Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Udvidet adgangsprotokol ved hjælp af Alpha/Beta T og CD19+ Depleted PBSC

18. maj 2025 opdateret af: Timothy Olson, Children's Hospital of Philadelphia

Udvidet adgangsprotokol ved hjælp af TCR alfa/beta T-celle/CD19+ udtømte ikke-relateret donor eller delvist matchede relaterede perifere donorstamceller

Det primære formål med denne protokol er at udvide adgangen for patienter, der mangler en fuldstændig HLA (Human leukocytantigen) matchet søskendedonor, og som er kandidater til allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT). Disse patienter har en alvorlig eller umiddelbart livstruende sygdom, som HSCT er indiceret for. Disse patienter er ikke berettigede til andre godkendte protokoller fra Children's Hospital of Philadelphia Institutional Review Board (IRB), der anvender CliniMACs-teknologi til T-depletering.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Ledig

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Kun 25-30 % af patienterne, der kan have gavn af HSCT, har en matchet relateret donor. Et ikke-relateret navlestrengsblod er muligvis ikke tilgængeligt på grund af størrelse eller matchende kriterier, eller hvis et regimen med reduceret intensitet anbefales. Risikoen for alvorlig graft vs. host disease (GVHD) og andre komplikationer er højere med ikke-relaterede donorer eller delvist matchede relaterede donorer. På Children's Hospital of Philadelphia (CHOP) er der stor erfaring med at bruge mismatchede ikke-relaterede donorer eller delvist matchede relaterede donorer med fuldstændig eller delvis T-depletering for at reducere risikoen for svær GVHD.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Udvidet adgang

Udvidet adgangstype

Udvidet adgangstype

Beskriver kategorien af ​​udvidet adgang under U.S. Food and Drug Administration (FDA) regler. Der er tre typer udvidet adgang:
  • Individual patienter: Giver en enkelt patient med en alvorlig sygdom eller tilstand, som ikke kan deltage i et klinisk forsøg, adgang til et lægemiddel eller et biologisk produkt som ikke er godkendt af FDA. Denne kategori omfatter også adgang i en nødsituation.
  • Befolkning af mellemstørrelse: Giver mere end én patient (men generelt færre patienter end gennem en behandlings-IND/-protokol) adgang til en lægemiddel eller biologisk produkt, der ikke er godkendt af FDA. Denne type udvidet adgang bruges, når flere patienter med samme sygdom eller tilstand søger adgang til et specifikt lægemiddel eller biologisk produkt, som ikke er godkendt af FDA.
  • Behandling IND/protokol
    • strong>: Giver en stor, udbredt befolkning adgang til et lægemiddel eller et biologisk produkt, der ikke er godkendt af FDA. Denne form for udvidet adgang kan kun gives, hvis produktet allerede er under udvikling til markedsføring til samme brug som den udvidede adgang.
  • Behandling IND/Protokol

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.
  • Navn: Patricia Hankins, BSN, RN, CCRC
  • Telefonnummer: 215-590-5168
  • E-mail: hankinsp@chop.edu

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Ledig
        • Children's Hospital of Philadelphia

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

1 måned og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

N/A

Beskrivelse

PATIENT- OG DONORBERETNING

Patienter, der mangler en HLA-matchet søskende, og som er kandidater til allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT), men som ikke opfylder kriterierne for nuværende åbne institutionelle protokoller, der anvender ClinMACs-enhed til β T/CD19+-depletering.

Patienter med følgende transplanterbare sygdomme:

Ikke-maligne sygdomme:

  • Metaboliske lagringssygdomme, der kan korrigeres af HSCT
  • Knoglemarvssvigt syndromer
  • Immundefekter/immune dysreguleringssyndromer
  • Seglcellesygdom eller thalassæmi
  • Andre sygdomme behandlet med HSCT

Ondartede sygdomme:

  • Akut leukæmi
  • Kroniske leukæmier
  • Lymfomer
  • Myelodyplastisk syndrom

Kriterier for organfunktion:

Det er vigtigt at bemærke, at den konditionering, der ordineres til patienten, vil blive bestemt baseret på sygdommen og organstatus og vil være regimer, der betragtes som standard. Passende kombinationer af kemoterapi, immunterapi og/eller stråling vil blive bestemt på individuel basis.

Patientberettigelse vil blive vurderet i henhold til vores institutionelle standarddriftsprocedurer:

  • Lansky eller Karnofsky præstation >60
  • Nyrefunktion: vil blive bestemt baseret på serumkreatinin i henhold til vores institutionelle SOP
  • Hepatisk: Transaminaser vil blive vurderet i henhold til gældende institutionelle SOP
  • Hjerte: Hjertefunktionen vil blive vurderet i henhold til institutionel SOP
  • Ingen aktiv ubehandlet infektion
  • Underskrevet informeret samtykke
  • Ingen fuldt HLA-matchede søskendedonor tilgængelig.
  • Kvinder i den fødedygtige alder skal have negativ graviditetstest.
  • Forsøgspersoner med graftsvigt, som kræver en anden HSCT, behøver ikke at opfylde berettigelseskriterierne igen før den anden transplantation. Graftfejl er en medicinsk nødsituation, der kræver HSCT

Donorberettigelse Patienter skal have en identificeret levende donor

  • Donorudvælgelse vil overholde 21 Code of Federal Regulations (CFR) 1271*
  • Ubeslægtet donor, der opfylder matchningskriterierne i NMDP: Ubeslægtede donorer, der kan være op til et antigen-mismatch ved A, B eller DRB1. donor
  • Relateret donor mismatchet ved et til fem antigener (haploidentisk)
  • Donor egnet til mobilisering af perifere stamceller og aferese og opfylder kriterier for infektionssygdomme i henhold til vores institutionelle SOP, inklusive HIV, Hepatitis B (HepB), Hepatitis C (HepC) polymerasekædereaktion (PCR) negativ.
  • CHOP knoglemarvstransplantation (BMT) procedurer gælder for at bestemme donorberettigelse, herunder donorscreening og testning for relevante smitsomme sygdomsstoffer og sygdomme. Vores donorindsamlingsprogram er Foundation for the Accreditation of Cellular Therapy (FACT) akkrediteret.
  • Ubeslægtet donor identificeret gennem National Marrow Donor Program (NMDP) og opfylder NMDP-kriterierne for donation. Ubeslægtet donor villig og i stand til at gennemgå mobilisering af perifere stamceller og aferese
  • Donorerne udvalgt til dette nye forsøgslægemiddel (IND) vil enten være ikke-relaterede donorer identificeret gennem National Marrow Donor Program (NMDP) eller relaterede donorer. Med hensyn til de ikke-relaterede donorer; NMDP-procedurer til bestemmelse af donorberettigelse omfatter donorscreening og testning for relevante smitsomme sygdomsstoffer og sygdomme.

Ekskluderingskriterier:

  • Ukontrollerede bakterielle, virale eller svampeinfektioner
  • Fuldt HLA matchet søskendedonor
  • Donor ude af stand til at donere perifere stamceller
  • Gravide kvinder

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Children's Hospital of Philadelphia

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Tim Olson, MD, PhD, Children's Hospital of Philadelphia

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
5. maj 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
5. maj 2017

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
9. maj 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
22. maj 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
18. maj 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. maj 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 16-013527

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger