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Programa de Acceso Temporal de Alglucosidasa Alfa (ATAP)

4 de febrero de 2014 actualizado por: Genzyme, a Sanofi Company
La enfermedad de Pompe (también conocida como enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II) es causada por una deficiencia de una enzima crítica en el cuerpo llamada alfa-glucosidasa ácida (GAA). Normalmente, las células del cuerpo utilizan GAA para descomponer el glucógeno (una forma almacenada de azúcar) dentro de estructuras especializadas llamadas lisosomas. En los pacientes con enfermedad de Pompe, se acumula una cantidad excesiva de glucógeno que se almacena en diversos tejidos, especialmente en el corazón y el músculo esquelético, lo que impide su funcionamiento normal. El objetivo de este estudio de acceso ampliado es proporcionar a los pacientes con la enfermedad de Pompe en los Estados Unidos (EE. UU.) acceso a la alglucosidasa alfa producida a partir de un proceso de fabricación a mayor escala durante un tiempo limitado hasta que la producción a esta escala sea aprobada para uso comercial por parte de Food y Administración de Drogas.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Aprobado para la comercialización

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Acceso ampliado

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Sheffield, Alabama, Estados Unidos
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos
      • Prescott, Arizona, Estados Unidos
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos
    • California
      • Bakersfield, California, Estados Unidos
      • Beverly Hills, California, Estados Unidos
      • Loma Linda, California, Estados Unidos
      • Los Angeles, California, Estados Unidos
      • Sacramento, California, Estados Unidos
      • San Diego, California, Estados Unidos
      • Stanford, California, Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos
    • Florida
      • Bradenton, Florida, Estados Unidos
      • Coral Springs, Florida, Estados Unidos
      • Daytona Beach, Florida, Estados Unidos
      • Gainsville, Florida, Estados Unidos
      • St. Petersburg, Florida, Estados Unidos
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Estados Unidos
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Estados Unidos
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Estados Unidos
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos
      • Shreveport, Louisiana, Estados Unidos
    • Maine
      • Augusta, Maine, Estados Unidos
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos
      • Springfield, Massachusetts, Estados Unidos
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos
      • Lake Orion, Michigan, Estados Unidos
      • Rochester Hills, Michigan, Estados Unidos
      • St. Joseph, Michigan, Estados Unidos
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos
    • Montana
      • Missoula, Montana, Estados Unidos
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos
    • New Jersey
      • Midland Park, New Jersey, Estados Unidos
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Estados Unidos
    • New York
      • Albany, New York, Estados Unidos
      • Corning, New York, Estados Unidos
      • Manhasset, New York, Estados Unidos
      • New York, New York, Estados Unidos
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Estados Unidos
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos
      • Jacksonville, North Carolina, Estados Unidos
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos
      • Greenville, Ohio, Estados Unidos
      • Toledo, Ohio, Estados Unidos
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos
      • Tulsa, Oklahoma, Estados Unidos
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Estados Unidos
      • West Colombia, South Carolina, Estados Unidos
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos
      • Waco, Texas, Estados Unidos
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos
      • Chesapeake, Virginia, Estados Unidos
      • Newport News, Virginia, Estados Unidos
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos
      • Winchester, Virginia, Estados Unidos
    • Washington
      • Pullman, Washington, Estados Unidos
      • Seattle, Washington, Estados Unidos
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Estados Unidos
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Estados Unidos

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

N/A

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • El paciente o el tutor legal del paciente debe proporcionar un consentimiento informado y firmado antes de realizar cualquier procedimiento relacionado con el estudio.
  • El paciente debe residir en los EE.UU.
  • El paciente debe tener un diagnóstico confirmado de la enfermedad de Pompe definida como deficiencia documentada de la enzima alfa-glucosidasa ácida (GAA) de cualquier origen tisular y/o mutaciones del gen GAA.
  • El paciente debe tener/tuvo signos y síntomas clínicos documentados de la enfermedad de Pompe.
  • El paciente debe tener/tuvo un tratamiento previo con alglucosidasa alfa producida a escala comercial O no haber recibido terapia de reemplazo enzimático (TRE) para el tratamiento de la enfermedad de Pompe y cumplir al menos 1 de los siguientes criterios: requiere una silla de ruedas O necesita asistencia respiratoria para cualquier número de horas (incluida la noche) mediante ventilación no invasiva.
  • El paciente debe ser capaz de cumplir con el cronograma de evaluaciones del programa requerido.

Criterio de exclusión:

  • Hembras que están embarazadas o lactando
  • El paciente tiene una condición clínica no relacionada con la enfermedad de Pompe que interferiría con las evaluaciones del programa.
  • El paciente está actualmente inscrito en cualquier estudio clínico.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Genzyme, a Sanofi Company

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
21 de agosto de 2007

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
22 de agosto de 2007

Publicado por primera vez (Estimar)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
23 de agosto de 2007

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
6 de febrero de 2014

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
4 de febrero de 2014

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de febrero de 2014

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • AGLU03907

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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