Протокол расширенного доступа с использованием альфа/бета-Т и CD19+ истощенных PBSC
18 мая 2025 г. обновлено: Timothy Olson, Children's Hospital of Philadelphia
Протокол расширенного доступа с использованием TCR альфа/бета Т-клеток/CD19+ обедненных неродственных донорских или частично совместимых родственных донорских периферических стволовых клеток
Основной целью этого протокола является расширение доступа для пациентов, у которых отсутствует полностью совместимый HLA (человеческий лейкоцитарный антиген) родственный донор и которые являются кандидатами на аллогенную трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК).
Эти пациенты имеют серьезное или угрожающее жизни заболевание, для которого показана ТГСК.
Эти пациенты не подходят для других протоколов, одобренных Институциональным наблюдательным советом Детской больницы Филадельфии (IRB), которые используют технологию CliniMAC для истощения тестостерона.
Обзор исследования
Статус
Статус
Доступный
Условия
Условия
Вмешательство/лечение
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Только 25-30% пациентов, которым может помочь ТГСК, имеют совместимого родственного донора.
Неродственная пуповинная кровь может быть недоступна из-за размера или соответствия критериям, или если рекомендуется режим пониженной интенсивности.
Риск тяжелой реакции «трансплантат против хозяина» (РТПХ) и других осложнений выше при использовании неродственных доноров или частично совместимых родственных доноров.
В Детской больнице Филадельфии (CHOP) имеется большой опыт использования несовместимых неродственных доноров или частично совместимых родственных доноров с полным или частичным истощением тестостерона для снижения риска тяжелой РТПХ.
Тип исследования
Тип исследования
Расширенный доступ
Расширенный тип доступа
Расширенный тип доступа
- Individual пациенты: предоставляет одному пациенту с серьезным заболеванием или состоянием, который не может участвовать в клиническом испытании, доступ к лекарству или биологическому продукту. который не был одобрен FDA. Эта категория также включает доступ в экстренной ситуации.
- Население среднего размера: позволяет более чем одному пациенту (но, как правило, меньшему количеству препарат или биологический продукт, который не был одобрен FDA. Этот тип расширенного доступа используется, когда несколько пациентов с одним и тем же заболеванием или состоянием ищут доступ к определенному лекарству или биологическому продукту, который не был одобрен FDA.
- Лечение IND/Протокол
- Лечение IND/Протокол
- : позволяет большому и широкому населению получить доступ к лекарству или биологическому продукту, который не был одобрен FDA. Этот тип расширенного доступа может быть предоставлен только в том случае, если продукт уже разрабатывается для маркетинга для того же использования, что и расширенный доступ.
- Лечение IND/протокол
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
Контакты исследования
- Имя: Patricia Hankins, BSN, RN, CCRC
- Номер телефона: 215-590-5168
- Электронная почта: hankinsp@chop.edu
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Megan Atkinson
- Номер телефона: 215-590-2820
- Электронная почта: cttsbmtintake@chop.edu
Места учебы
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- Доступный
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
1 месяц и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Н/Д
Описание
ПРИЕМЛЕМОСТЬ ПАЦИЕНТА И ДОНОРА
Пациенты, у которых нет HLA-совместимых братьев и сестер и которые являются кандидатами на аллогенную трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК), но не соответствуют критериям текущих открытых институциональных протоколов с использованием устройства ClinMACs для истощения β T/CD19+.
Пациенты со следующими трансплантационными заболеваниями:
Незлокачественные заболевания:
- Метаболические заболевания накопления, корригируемые ТГСК
- Синдромы недостаточности костного мозга
- Иммунодефицитные состояния/синдромы иммунной дисрегуляции
- Серповидноклеточная анемия или талассемия
- Другие заболевания, лечащиеся с помощью ТГСК
Злокачественные заболевания:
- Острые лейкозы
- Хронические лейкозы
- лимфомы
- Миелодипластический синдром
Критерии функции органов:
Важно отметить, что кондиционирование, предписанное пациенту, будет определяться на основе заболевания и состояния органов и будет считаться стандартным. Соответствующие комбинации химиотерапии, иммунотерапии и/или лучевой терапии будут определяться индивидуально.
Соответствие требованиям пациента будет оцениваться в соответствии со стандартными операционными процедурами нашего учреждения:
- Производительность Лански или Карновского >60
- Функция почек: будет определяться на основе уровня креатинина в сыворотке в соответствии с нашей институциональной СОП.
- Печень: Трансаминазы будут оцениваться в соответствии с текущими СОП учреждения.
- Сердечный: функция сердца будет оцениваться в соответствии с СОП учреждения.
- Отсутствие активной нелеченной инфекции
- Подписанное информированное согласие
- Отсутствуют полностью совместимые по HLA доноры-родственники.
- Женщины детородного возраста должны иметь отрицательный тест на беременность.
- Субъектам с отторжением трансплантата, которым требуется повторная ТГСК, не нужно будет снова соответствовать критериям приемлемости до второй трансплантации. Отторжение трансплантата является неотложной медицинской помощью, требующей ТГСК.
Приемлемость доноров Пациенты должны иметь идентифицированного живого донора
- Выбор донора будет соответствовать 21 Своду федеральных правил (CFR) 1271*.
- Неродственный донор, который соответствует критериям соответствия NMDP: Неродственные доноры, у которых может быть до одного несовпадения антигена в A, B или DRB1. донор
- Родственный донор, несовпадающий по одному-пяти антигенам (гаплоидентичный)
- Донор подходит для мобилизации периферических стволовых клеток и афереза и соответствует критериям инфекционных заболеваний в соответствии с СОП нашего учреждения, включая ВИЧ, гепатит B (HepB), гепатит C (HepC), отрицательный результат полимеразной цепной реакции (ПЦР).
- Процедуры трансплантации костного мозга (BMT) CHOP применяются для определения приемлемости донора, включая скрининг донора и тестирование на соответствующие возбудители инфекционных заболеваний и заболевания. Наша программа сбора доноров аккредитована Фондом аккредитации клеточной терапии (FACT).
- Неродственный донор идентифицирован в рамках Национальной программы доноров костного мозга (NMDP) и соответствует критериям NMDP для донорства. Неродственный донор, желающий и способный пройти мобилизацию периферических стволовых клеток и аферез
- Доноры, выбранные для этого исследуемого нового препарата (IND), будут либо неродственными донорами, идентифицированными в рамках Национальной программы доноров костного мозга (NMDP), либо родственными донорами. Относительно неродственных доноров; Процедуры NMDP для определения приемлемости доноров включают скрининг доноров и тестирование на соответствующие возбудители и заболевания инфекционных заболеваний.
Критерий исключения:
- Неконтролируемые бактериальные, вирусные или грибковые инфекции
- Донор родного брата и сестры, полностью совместимый по HLA
- Донор не может быть донором периферических стволовых клеток
- Беременные женщины
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Спонсор
Следователи
Следователи
- Главный следователь: Tim Olson, MD, PhD, Children's Hospital of Philadelphia
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Первый отправленный
5 мая 2017 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
5 мая 2017 г.
Первый опубликованный (Действительный)
Первый опубликованный
9 мая 2017 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее опубликованное обновление
22 мая 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
18 мая 2025 г.
Последняя проверка
Последняя проверка
1 мая 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
Другие идентификационные номера исследования
- 16-013527
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования Истощение клеток Apha/beta T и CD19+ с использованием устройства CliniMACS
-
NCT02990819Активный, не рекрутирующийИммунодефициты | Синдромы иммунной дисрегуляции