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Programme d'accès temporaire à l'Alglucosidase Alfa (ATAP)

4 février 2014 mis à jour par: Genzyme, a Sanofi Company
La maladie de Pompe (également connue sous le nom de maladie de stockage du glycogène de type II) est causée par une déficience d'une enzyme critique dans le corps appelée alpha-glucosidase acide (GAA). Normalement, le GAA est utilisé par les cellules du corps pour décomposer le glycogène (une forme stockée de sucre) dans des structures spécialisées appelées lysosomes. Chez les patients atteints de la maladie de Pompe, une quantité excessive de glycogène s'accumule et est stockée dans divers tissus, en particulier le cœur et les muscles squelettiques, ce qui empêche leur fonctionnement normal. L'objectif de cette étude d'accès élargi est de fournir aux patients atteints de la maladie de Pompe aux États-Unis (US), un accès à l'alglucosidase alfa produite à partir d'un processus de fabrication à grande échelle pendant une durée limitée jusqu'à ce que la production à cette échelle soit approuvée pour une utilisation commerciale par le Food et Administration des médicaments.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Approuvé pour la commercialisation

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Accès étendu

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Alabama
      • Sheffield, Alabama, États-Unis
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis
      • Prescott, Arizona, États-Unis
      • Scottsdale, Arizona, États-Unis
      • Tucson, Arizona, États-Unis
    • California
      • Bakersfield, California, États-Unis
      • Beverly Hills, California, États-Unis
      • Loma Linda, California, États-Unis
      • Los Angeles, California, États-Unis
      • Sacramento, California, États-Unis
      • San Diego, California, États-Unis
      • Stanford, California, États-Unis
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, États-Unis
    • Florida
      • Bradenton, Florida, États-Unis
      • Coral Springs, Florida, États-Unis
      • Daytona Beach, Florida, États-Unis
      • Gainsville, Florida, États-Unis
      • St. Petersburg, Florida, États-Unis
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, États-Unis
    • Idaho
      • Boise, Idaho, États-Unis
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, États-Unis
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, États-Unis
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, États-Unis
      • Shreveport, Louisiana, États-Unis
    • Maine
      • Augusta, Maine, États-Unis
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis
      • Springfield, Massachusetts, États-Unis
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, États-Unis
      • Grand Rapids, Michigan, États-Unis
      • Lake Orion, Michigan, États-Unis
      • Rochester Hills, Michigan, États-Unis
      • St. Joseph, Michigan, États-Unis
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis
    • Montana
      • Missoula, Montana, États-Unis
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, États-Unis
    • New Jersey
      • Midland Park, New Jersey, États-Unis
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, États-Unis
    • New York
      • Albany, New York, États-Unis
      • Corning, New York, États-Unis
      • Manhasset, New York, États-Unis
      • New York, New York, États-Unis
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, États-Unis
      • Durham, North Carolina, États-Unis
      • Jacksonville, North Carolina, États-Unis
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis
      • Cleveland, Ohio, États-Unis
      • Greenville, Ohio, États-Unis
      • Toledo, Ohio, États-Unis
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis
      • Tulsa, Oklahoma, États-Unis
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, États-Unis
      • West Colombia, South Carolina, États-Unis
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis
      • San Antonio, Texas, États-Unis
      • Waco, Texas, États-Unis
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, États-Unis
      • Chesapeake, Virginia, États-Unis
      • Newport News, Virginia, États-Unis
      • Richmond, Virginia, États-Unis
      • Winchester, Virginia, États-Unis
    • Washington
      • Pullman, Washington, États-Unis
      • Seattle, Washington, États-Unis
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, États-Unis
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, États-Unis

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

N/A

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Le patient ou son tuteur légal doit fournir un consentement éclairé et signé avant d'effectuer toute procédure liée à l'étude.
  • Le patient doit résider aux États-Unis.
  • Le patient doit avoir un diagnostic confirmé de la maladie de Pompe définie comme un déficit documenté en enzyme alpha-glucosidase acide (GAA) provenant de toute source tissulaire et/ou de mutations du gène GAA.
  • Le patient doit avoir/avait des signes et symptômes cliniques documentés de la maladie de Pompe.
  • Le patient doit avoir/a eu un traitement antérieur avec de l'alglucosidase alfa produite à l'échelle commerciale OU être naïf de traitement enzymatique substitutif (ERT) pour le traitement de la maladie de Pompe et répondre à au moins 1 des critères suivants : besoin d'un fauteuil roulant OU besoin d'une assistance respiratoire pour n'importe quel nombre d'heures (y compris la nuit) grâce à la ventilation non invasive.
  • Le patient doit être capable de se conformer au programme d'évaluations requis.

Critère d'exclusion:

  • Femelles gestantes ou allaitantes
  • Le patient a un état clinique non lié à la maladie de Pompe qui interférerait avec les évaluations du programme.
  • Le patient est actuellement inscrit à des études cliniques.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Genzyme, a Sanofi Company

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
21 août 2007

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
22 août 2007

Première publication (Estimation)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
23 août 2007

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
6 février 2014

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
4 février 2014

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 février 2014

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • AGLU03907

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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