Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Alglucosidase Alfa midlertidig tilgangsprogram (ATAP)

4. februar 2014 oppdatert av: Genzyme, a Sanofi Company
Pompes sykdom (også kjent som glykogenlagringssykdom Type II) er forårsaket av en mangel på et kritisk enzym i kroppen kalt syre alfa-glukosidase (GAA). Normalt brukes GAA av kroppens celler for å bryte ned glykogen (en lagret form for sukker) i spesialiserte strukturer som kalles lysosomer. Hos pasienter med Pompes sykdom akkumuleres en for stor mengde glykogen og lagres i ulike vev, spesielt hjerte- og skjelettmuskulatur, noe som hindrer deres normale funksjon. Målet med denne utvidede tilgangsstudien er å gi pasienter med Pompes sykdom i USA (USA), tilgang til alglukosidase alfa produsert fra en oppskalert produksjonsprosess i en begrenset periode inntil produksjon i denne skalaen er godkjent for kommersiell bruk av Food. og Drug Administration.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Godkjent for markedsføring

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Utvidet tilgang

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Sheffield, Alabama, Forente stater
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater
      • Prescott, Arizona, Forente stater
      • Scottsdale, Arizona, Forente stater
      • Tucson, Arizona, Forente stater
    • California
      • Bakersfield, California, Forente stater
      • Beverly Hills, California, Forente stater
      • Loma Linda, California, Forente stater
      • Los Angeles, California, Forente stater
      • Sacramento, California, Forente stater
      • San Diego, California, Forente stater
      • Stanford, California, Forente stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater
    • Florida
      • Bradenton, Florida, Forente stater
      • Coral Springs, Florida, Forente stater
      • Daytona Beach, Florida, Forente stater
      • Gainsville, Florida, Forente stater
      • St. Petersburg, Florida, Forente stater
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Forente stater
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Forente stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Forente stater
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forente stater
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater
      • Shreveport, Louisiana, Forente stater
    • Maine
      • Augusta, Maine, Forente stater
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater
      • Springfield, Massachusetts, Forente stater
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater
      • Grand Rapids, Michigan, Forente stater
      • Lake Orion, Michigan, Forente stater
      • Rochester Hills, Michigan, Forente stater
      • St. Joseph, Michigan, Forente stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater
    • Montana
      • Missoula, Montana, Forente stater
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forente stater
    • New Jersey
      • Midland Park, New Jersey, Forente stater
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Forente stater
    • New York
      • Albany, New York, Forente stater
      • Corning, New York, Forente stater
      • Manhasset, New York, Forente stater
      • New York, New York, Forente stater
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Forente stater
      • Durham, North Carolina, Forente stater
      • Jacksonville, North Carolina, Forente stater
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater
      • Cleveland, Ohio, Forente stater
      • Greenville, Ohio, Forente stater
      • Toledo, Ohio, Forente stater
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater
      • Tulsa, Oklahoma, Forente stater
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Forente stater
      • West Colombia, South Carolina, Forente stater
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater
      • San Antonio, Texas, Forente stater
      • Waco, Texas, Forente stater
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forente stater
      • Chesapeake, Virginia, Forente stater
      • Newport News, Virginia, Forente stater
      • Richmond, Virginia, Forente stater
      • Winchester, Virginia, Forente stater
    • Washington
      • Pullman, Washington, Forente stater
      • Seattle, Washington, Forente stater
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Forente stater
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Forente stater

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

N/A

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienten eller pasientens juridiske verge må gi signert, informert samtykke før noen studierelaterte prosedyrer utføres.
  • Pasienten må være bosatt i USA.
  • Pasienten må ha en bekreftet diagnose av Pompes sykdom definert som dokumentert syre-alfa-glukosidase (GAA) enzymmangel fra enhver vevskilde og/eller GAA-genmutasjoner.
  • Pasienten må ha/hadd dokumenterte kliniske tegn og symptomer på Pompes sykdom.
  • Pasienten må ha/ha hatt tidligere behandling med alglukosidase alfa produsert i kommersiell skala ELLER være naiv til enzymerstatningsterapi (ERT) for behandling av Pompes sykdom og oppfylle minst 1 av følgende kriterier: kreve rullestol ELLER kreve pustehjelp for et hvilket som helst antall timer (inkludert nattetid) gjennom ikke-invasiv ventilasjon.
  • Pasienten må være i stand til å overholde den nødvendige programplanen for vurderinger.

Ekskluderingskriterier:

  • Kvinner som er gravide eller ammende
  • Pasienten har en klinisk tilstand som ikke er relatert til Pompes sykdom som vil forstyrre programvurderinger.
  • Pasienten er for tiden registrert i alle kliniske studier.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Genzyme, a Sanofi Company

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
21. august 2007

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
22. august 2007

Først lagt ut (Anslag)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
23. august 2007

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
6. februar 2014

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
4. februar 2014

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. februar 2014

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • AGLU03907

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger