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Alglucosidase Alfa Temporäres Zugangsprogramm (ATAP)

4. Februar 2014 aktualisiert von: Genzyme, a Sanofi Company
Morbus Pompe (auch bekannt als Glykogenspeicherkrankheit Typ II) wird durch einen Mangel an einem kritischen Enzym im Körper namens saure Alpha-Glucosidase (GAA) verursacht. Normalerweise wird GAA von den Körperzellen verwendet, um Glykogen (eine gespeicherte Form von Zucker) innerhalb spezialisierter Strukturen, die Lysosomen genannt werden, abzubauen. Bei Patienten mit Morbus Pompe sammelt sich eine übermäßige Menge an Glykogen an und wird in verschiedenen Geweben, insbesondere Herz- und Skelettmuskeln, gespeichert, was deren normale Funktion verhindert. Das Ziel dieser erweiterten Zugangsstudie besteht darin, Patienten mit Morbus Pompe in den Vereinigten Staaten (USA) für eine begrenzte Zeit Zugang zu Alglucosidase alfa zu verschaffen, die in einem erweiterten Herstellungsprozess hergestellt wird, bis die Produktion in diesem Maßstab für die kommerzielle Nutzung durch die Food genehmigt wird und Arzneimittelverwaltung.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Für die Vermarktung zugelassen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Erweiterter Zugriff

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Sheffield, Alabama, Vereinigte Staaten
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten
      • Prescott, Arizona, Vereinigte Staaten
      • Scottsdale, Arizona, Vereinigte Staaten
      • Tucson, Arizona, Vereinigte Staaten
    • California
      • Bakersfield, California, Vereinigte Staaten
      • Beverly Hills, California, Vereinigte Staaten
      • Loma Linda, California, Vereinigte Staaten
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten
      • Stanford, California, Vereinigte Staaten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Bradenton, Florida, Vereinigte Staaten
      • Coral Springs, Florida, Vereinigte Staaten
      • Daytona Beach, Florida, Vereinigte Staaten
      • Gainsville, Florida, Vereinigte Staaten
      • St. Petersburg, Florida, Vereinigte Staaten
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Vereinigte Staaten
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Vereinigte Staaten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Vereinigte Staaten
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Vereinigte Staaten
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten
      • Shreveport, Louisiana, Vereinigte Staaten
    • Maine
      • Augusta, Maine, Vereinigte Staaten
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten
      • Springfield, Massachusetts, Vereinigte Staaten
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten
      • Lake Orion, Michigan, Vereinigte Staaten
      • Rochester Hills, Michigan, Vereinigte Staaten
      • St. Joseph, Michigan, Vereinigte Staaten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten
    • Montana
      • Missoula, Montana, Vereinigte Staaten
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten
    • New Jersey
      • Midland Park, New Jersey, Vereinigte Staaten
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Vereinigte Staaten
    • New York
      • Albany, New York, Vereinigte Staaten
      • Corning, New York, Vereinigte Staaten
      • Manhasset, New York, Vereinigte Staaten
      • New York, New York, Vereinigte Staaten
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Vereinigte Staaten
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten
      • Jacksonville, North Carolina, Vereinigte Staaten
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten
      • Greenville, Ohio, Vereinigte Staaten
      • Toledo, Ohio, Vereinigte Staaten
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten
      • Tulsa, Oklahoma, Vereinigte Staaten
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Vereinigte Staaten
      • West Colombia, South Carolina, Vereinigte Staaten
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten
      • Waco, Texas, Vereinigte Staaten
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten
      • Chesapeake, Virginia, Vereinigte Staaten
      • Newport News, Virginia, Vereinigte Staaten
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten
      • Winchester, Virginia, Vereinigte Staaten
    • Washington
      • Pullman, Washington, Vereinigte Staaten
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Vereinigte Staaten
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Vereinigte Staaten

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

N/A

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Patient oder der gesetzliche Vormund des Patienten muss vor der Durchführung von studienbezogenen Verfahren eine unterschriebene Einverständniserklärung nach Aufklärung abgeben.
  • Der Patient muss in den USA wohnhaft sein.
  • Der Patient muss eine bestätigte Diagnose von Morbus Pompe haben, definiert als dokumentierter Mangel an saurem Alpha-Glucosidase (GAA)-Enzym aus jeglicher Gewebequelle und/oder GAA-Genmutationen.
  • Der Patient muss dokumentierte klinische Anzeichen und Symptome von Morbus Pompe haben/hatten.
  • Der Patient muss zuvor mit im kommerziellen Maßstab hergestellter Alglucosidase alfa behandelt worden sein ODER eine Enzymersatztherapie (ERT) zur Behandlung von Morbus Pompe noch nicht angewendet haben und mindestens eines der folgenden Kriterien erfüllen: einen Rollstuhl benötigen ODER eine Atemunterstützung benötigen für beliebig viele Stunden (auch nachts) durch nicht-invasive Beatmung.
  • Der Patient muss in der Lage sein, den erforderlichen Bewertungsplan des Programms einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

  • Schwangere oder stillende Frauen
  • Der Patient hat einen klinischen Zustand, der nichts mit der Pompe-Krankheit zu tun hat und die Programmbewertungen beeinträchtigen würde.
  • Der Patient ist derzeit in irgendwelche klinischen Studien eingeschrieben.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Genzyme, a Sanofi Company

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
21. August 2007

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
22. August 2007

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
23. August 2007

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
6. Februar 2014

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
4. Februar 2014

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Februar 2014

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • AGLU03907

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Glykogenspeicherkrankheit Typ II (GSD-II)

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Bedingungen

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Sponsor / Mitarbeiter

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