Laajennettu pääsyprotokolla Alpha/Beta T:llä ja CD19+ Depleted PBSC:llä
sunnuntai 18. toukokuuta 2025 päivittänyt: Timothy Olson, Children's Hospital of Philadelphia
Laajennettu pääsyprotokolla, jossa käytetään TCR-alfa-/beta-T-soluja/CD19+-tyhjentyneitä riippumattomia luovuttajia tai osittain vastaavia läheisiä luovuttajien perifeerisiä kantasoluja
Tämän protokollan ensisijainen tavoite on laajentaa pääsyä potilaille, joilta puuttuu täysin HLA:n (ihmisen leukosyyttiantigeenin) mukainen sisarusluovuttaja ja jotka ovat ehdokkaita allogeeniseen hematopoieettiseen kantasolusiirtoon (HSCT).
Näillä potilailla on vakava tai välittömästi hengenvaarallinen sairaus, johon HSCT on tarkoitettu.
Nämä potilaat eivät ole oikeutettuja muihin Children's Hospital of Philadelphia Institutional Review Boardin (IRB) hyväksymiin protokolliin, jotka käyttävät CliniMACs-tekniikkaa T-depletioon.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Tila
Saatavilla
Ehdot
Ehdot
Interventio / Hoito
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Vain 25–30 %:lla potilaista, jotka voivat hyötyä HSCT:stä, on vastaava luovuttaja.
Muodostamaton napanuoraveri ei ehkä ole saatavilla koon tai yhteensopivuuskriteerien vuoksi tai jos suositellaan alennettua intensiteettiä.
Vakavan siirrännäisen vs. isäntäsairauden (GVHD) ja muiden komplikaatioiden riski on suurempi, jos luovuttajat eivät ole sukulaisia tai ovat osittain samankaltaisia.
Philadelphian lastensairaalalla (CHOP) on laaja kokemus epäsopivien muiden luovuttajien tai osittain yhteensopivien sukulaisten luovuttajien käytöstä, joilla on täydellinen tai osittainen T-puutos, vähentämään vakavan GVHD:n riskiä.
Opintotyyppi
Opintotyyppi
Laajennettu käyttöoikeus
Laajennettu käyttöoikeustyyppi
Laajennettu käyttöoikeustyyppi
- Individual potilaat: Antaa yksittäisen vakavan sairauden tai tilan potilaalle pääsyn lääkkeeseen tai biologiseen tutkimukseen. jota FDA ei ole hyväksynyt. Tämä luokka sisältää myös pääsyn hätätilanteessa.
- Keskikokoinen väestö: sallii useamman kuin yhden potilaan (mutta yleensä vähemmän potilaita kuin hoidon IND/protokollan kautta) pääsyn lääke tai biologinen tuote, jota FDA ei ole hyväksynyt. Tämän tyyppistä laajennettua pääsyä käytetään, kun useat potilaat, joilla on sama sairaus tai sairaus, hakevat pääsyä tiettyyn lääkkeeseen tai biologiseen tuotteeseen, jota FDA ei ole hyväksynyt.
- Hoito IND/Protocol vahva>: Mahdollistaa suuren ja laajan väestön pääsyn lääkkeeseen tai biologiseen tuotteeseen, jota FDA ei ole hyväksynyt. Tämän tyyppinen laajennettu käyttöoikeus voidaan tarjota vain, jos tuotetta kehitetään jo markkinointia varten samaan käyttöön kuin laajennettu käyttö.
- Hoito IND/protokolla
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
Opiskeluyhteys
- Nimi: Patricia Hankins, BSN, RN, CCRC
- Puhelinnumero: 215-590-5168
- Sähköposti: hankinsp@chop.edu
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Megan Atkinson
- Puhelinnumero: 215-590-2820
- Sähköposti: cttsbmtintake@chop.edu
Opiskelupaikat
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Saatavilla
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 kuukausi ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei käytössä
Kuvaus
POTILAS JA LUOVUTTAJAN KELPOISUUS
Potilaat, joilta puuttuu HLA-sovitettu sisarus ja jotka ovat ehdokkaita allogeeniseen hematopoieettiseen kantasolusiirtoon (HSCT), mutta eivät täytä nykyisiä avoimia laitosprotokollia koskevia kriteerejä, joissa käytetään ClinMAC-laitetta β T/CD19+ -depletioon.
Potilaat, joilla on seuraavat elinsiirtotaudit:
Ei-pahanlaatuiset sairaudet:
- HSCT:llä korjattavissa olevat aineenvaihdunnan varastointisairaudet
- Luuytimen vajaatoiminnan oireyhtymät
- Immuunipuutokset/immuunisäätelyhäiriöt
- Sirppisolusairaus tai talassemia
- Muut HSCT:llä hoidetut sairaudet
Pahanlaatuiset sairaudet:
- Akuutit leukemiat
- Krooniset leukemiat
- Lymfoomat
- Myelodyplastinen oireyhtymä
Elinten toiminnan kriteerit:
On tärkeää huomata, että potilaalle määrätty hoito määräytyy sairauden ja elimen tilan perusteella ja niitä pidetään vakiona. Sopivat kemoterapian, immunoterapian ja/tai säteilyn yhdistelmät määritetään yksilöllisesti.
Potilaiden kelpoisuus arvioidaan laitosten vakiotoimintamenettelyjemme mukaisesti:
- Lanskyn tai Karnofskyn suorituskyky >60
- Munuaisten toiminta: määritetään seerumin kreatiniinin perusteella laitoksen SOP:n mukaisesti
- Maksa: Transaminaasit arvioidaan nykyisen laitoksen SOP:n mukaisesti
- Sydän: Sydämen toiminta arvioidaan laitoksen SOP:n mukaisesti
- Ei aktiivista hoitamatonta infektiota
- Allekirjoitettu tietoinen suostumus
- Täysin HLA-vastaavaa sisarusluovuttajaa ei ole saatavilla.
- Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla tulee olla negatiivinen raskaustesti.
- Potilaiden, joilla on siirteen vajaatoiminta ja jotka tarvitsevat toisen HSCT:n, ei tarvitse täyttää kelpoisuusehtoja uudelleen ennen toista siirtoa. Siirteen epäonnistuminen on lääketieteellinen hätätilanne, joka vaatii HSCT:tä
Luovuttajien kelpoisuus Potilailla on oltava tunnistettu elävä luovuttaja
- Luovuttajien valinta noudattaa 21 Code of Federal Regulations (CFR) 1271*
- Etuyhteydetön luovuttaja, joka täyttää NMDP:n yhteensopivuuskriteerit: Etuyhteydettömät luovuttajat, joilla voi olla enintään yksi antigeenien yhteensopimattomuus kohdassa A, B tai DRB1. luovuttaja
- Läheinen luovuttaja ei täsmää yhdestä viiteen antigeeniin (haploidenttinen)
- Luovuttaja, joka soveltuu perifeeristen kantasolujen mobilisaatioon ja afereesiin ja täyttää infektiotautikriteerit laitoksen SOP:n mukaisesti, mukaan lukien HIV-, hepatiitti B (HepB), hepatiitti C (HepC) polymeraasiketjureaktio (PCR) negatiivinen.
- CHOP-luuytimensiirtomenettelyjä (BMT) sovelletaan luovuttajan kelpoisuuden määrittämiseen, mukaan lukien luovuttajan seulonta ja tartuntatautien ja -sairauksien testaus. Lahjoittajien keräysohjelmamme on Foundation for the Accreditation of Cellular Therapy (FACT) -akkreditoitu.
- Etuyhteydetön luovuttaja tunnistettu National Marrow Donor Program (NMDP) kautta ja täyttää NMDP:n luovutuksen kriteerit. Etuyhteydetön luovuttaja, joka haluaa ja pystyy käymään läpi perifeeristen kantasolujen mobilisoinnin ja afereesin
- Tälle uudelle tutkimuslääkkeelle (IND) valitut luovuttajat ovat joko kansallisen luuytimen luovuttajaohjelman (NMDP) kautta tunnistettuja sukulaisia luovuttajia tai vastaavia luovuttajia. Mitä tulee etuyhteydettömiin luovuttajiin; NMDP-menettelyt luovuttajan kelpoisuuden määrittämiseksi sisältävät luovuttajan seulonnan ja tartuntatautien ja -sairauksien testauksen.
Poissulkemiskriteerit:
- Hallitsemattomat bakteeri-, virus- tai sieni-infektiot
- Täysin HLA-yhteensopiva sisarusluovuttaja
- Luovuttaja ei pysty luovuttamaan perifeerisiä kantasoluja
- Raskaana olevat naiset
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Sponsori
Tutkijat
Tutkijat
- Päätutkija: Tim Olson, MD, PhD, Children's Hospital of Philadelphia
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 5. toukokuuta 2017
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 5. toukokuuta 2017
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Ensimmäinen Lähetetty
Tiistai 9. toukokuuta 2017
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin päivitys julkaistu
Torstai 22. toukokuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Sunnuntai 18. toukokuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. toukokuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
Muut tutkimustunnusnumerot
- 16-013527
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .