaren först skickar in en studiepost som överensstämmer med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) granskningskriterier. Sponsorn eller utredaren kan behöva revidera och skicka in en studiepost en eller flera gånger innan NLM kvalitetskontrollkriterier uppfylls. Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
22 augusti 2007

Första postat (Uppskatta)

Första postat

Datumet då studieposten först var tillgänglig på ClinicalTrials.gov efter granskning av National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) har avslutats. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det datum då studiens sponsor eller utredare skickade in studieposten och det första publicerade datumet.
23 augusti 2007

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

Senaste uppdatering publicerad

Det senaste datumet då ändringar i en studiepost gjordes tillgänglig på ClinicalTrials.gov. Det kan förekomma en fördröjning mellan när ändringarna skickades till ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller utredare (det senaste inlämningsdatumet för uppdateringen) och den senaste uppdateringen som publicerades.
6 februari 2014

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren lämnade in ändringar i en studiepost som överensstämmer med kvalitetskontrollkriterierna för National Library of Medicine (NLM). Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
4 februari 2014

Senast verifierad

Senast verifierad

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren bekräftade att informationen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var korrekt och aktuell. Om en studie med rekryteringsstatus av rekrytering; inte rekryterar ännu; eller aktiv, inte rekrytering har inte bekräftats under de senaste 2 åren, studiens rekryteringsstatus visas som okänd.
1 februari 2014

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

Andra studie-ID-nummer

Identifierare eller ID-nummer andra än NCT-numret som tilldelats en klinisk studie av studiens sponsor, finansiärer eller andra. Dessa nummer kan innehålla unika identifierare från andra försöksregister och National Institutes of Health-bidragsnummer.
  • AGLU03907

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Cookie-inställningar

Vi använder cookies för att säkerställa att vi ger dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. För mer information läs noggrant vår policy för sekretess och kakor. ...>>>Du kan när som helst ändra dina preferenser eller dra tillbaka ditt samtycke genom att radera kakorna från din webbplats eller dator enligt beskrivningen i policyn. Acceptera det och välj dina preferenser genom att markera motsvarande rutor i avsnittet "Hantera inställningar" nedan. Läs våra användarvillkor noga innan du fortsätter att använda någon del av denna webbplats.
«Hantera inställningar