Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena kończyny górnej w dystrofii mięśniowej Duchenne'a (PUL in DMD)

6 maja 2015 zaktualizowane przez: Eugenio Mercuri, Catholic University of the Sacred Heart

Sprawność kończyny górnej (PUL) w dystrofii mięśniowej Duchenne'a

Literatura dotycząca wyników oceny kończyn górnych w dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD) jest dość skąpa. Chociaż nastąpił znaczny postęp w przypadku ambulatoryjnych chłopców z DMD, jak dotąd żadne prospektywne badanie nie zostało poświęcone pomiarom wyników u pacjentów niechodzących, z rosnącą liczbą skarg ze strony rodzin i pacjentów. Ta informacja wydaje się być bardzo ważna nie tylko dla lepszego zrozumienia progresji choroby, ale także dla ewentualnego włączenia pacjentów do przyszłych badań.

Celem tego projektu jest określenie wskaźników wyników dla pacjentów niechodzących we włoskiej populacji pacjentów z DMD. Do badania zostanie włączonych co najmniej 200 niechodzących chłopców i dorosłych z DMD. Wszyscy pacjenci zostaną poddani ocenie za pomocą nowo opracowanego testu wydajności kończyny górnej (PUL). Miara ta zostanie zastosowana w punkcie wyjściowym oraz 6 i 12 miesięcy po punkcie wyjściowym. Pozwoli to na monitorowanie ewentualnych zmian w czasie i tempa zmian u pacjentów o różnym poziomie sprawności iw różnym wieku. W ramach tego badania badacze będą również skorelować możliwe zmiany funkcji kończyny górnej z innymi pomiarami opieki i funkcji, takimi jak skala EK.

Badacze mają na celu ocenę przydatności poszczególnych pomiarów u dużej liczby pacjentów, starając się ustalić, czy całe skale lub poszczególne elementy wydają się być istotne w każdym wieku i poziomie umiejętności. Badacze mają również na celu ocenę przydatności wybranych miar w środowisku wieloośrodkowym oraz wymaganej ilości szkoleń. Zebrane dane zostaną również przeanalizowane za pomocą analizy Rascha w celu poprawy właściwości statystycznych zastosowanych miar.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Nieznany

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Szczegółowy opis

Jest to wieloośrodkowe badanie obejmujące dużą liczbę pacjentów, których nie można było zebrać w jednym oddziale.

Celem projektu jest zebranie dużej liczby pacjentów, która pozwoli ocenić przydatność różnych metod oceny funkcji kończyny górnej. Ponieważ DMD jest stosunkowo rzadkim schorzeniem, taki cel można osiągnąć jedynie w warunkach wieloośrodkowych. Wszystkie uczestniczące ośrodki (Rzym Gemelli, Mesyna, Rzym Bambin Gesù, Pawia, Genua, Neapol, Turyn, Bolonia, Padwa, Mediolan, Bosisio Parini, Piza) mają dobre wyniki w zakresie współpracy przy podobnych projektach, które były już zaangażowane w walidację North Star w DMD i funkcjonalnej skali motorycznej Hammersmitha w przypadku SMA.

Projekty będą opracowywane w ramach różnych etapów, związanych z różnymi celami szczegółowymi:

  1. Wiarygodność/jakość i ilość szkoleń międzyobserwacyjnych Jednym z celów badania jest ocena rzetelności wybranych miar w układzie wieloośrodkowym oraz ilości szkoleń wymaganych do upewnienia się o rzetelności wśród obserwatorów po sesjach szkoleniowych. Po naszych doświadczeniach w szkoleniu North Star Ambulatory Assessment (NSAA) w tej samej sieci badacze zdali sobie sprawę, że pojedyncza sesja szkoleniowa może nie wystarczyć, aby mieć pewność, że po sesjach szkoleniowych zostanie utrzymana niezawodność między obserwatorami (Mazzone i in. al., 2009).
  2. Gromadzenie danych historii naturalnej PUL zostanie zastosowany do całej kohorty z powtórnymi ocenami po 6, 12, 18 i 24 miesiącach. Pozwoli to na monitorowanie ewentualnych zmian w czasie i tempa zmian u pacjentów o różnym poziomie sprawności iw różnym wieku. Pomoże to również ocenić reakcję na zmianę i poziom czułości pomiaru w przedziale, który byłby przydatny w badaniu domniemanego czynnika, który mógłby poprawić siłę mięśni.
  3. Korelacja z innymi pomiarami Innym celem badania jest powiązanie możliwych zmian funkcji kończyny górnej z innymi miernikami opieki i funkcji, takimi jak skala EK, która dostarcza informacji na temat aspektów funkcji, takich jak przenoszenie lub samodzielne odżywianie, które są ważne w codziennym życiu życie. Przeprowadzona zostanie również korelacja z czynnością oddechową.
  4. doskonalenie właściwości statystycznych skal. W ciągu ostatnich kilku lat pojawiło się coraz więcej dowodów na to, że analiza Rascha może pomóc w poprawie właściwości statystycznych. Zebrane dane umożliwią wykonanie tych nowych technik psychometrycznych.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Oczekiwany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
300

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Włochy
      • Rome, Włochy, 00168
        • Catholic University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

4 lata do 35 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Metoda próbkowania

Próbka prawdopodobieństwa

Badana populacja

Chłopcy i dorośli dotknięci dystrofią mięśniową Duchenne'a

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • udowodnione DMD

Kryteria wyłączenia:

  • ciężkie upośledzenie umysłowe

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
ocena kończyny górnej (PUL)
Ramy czasowe: 2 lata
test ocenia sprawność kończyn górnych, podając punktację za bark, łokieć i domenę dystalną oraz wynik całkowity
2 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Catholic University of the Sacred Heart

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
University of Padova
Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta
Azienda Ospedaliera San Giovanni Battista
University of Messina
IRCCS Eugenio Medea
Istituto Giannina Gaslini
University of Naples
IRCCS Fondazione Stella Maris
IRCCS National Neurological Institute "C. Mondino" Foundation
Maggiore Bellaria Hospital, Bologna
Bambino Gesù Hospital
Nemo Clinical Center Milan

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Eugenio Mercuri, MD, PhD, Catholic University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 stycznia 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 marca 2013

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 maja 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
30 kwietnia 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
6 maja 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
7 maja 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
7 maja 2015

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
6 maja 2015

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 maja 2015

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • UCSCPUL

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami