Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rozšířený přístupový protokol využívající Alpha/Beta T a CD19+ Depleted PBSC

18. května 2025 aktualizováno: Timothy Olson, Children's Hospital of Philadelphia

Rozšířený přístupový protokol využívající TCR alfa/beta T buňky/CD19+ vyčerpané periferní kmenové buňky nepříbuzného dárce nebo částečně shodné příbuzné dárce

Primárním cílem tohoto protokolu je rozšířit přístup pro pacienty, kteří postrádají plně HLA (Human leukocyte antigen) shodného sourozeneckého dárce a kteří jsou kandidáty na alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT). Tito pacienti mají závažné nebo bezprostředně život ohrožující onemocnění, pro které je HSCT indikována. Tito pacienti nejsou způsobilí pro jiné protokoly schválené Institutional Review Board (IRB) Dětské nemocnice ve Philadelphii, které využívají technologii CliniMACs pro depleci T.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dostupný

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Pouze 25–30 % pacientů, kteří mohou mít prospěch z HSCT, má příbuzného dárce. Nepříbuzná pupečníková krev nemusí být k dispozici kvůli velikosti nebo odpovídajícím kritériím nebo pokud je doporučen režim se sníženou intenzitou. Riziko závažné reakce štěpu vs. hostitel (GVHD) a dalších komplikací je vyšší u nepříbuzných dárců nebo částečně shodných příbuzných dárců. V Children's Hospital of Philadelphia (CHOP) mají rozsáhlé zkušenosti s používáním nesprávných nepříbuzných dárců nebo částečně odpovídajících příbuzných dárců s úplnou nebo částečnou deplecí T ke snížení rizika závažné GVHD.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Rozšířený přístup

Rozšířený typ přístupu

Rozšířený typ přístupu

Popisuje kategorii rozšířeného přístupu podle předpisů amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Existují tři typy rozšířeného přístupu:
  • Individual pacienti: Umožňuje jedinému pacientovi se závažným onemocněním nebo stavem, který se nemůže zúčastnit klinické studie, přístup k léku nebo biologickému produktu. která nebyla schválena FDA. Tato kategorie také zahrnuje přístup v nouzové situaci.
  • Populace střední velikosti: Umožňuje více než jednomu pacientovi (ale obecně méně pacientům než prostřednictvím léčebného IND/protokolu) přístup k lék nebo biologický produkt, který nebyl schválen FDA. Tento typ rozšířeného přístupu se používá, když více pacientů se stejným onemocněním nebo stavem hledá přístup ke konkrétnímu léku nebo biologickému produktu, který nebyl schválen FDA.
  • Léčba IND/Protokol
  • Léčba IND/Protokol
    • strong>: Umožňuje velké, rozšířené populaci přístup k léku nebo biologickému produktu, který nebyl schválen FDA. Tento typ rozšířeného přístupu lze poskytnout pouze v případě, že je produkt již vyvíjen pro marketing pro stejné použití jako použití s ​​rozšířeným přístupem.
  • Léčba IND/Protokol

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.
  • Jméno: Patricia Hankins, BSN, RN, CCRC
  • Telefonní číslo: 215-590-5168
  • E-mail: hankinsp@chop.edu

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Dostupný
        • Children's Hospital of Philadelphia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

1 měsíc a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Popis

ZPŮSOBILOSTI PACIENTA A DÁRCŮ

Pacienti, kteří nemají HLA shodného sourozence a kteří jsou kandidáty na alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT), ale nesplňují kritéria pro současné otevřené institucionální protokoly používající zařízení ClinMACs pro depleci β T/CD19+.

Pacienti s těmito transplantovatelnými onemocněními:

Nezhoubná onemocnění:

  • Metabolické střádavé choroby korigovatelné pomocí HSCT
  • Syndromy selhání kostní dřeně
  • Imunodeficience/syndromy imunitní dysregulace
  • Srpkovitá anémie nebo talasémie
  • Jiná onemocnění léčená HSCT

Maligní onemocnění:

  • Akutní leukémie
  • Chronické leukémie
  • Lymfomy
  • Myelodyplastický syndrom

Kritéria funkce orgánů:

Je důležité poznamenat, že příprava předepsaná pacientovi bude určena na základě onemocnění a stavu orgánu a bude se jednat o režimy považované za standardní. Vhodné kombinace chemoterapie, imunoterapie a/nebo ozařování budou stanoveny individuálně.

Způsobilost pacienta bude posouzena podle našich standardních operačních postupů instituce:

  • Výkon Lanského nebo Karnofského >60
  • Renální funkce: bude stanovena na základě sérového kreatininu podle našeho institucionálního SOP
  • Jaterní: Transaminázy budou hodnoceny podle aktuálního institucionálního SOP
  • Srdeční: Srdeční funkce bude hodnocena podle institucionálního SOP
  • Žádná aktivní neléčená infekce
  • Podepsaný informovaný souhlas
  • Není k dispozici žádný plně HLA shodný sourozenecký dárce.
  • Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test.
  • Subjekty se selháním štěpu, které vyžadují druhou HSCT, nebudou muset před druhou transplantací znovu splňovat kritéria způsobilosti. Selhání štěpu je lékařská pohotovost, která vyžaduje HSCT

Způsobilost dárce Pacienti musí mít identifikovaného žijícího dárce

  • Výběr dárce bude v souladu s 21 Code of Federal Regulations (CFR) 1271*
  • Nepříbuzný dárce, který splňuje kritéria shody NMDP: Nepříbuzní dárci, u kterých může být až jedna neshoda antigenu v A, B nebo DRB1. dárce
  • Příbuzný dárce se neshodoval na jednom až pěti antigenech (haploidentický)
  • Dárce vhodný pro mobilizaci periferních kmenových buněk a aferézu a splňuje kritéria pro infekční onemocnění dle našeho institucionálního SOP, včetně HIV, hepatitidy B (HepB), hepatitidy C (HepC) polymerázové řetězové reakce (PCR) negativní.
  • Postupy CHOP transplantace kostní dřeně (BMT) se používají pro stanovení způsobilosti dárce, včetně screeningu dárce a testování na relevantní původce přenosných chorob a onemocnění. Náš program odběru dárců je akreditován Nadací pro akreditaci buněčné terapie (FACT).
  • Nepříbuzný dárce identifikovaný prostřednictvím Národního programu dárcovství dřeně (NMDP) a splňuje kritéria NMDP pro dárcovství. Nepříbuzný dárce ochotný a schopný podstoupit mobilizaci periferních kmenových buněk a aferézu
  • Dárci vybraní pro tento zkoumaný nový lék (IND) budou buď nepříbuzní dárci identifikovaní prostřednictvím Národního programu dárců dřeně (NMDP), nebo příbuzní dárci. Pokud jde o nepříbuzné dárce; Postupy NMDP pro stanovení způsobilosti dárce zahrnují screening dárce a testování na relevantní původce přenosných chorob a onemocnění.

Kritéria vyloučení:

  • Nekontrolované bakteriální, virové nebo plísňové infekce
  • Sourozenecký dárce plně odpovídající HLA
  • Dárce nemůže darovat periferní kmenové buňky
  • Těhotné ženy

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Children's Hospital of Philadelphia

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Tim Olson, MD, PhD, Children's Hospital of Philadelphia

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
5. května 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
5. května 2017

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
9. května 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
22. května 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
18. května 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. května 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 16-013527

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení