デュシェンヌ型筋ジストロフィーにおける上肢評価 (PUL in DMD)

これは、単一のユニットに集めることができなかった多数の患者を含む多中心の研究です。

プロジェクトの目的は、上肢機能を評価するさまざまな手段の適合性を評価できるようにする多数の患者を収集することです。 DMD は比較的まれな状態であるため、このような目標は多中心的な環境でのみ達成できます。 すべての参加センター (Rome Gemelli、Messina、Rome Bambin Gesù、Pavia、Genoa、Naples、Turin、Bologna、Padua、Milan、Bosisio Parini、Pisa) は、同様のプロジェクトでの協力の良い記録を持っています。 DMD の北極星と SMA のハマースミス機能運動スケールの。

プロジェクトは、さまざまな特定の目的に関連するさまざまな手順を経て開発されます。

1. 観察者間の信頼性/トレーニングの質と量 この研究の目的の 1 つは、多中心的な設定で選択された測定値の信頼性と、トレーニング セッション後の観察者間の信頼性を確認するために必要なトレーニングの量を評価することです。 同じネットワークでの North Star Ambulatory Assessment (NSAA) のトレーニングの経験に続いて、研究者は、トレーニング セッション後に観察者間の信頼性が維持されることを確認するには、1 回のトレーニング セッションでは不十分である可能性があることに気付きました (Mazzone etアル、2009）。
2. 自然史データの収集 PUL はコホート全体に適用され、6、12、18、および 24 か月で評価が繰り返されます。 これにより、時間の経過とともに起こりうる変化と、さまざまなレベルの能力と年齢を持つ患者の変化率を監視できます。 これは、変化に対する反応性と、筋力を改善する可能性のある推定薬剤の研究に役立つ間隔にわたる測定の感度レベルを評価するのにも役立ちます。
3. 他の測定値との相関 この研究のもう 1 つの目的は、上肢機能の変化の可能性を、日常生活で重要な移動や自己摂食などの機能面に関する情報を提供する EK スケールなどのケアおよび機能の他の測定値と関連付けることです。人生。 呼吸機能との相関も行われます。
4. スケールの統計的特性を改善します。 ここ数年、Rasch 分析が統計的特性の改善に役立つ可能性があるという証拠が増えています。 収集されたデータは、これらの新しい心理測定技術を実行する機会を提供します。