Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Alglucosidase Alfa Tijdelijk Toegangsprogramma (ATAP)

4 februari 2014 bijgewerkt door: Genzyme, a Sanofi Company
De ziekte van Pompe (ook bekend als glycogeenstapelingsziekte type II) wordt veroorzaakt door een tekort aan een cruciaal enzym in het lichaam, zure alfa-glucosidase (GAA) genaamd. Normaal gesproken wordt GAA door de lichaamscellen gebruikt om glycogeen (een opgeslagen vorm van suiker) af te breken in gespecialiseerde structuren die lysosomen worden genoemd. Bij patiënten met de ziekte van Pompe stapelt een overmatige hoeveelheid glycogeen zich op en wordt opgeslagen in verschillende weefsels, met name hart- en skeletspieren, waardoor hun normale functie wordt belemmerd. Het doel van deze uitgebreide toegangsstudie is om patiënten met de ziekte van Pompe in de Verenigde Staten (VS) voor een beperkte tijd toegang te geven tot alglucosidase alfa geproduceerd uit een opgeschaald productieproces totdat productie op deze schaal wordt goedgekeurd voor commercieel gebruik door de Food en Geneesmiddelenadministratie.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Goedgekeurd voor marketing

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Uitgebreide toegang

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Sheffield, Alabama, Verenigde Staten
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten
      • Prescott, Arizona, Verenigde Staten
      • Scottsdale, Arizona, Verenigde Staten
      • Tucson, Arizona, Verenigde Staten
    • California
      • Bakersfield, California, Verenigde Staten
      • Beverly Hills, California, Verenigde Staten
      • Loma Linda, California, Verenigde Staten
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten
      • Sacramento, California, Verenigde Staten
      • San Diego, California, Verenigde Staten
      • Stanford, California, Verenigde Staten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten
    • Florida
      • Bradenton, Florida, Verenigde Staten
      • Coral Springs, Florida, Verenigde Staten
      • Daytona Beach, Florida, Verenigde Staten
      • Gainsville, Florida, Verenigde Staten
      • St. Petersburg, Florida, Verenigde Staten
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Verenigde Staten
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Verenigde Staten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Verenigde Staten
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Verenigde Staten
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten
      • Shreveport, Louisiana, Verenigde Staten
    • Maine
      • Augusta, Maine, Verenigde Staten
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten
      • Springfield, Massachusetts, Verenigde Staten
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten
      • Grand Rapids, Michigan, Verenigde Staten
      • Lake Orion, Michigan, Verenigde Staten
      • Rochester Hills, Michigan, Verenigde Staten
      • St. Joseph, Michigan, Verenigde Staten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten
    • Montana
      • Missoula, Montana, Verenigde Staten
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Verenigde Staten
    • New Jersey
      • Midland Park, New Jersey, Verenigde Staten
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Verenigde Staten
    • New York
      • Albany, New York, Verenigde Staten
      • Corning, New York, Verenigde Staten
      • Manhasset, New York, Verenigde Staten
      • New York, New York, Verenigde Staten
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Verenigde Staten
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten
      • Jacksonville, North Carolina, Verenigde Staten
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten
      • Greenville, Ohio, Verenigde Staten
      • Toledo, Ohio, Verenigde Staten
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten
      • Tulsa, Oklahoma, Verenigde Staten
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Verenigde Staten
      • West Colombia, South Carolina, Verenigde Staten
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten
      • Waco, Texas, Verenigde Staten
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten
      • Chesapeake, Virginia, Verenigde Staten
      • Newport News, Virginia, Verenigde Staten
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten
      • Winchester, Virginia, Verenigde Staten
    • Washington
      • Pullman, Washington, Verenigde Staten
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Verenigde Staten
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Verenigde Staten

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

NVT

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • De patiënt of de wettelijke voogd van de patiënt moet een ondertekende, geïnformeerde toestemming geven voorafgaand aan het uitvoeren van studiegerelateerde procedures.
  • De patiënt moet in de VS wonen.
  • De patiënt moet een bevestigde diagnose van de ziekte van Pompe hebben, gedefinieerd als gedocumenteerde zuur-alfa-glucosidase (GAA)-enzymdeficiëntie van elke weefselbron en/of GAA-genmutaties.
  • De patiënt moet gedocumenteerde klinische tekenen en symptomen van de ziekte van Pompe hebben/gehad.
  • De patiënt moet een eerdere behandeling hebben/gehad met alglucosidase alfa geproduceerd op commerciële schaal OF naïef zijn voor enzymvervangingstherapie (ERT) voor de behandeling van de ziekte van Pompe en voldoen aan ten minste 1 van de volgende criteria: een rolstoel nodig hebben OF enige ademhalingshulp nodig hebben voor een willekeurig aantal uren (ook 's nachts) door middel van niet-invasieve beademing.
  • De patiënt moet in staat zijn om te voldoen aan het vereiste programma van beoordelingen.

Uitsluitingscriteria:

  • Vrouwtjes die zwanger zijn of borstvoeding geven
  • De patiënt heeft een klinische aandoening die geen verband houdt met de ziekte van Pompe en die de beoordeling van het programma zou verstoren.
  • De patiënt is momenteel ingeschreven in klinische onderzoeken.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Genzyme, a Sanofi Company

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
21 augustus 2007

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
22 augustus 2007

Eerst geplaatst (Schatting)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
23 augustus 2007

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
6 februari 2014

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
4 februari 2014

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 februari 2014

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • AGLU03907

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen