Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Utvidet tilgangsprotokoll ved bruk av Alpha/Beta T og CD19+ utarmet PBSC

18. mai 2025 oppdatert av: Timothy Olson, Children's Hospital of Philadelphia

Utvidet tilgangsprotokoll ved bruk av TCR alfa/beta T-celle/CD19+ utarmet urelatert donor eller delvis samsvarende relaterte donor perifere stamceller

Hovedmålet med denne protokollen er å utvide tilgangen for pasienter som mangler en fullstendig HLA (Human leukocytt antigen) matchet søskendonor, og som er kandidater for allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT). Disse pasientene har en alvorlig eller umiddelbart livstruende sykdom som HSCT er indisert for. Disse pasientene er ikke kvalifisert for andre godkjente protokoller fra Children's Hospital of Philadelphia Institutional Review Board (IRB) som bruker CliniMACs-teknologi for T-depletering.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Tilgjengelig

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Bare 25-30 % av pasientene som kan ha nytte av HSCT har en matchet relatert donor. Et urelatert navlestrengsblod er kanskje ikke tilgjengelig på grunn av størrelse eller samsvarende kriterier, eller hvis et regiment med redusert intensitet anbefales. Risikoen for alvorlig graft vs. vertssykdom (GVHD) og andre komplikasjoner er høyere med urelaterte givere, eller delvis matchede beslektede givere. Ved Children's Hospital of Philadelphia (CHOP) er det omfattende erfaring med bruk av mismatchede urelaterte donorer eller delvis matchede beslektede givere med fullstendig eller delvis T-deplesjon for å redusere risikoen for alvorlig GVHD.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Utvidet tilgang

Utvidet tilgangstype

Utvidet tilgangstype

Beskriver kategorien utvidet tilgang under U.S. Food and Drug Administration (FDA) forskrifter. Det er tre typer utvidet tilgang:
  • Individual pasienter: Gir en enkelt pasient, med en alvorlig sykdom eller tilstand som ikke kan delta i en klinisk utprøving, tilgang til et legemiddel eller biologisk produkt som ikke er godkjent av FDA. Denne kategorien inkluderer også tilgang i en nødsituasjon.
  • Befolkning av middels størrelse: Gir mer enn én pasient (men generelt færre pasienter enn gjennom en behandlings-IND/-protokoll) tilgang til en legemiddel eller biologisk produkt som ikke er godkjent av FDA. Denne typen utvidet tilgang brukes når flere pasienter med samme sykdom eller tilstand søker tilgang til et spesifikt legemiddel eller biologisk produkt som ikke er godkjent av FDA.
  • Behandling IND/Protokoll
    • strong>: Gir en stor, utbredt befolkning tilgang til et medikament eller biologisk produkt som ikke er godkjent av FDA. Denne typen utvidet tilgang kan bare gis hvis produktet allerede er under utvikling for markedsføring for samme bruk som utvidet tilgangsbruk.
  • Behandling IND/Protokoll

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.
  • Navn: Patricia Hankins, BSN, RN, CCRC
  • Telefonnummer: 215-590-5168
  • E-post: hankinsp@chop.edu

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Tilgjengelig
        • Children's Hospital of Philadelphia

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

1 måned og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

N/A

Beskrivelse

PASIENT OG DONOR BERETNING

Pasienter som mangler et HLA-matchet søsken og som er kandidater for allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT), men som ikke oppfyller kriteriene for gjeldende åpne institusjonsprotokoller som bruker ClinMACs enhet for β T/CD19+ uttømming.

Pasienter med følgende transplanterbare sykdommer:

Ikke-maligne sykdommer:

  • Metabolske lagringssykdommer kan korrigeres med HSCT
  • Benmargssviktsyndromer
  • Immundefekter/immune dysreguleringssyndromer
  • Sigdcellesykdom eller talassemi
  • Andre sykdommer behandlet med HSCT

Ondartede sykdommer:

  • Akutt leukemier
  • Kroniske leukemier
  • Lymfomer
  • Myelodyplastisk syndrom

Kriterier for organfunksjon:

Det er viktig å merke seg at kondisjoneringen som er foreskrevet til pasienten vil bli bestemt basert på sykdommen og organstatusen og vil være regimer som anses som standard. Passende kombinasjoner av kjemoterapi, immunterapi og/eller stråling vil bli bestemt på individuell basis.

Pasientens kvalifisering vil bli vurdert i henhold til våre institusjonelle standard operasjonsprosedyrer:

  • Lansky eller Karnofsky ytelse >60
  • Nyrefunksjon: vil bli bestemt basert på serumkreatinin i henhold til vår institusjonelle SOP
  • Lever: Transaminaser vil bli vurdert i henhold til gjeldende institusjonelle SOP
  • Hjerte: Hjertefunksjon vil bli vurdert i henhold til institusjonell SOP
  • Ingen aktiv ubehandlet infeksjon
  • Signert informert samtykke
  • Ingen fullstendig HLA-matchet søskendonor tilgjengelig.
  • Kvinner i fertil alder må ha negativ graviditetstest.
  • Personer med transplantasjonssvikt som krever en andre HSCT, trenger ikke å oppfylle kvalifikasjonskriteriene igjen før den andre transplantasjonen. Graftsvikt er en medisinsk nødsituasjon som krever HSCT

Kvalifisering for donor Pasienter må ha en identifisert levende donor

  • Donorutvelgelse vil være i samsvar med 21 Code of Federal Regulations (CFR) 1271*
  • Ikke-relatert donor som oppfyller samsvarskriteriene til NMDP: Ikke-relaterte givere som kan være opptil ett antigen-mismatch ved A, B eller DRB1. giver
  • Beslektet donor feiltilpasset ved ett til fem antigener (haploidentisk)
  • Donor egnet for mobilisering av perifere stamceller og aferese og oppfyller kriterier for infeksjonssykdommer i henhold til vår institusjonelle SOP, inkludert HIV, Hepatitt B (HepB), Hepatitt C (HepC) polymerasekjedereaksjon (PCR) negativ.
  • CHOP benmargstransplantasjon (BMT) prosedyrer gjelder for å avgjøre donorkvalifisering, inkludert donorscreening og testing for relevante smittsomme sykdommer og sykdommer. Vårt donorinnsamlingsprogram er Foundation for the Accreditation of Cellular Therapy (FACT) akkreditert.
  • Ikke-relatert giver identifisert gjennom National Marrow Donor Program (NMDP) og oppfyller NMDP-kriteriene for donasjon. Ikke-relatert donor villig og i stand til å gjennomgå mobilisering av perifere stamceller og aferese
  • Donorene som er valgt for dette nye undersøkelsesstoffet (IND) vil enten være ubeslektede givere identifisert gjennom National Marrow Donor Program (NMDP) eller relaterte givere. Angående de ikke-relaterte giverne; NMDP-prosedyrer for å avgjøre donorkvalifisering inkluderer donorscreening og testing for relevante smittsomme sykdommer og sykdommer.

Ekskluderingskriterier:

  • Ukontrollerte bakterielle, virale eller soppinfeksjoner
  • Fullt HLA matchet søskendonor
  • Donor kan ikke donere perifere stamceller
  • Gravide kvinner

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Children's Hospital of Philadelphia

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Tim Olson, MD, PhD, Children's Hospital of Philadelphia

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
5. mai 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
5. mai 2017

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
9. mai 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
22. mai 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
18. mai 2025

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. mai 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • 16-013527

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Leukemi

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger