Alpha/Beta T および CD19+ 枯渇 PBSC を使用した拡張アクセス プロトコル

患者とドナーの適格性

HLA 一致の兄弟姉妹がなく、同種造血幹細胞移植 (HSCT) の候補であるが、β T/CD19+ 枯渇のための ClinMACs デバイスを使用する現在のオープンな機関プロトコルの基準を満たしていない患者。

以下の移植可能な疾患の患者：

非悪性疾患:

• 造血幹細胞移植で治療可能な代謝性蓄積症
• 骨髄不全症候群
• 免疫不全/免疫調節不全症候群
• 鎌状赤血球症またはサラセミア
• HSCTで治療されるその他の疾患

悪性疾患:

• 急性白血病
• 慢性白血病
• リンパ腫
• 骨髄異形成症候群

臓器機能基準:

患者に処方されるコンディショニングは、疾患と臓器の状態に基づいて決定され、標準と見なされるレジメンになることに注意することが重要です。 化学療法、免疫療法、および/または放射線療法の適切な組み合わせは、個別に決定されます。

患者の適格性は、施設の標準操作手順に従って評価されます。

• Lansky または Karnofsky パフォーマンス >60
• 腎機能：施設内SOPに従って、血清クレアチニンに基づいて決定されます
• 肝臓：トランスアミナーゼは、現在の施設のSOPに従って評価されます
• 心臓：心臓機能は、施設のSOPに従って評価されます
• 未治療の活動性感染症はありません
• 署名済みのインフォームド コンセント
• 完全に HLA が一致する兄弟ドナーは利用できません。
• 出産の可能性のある女性は、妊娠検査で陰性でなければなりません。
• 2 回目の HSCT を必要とする移植片不全の被験者は、2 回目の移植の前に適格基準を再度満たす必要はありません。 移植片の失敗は、HSCT を必要とする医学的緊急事態です。

ドナー適格性患者は、特定された生体ドナーを持っている必要があります

• ドナーの選択は、21 Code of Federal Regulations (CFR) 1271* に準拠します。
• NMDP の一致基準を満たす血縁関係のないドナー: A、B、または DRB1 で最大 1 つの抗原ミスマッチである可能性のある血縁関係のないドナー。 ドナー
• 関連するドナーが 1 ～ 5 の抗原でミスマッチ (ハプロ同一性)
• 末梢幹細胞の動員およびアフェレーシスに適したドナーであり、HIV、B 型肝炎 (HepB)、C 型肝炎 (HepC) ポリメラーゼ連鎖反応 (PCR) 陰性を含む、施設の SOP に従って感染症基準を満たしています。
• CHOP 骨髄移植 (BMT) 手順は、ドナーの適格性を判断するために適用されます。これには、ドナーのスクリーニングや、関連する伝染病病原体や疾患の検査が含まれます。 当社のドナー収集プログラムは、細胞療法認定財団 (FACT) の認定を受けています。
• -全国骨髄ドナープログラム（NMDP）を通じて特定された無関係のドナーであり、寄付のNMDP基準を満たしています。 -血縁関係のないドナーが、末梢幹細胞の動員およびアフェレーシスを受ける意思があり、それを受けることができる
• この治験用新薬 (IND) のために選択されたドナーは、National Marrow Donor Program (NMDP) を通じて特定された非血縁ドナーまたは関連ドナーのいずれかになります。 無関係のドナーについて;ドナーの適格性を決定するための NMDP 手順には、ドナーのスクリーニングと、関連する伝染病病原体および疾患の検査が含まれます。

除外基準:

• コントロールされていない細菌、ウイルス、または真菌感染症
• 完全にHLAが一致した兄弟ドナー
• 末梢幹細胞を提供できないドナー
• 妊娠中の女性