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Alglucosidase Alfa Programma di accesso temporaneo (ATAP)

4 febbraio 2014 aggiornato da: Genzyme, a Sanofi Company
La malattia di Pompe (nota anche come malattia da accumulo di glicogeno di tipo II) è causata da una carenza di un enzima critico nel corpo chiamato acido alfa-glucosidasi (GAA). Normalmente, il GAA viene utilizzato dalle cellule del corpo per abbattere il glicogeno (una forma immagazzinata di zucchero) all'interno di strutture specializzate chiamate lisosomi. Nei pazienti con malattia di Pompe, una quantità eccessiva di glicogeno si accumula e viene immagazzinata in vari tessuti, in particolare cuore e muscolo scheletrico, impedendo il loro normale funzionamento. L'obiettivo di questo studio ad accesso allargato è fornire ai pazienti affetti dalla malattia di Pompe negli Stati Uniti (USA) l'accesso all'alglucosidasi alfa prodotta da un processo di produzione su larga scala per un periodo di tempo limitato fino a quando la produzione su questa scala non sarà approvata per uso commerciale dall'ente alimentare e amministrazione dei farmaci.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Approvato per il marketing

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Accesso esteso

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Sheffield, Alabama, Stati Uniti
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti
      • Prescott, Arizona, Stati Uniti
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti
      • Tucson, Arizona, Stati Uniti
    • California
      • Bakersfield, California, Stati Uniti
      • Beverly Hills, California, Stati Uniti
      • Loma Linda, California, Stati Uniti
      • Los Angeles, California, Stati Uniti
      • Sacramento, California, Stati Uniti
      • San Diego, California, Stati Uniti
      • Stanford, California, Stati Uniti
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti
    • Florida
      • Bradenton, Florida, Stati Uniti
      • Coral Springs, Florida, Stati Uniti
      • Daytona Beach, Florida, Stati Uniti
      • Gainsville, Florida, Stati Uniti
      • St. Petersburg, Florida, Stati Uniti
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stati Uniti
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Stati Uniti
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Stati Uniti
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti
      • Shreveport, Louisiana, Stati Uniti
    • Maine
      • Augusta, Maine, Stati Uniti
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti
      • Springfield, Massachusetts, Stati Uniti
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti
      • Lake Orion, Michigan, Stati Uniti
      • Rochester Hills, Michigan, Stati Uniti
      • St. Joseph, Michigan, Stati Uniti
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti
    • Montana
      • Missoula, Montana, Stati Uniti
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti
    • New Jersey
      • Midland Park, New Jersey, Stati Uniti
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Stati Uniti
    • New York
      • Albany, New York, Stati Uniti
      • Corning, New York, Stati Uniti
      • Manhasset, New York, Stati Uniti
      • New York, New York, Stati Uniti
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Stati Uniti
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti
      • Jacksonville, North Carolina, Stati Uniti
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti
      • Greenville, Ohio, Stati Uniti
      • Toledo, Ohio, Stati Uniti
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti
      • Tulsa, Oklahoma, Stati Uniti
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Stati Uniti
      • West Colombia, South Carolina, Stati Uniti
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti
      • Waco, Texas, Stati Uniti
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti
      • Chesapeake, Virginia, Stati Uniti
      • Newport News, Virginia, Stati Uniti
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti
      • Winchester, Virginia, Stati Uniti
    • Washington
      • Pullman, Washington, Stati Uniti
      • Seattle, Washington, Stati Uniti
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Stati Uniti
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Stati Uniti

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

N/A

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il paziente o il tutore legale del paziente deve fornire il consenso informato e firmato prima di eseguire qualsiasi procedura correlata allo studio.
  • Il paziente deve risiedere negli Stati Uniti.
  • Il paziente deve avere una diagnosi confermata di malattia di Pompe definita come carenza documentata dell'enzima alfa-glucosidasi acida (GAA) da qualsiasi origine tissutale e/o mutazioni del gene GAA.
  • Il paziente deve avere/aveva segni e sintomi clinici documentati della malattia di Pompe.
  • Il paziente deve essere stato trattato in precedenza con alglucosidasi alfa prodotta su scala commerciale OPPURE essere naive alla terapia enzimatica sostitutiva (ERT) per il trattamento della malattia di Pompe e soddisfare almeno 1 dei seguenti criteri: necessita di una sedia a rotelle O necessita di assistenza respiratoria per qualsiasi numero di ore (comprese le ore notturne) attraverso la ventilazione non invasiva.
  • Il paziente deve essere in grado di rispettare il programma di valutazione richiesto.

Criteri di esclusione:

  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Il paziente presenta una condizione clinica non correlata alla malattia di Pompe che interferirebbe con le valutazioni del programma.
  • Il paziente è attualmente arruolato in eventuali studi clinici.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Genzyme, a Sanofi Company

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
21 agosto 2007

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
22 agosto 2007

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
23 agosto 2007

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
6 febbraio 2014

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
4 febbraio 2014

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 febbraio 2014

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • AGLU03907

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II (GSD-II)

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