Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Alglucosidase Alfa väliaikaisen pääsyn ohjelma (ATAP)

tiistai 4. helmikuuta 2014 päivittänyt: Genzyme, a Sanofi Company
Pompen tauti (tunnetaan myös glykogeenin varastointisairautena tyyppi II) johtuu kriittisen entsyymin puutteesta elimistössä, nimeltään happama alfa-glukosidaasi (GAA). Normaalisti kehon solut käyttävät GAA:ta hajottamaan glykogeenia (varastoitunut sokerimuoto) erityisissä rakenteissa, joita kutsutaan lysosomeiksi. Pompen tautia sairastavilla potilailla liiallinen määrä glykogeenia kerääntyy ja varastoituu eri kudoksiin, erityisesti sydämeen ja luustolihakseen, mikä estää niiden normaalin toiminnan. Tämän laajennetun saatavuuden tutkimuksen tavoitteena on tarjota potilaille, joilla on Pompen tauti Yhdysvalloissa (Yhdysvallat), pääsy alglukosidaasi alfalle, joka on tuotettu laajennetulla valmistusprosessilla rajoitetun ajan, kunnes elintarvike on hyväksynyt tämän mittakaavan tuotannon kaupalliseen käyttöön. ja lääkevirasto.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Hyväksytty markkinointiin

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Laajennettu käyttöoikeus

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Sheffield, Alabama, Yhdysvallat
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat
      • Prescott, Arizona, Yhdysvallat
      • Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat
      • Tucson, Arizona, Yhdysvallat
    • California
      • Bakersfield, California, Yhdysvallat
      • Beverly Hills, California, Yhdysvallat
      • Loma Linda, California, Yhdysvallat
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat
      • Sacramento, California, Yhdysvallat
      • San Diego, California, Yhdysvallat
      • Stanford, California, Yhdysvallat
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat
    • Florida
      • Bradenton, Florida, Yhdysvallat
      • Coral Springs, Florida, Yhdysvallat
      • Daytona Beach, Florida, Yhdysvallat
      • Gainsville, Florida, Yhdysvallat
      • St. Petersburg, Florida, Yhdysvallat
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Yhdysvallat
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Yhdysvallat
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Yhdysvallat
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Yhdysvallat
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat
      • Shreveport, Louisiana, Yhdysvallat
    • Maine
      • Augusta, Maine, Yhdysvallat
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat
      • Springfield, Massachusetts, Yhdysvallat
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat
      • Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat
      • Lake Orion, Michigan, Yhdysvallat
      • Rochester Hills, Michigan, Yhdysvallat
      • St. Joseph, Michigan, Yhdysvallat
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat
    • Montana
      • Missoula, Montana, Yhdysvallat
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Yhdysvallat
    • New Jersey
      • Midland Park, New Jersey, Yhdysvallat
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Yhdysvallat
    • New York
      • Albany, New York, Yhdysvallat
      • Corning, New York, Yhdysvallat
      • Manhasset, New York, Yhdysvallat
      • New York, New York, Yhdysvallat
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Yhdysvallat
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat
      • Jacksonville, North Carolina, Yhdysvallat
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat
      • Greenville, Ohio, Yhdysvallat
      • Toledo, Ohio, Yhdysvallat
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat
      • Tulsa, Oklahoma, Yhdysvallat
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Yhdysvallat
      • West Colombia, South Carolina, Yhdysvallat
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat
      • Waco, Texas, Yhdysvallat
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat
      • Chesapeake, Virginia, Yhdysvallat
      • Newport News, Virginia, Yhdysvallat
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat
      • Winchester, Virginia, Yhdysvallat
    • Washington
      • Pullman, Washington, Yhdysvallat
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Yhdysvallat
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Yhdysvallat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei käytössä

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaan tai potilaan laillisen huoltajan on annettava allekirjoitettu, tietoon perustuva suostumus ennen tutkimukseen liittyvien toimenpiteiden suorittamista.
  • Potilaan tulee asua Yhdysvalloissa.
  • Potilaalla on oltava vahvistettu Pompen taudin diagnoosi, joka määritellään dokumentoiduksi happaman alfa-glukosidaasi (GAA) -entsyymin puutteeksi mistä tahansa kudoslähteestä ja/tai GAA-geenimutaatioista.
  • Potilaalla on oltava/oli ollut dokumentoituja Pompen taudin kliinisiä oireita ja oireita.
  • Potilaalla on oltava/on ollut aiempaa hoitoa kaupallisessa mittakaavassa tuotetulla alglukosidaasi alfalla TAI hän ei ole saanut entsyymikorvaushoitoa (ERT) Pompen taudin hoitoon ja hänen on täytettävä vähintään yksi seuraavista kriteereistä: tarvitsee pyörätuolin TAI tarvitsee hengitysapua mikä tahansa tuntimäärä (myös yöaika) non-invasiivisen ventilaation avulla.
  • Potilaan on kyettävä noudattamaan vaadittua arviointiohjelman aikataulua.

Poissulkemiskriteerit:

  • Naiset, jotka ovat raskaana tai imettävät
  • Potilaalla on Pompen tautiin liittymätön kliininen tila, joka häiritsee ohjelman arviointia.
  • Potilas on tällä hetkellä mukana kaikissa kliinisissä tutkimuksissa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Genzyme, a Sanofi Company

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Tiistai 21. elokuuta 2007

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Keskiviikko 22. elokuuta 2007

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Torstai 23. elokuuta 2007

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Torstai 6. helmikuuta 2014

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 4. helmikuuta 2014

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Lauantai 1. helmikuuta 2014

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • AGLU03907

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia