Hodnocení horní končetiny u Duchennovy svalové dystrofie (PUL in DMD)

Jedná se o multicentrickou studii zahrnující velký počet pacientů, které nebylo možné shromáždit na jedné jednotce.

Cílem projektu je shromáždit velké množství pacientů, které umožní posoudit vhodnost různých opatření hodnotících funkci horní končetiny. Vzhledem k tomu, že DMD je poměrně vzácný stav, lze takového cíle dosáhnout pouze v multicentrickém prostředí. Všechna zúčastněná centra (Řím Gemelli, Messina, Řím Bambin Gesù, Pavia, Janov, Neapol, Turín, Bologna, Padova, Miláno, Bosisio Parini, Pisa) mají dobrou pověst o spolupráci na podobných projektech, která se již zapojila do ověřování North Star v DMD a Hammersmith Functional motor Scale for SMA.

Projekty se budou rozvíjet prostřednictvím různých kroků souvisejících s různými konkrétními cíli:

1. Spolehlivost/kvalita a kvantita školení mezi pozorovateli Jedním z cílů studie je posoudit spolehlivost vybraných opatření v multicentrickém prostředí a množství školení potřebného k zajištění spolehlivosti mezi pozorovateli po školeních. Na základě našich zkušeností s výcvikem North Star Ambulatory Assessment (NSAA) ve stejné síti si vyšetřovatelé uvědomili, že jediné školení nemusí být dostatečné k tomu, aby bylo jisté, že spolehlivost mezi pozorovateli bude zachována i po školeních (Mazzone et al, 2009).
2. Sběr přirozených dat PUL bude aplikován na celou kohortu s opakovaným hodnocením v 6., 12., 18. a 24. měsíci. To umožní sledovat možné změny v čase a rychlost změn u pacientů s různou úrovní schopností a věku. To také pomůže vyhodnotit citlivost na změnu a úroveň citlivosti měření v intervalu, který by byl užitečný pro studii domnělé látky, která by mohla zlepšit svalovou sílu.
3. Korelace s dalšími měřítky Dalším cílem studie je spojit možné změny ve funkci horních končetin s jinými měřítky péče a funkce, jako je EK škála, která poskytuje informace o aspektech funkce, jako je přenos nebo samokrmení, které jsou důležité v každodenním životě. život. Bude také provedena korelace s respirační funkcí.
4. zlepšení statistických vlastností vah. V posledních několika letech přibývá důkazů, že Raschova analýza může pomoci zlepšit statistické vlastnosti. Shromážděná data nabídnou příležitost provádět tyto nové psychometrické techniky.