Protocolo de acesso expandido usando Alpha/Beta T e CD19+ PBSC esgotado
5 de julho de 2026 atualizado por: Timothy Olson, Children's Hospital of Philadelphia
Protocolo de Acesso Expandido Usando Células TCR Alfa/Beta T/CD19+ Depletado de Doador Não Relacionado ou Células-Tronco Periféricas de Doador Relacionado Parcialmente Correspondente
O objetivo principal deste protocolo é expandir o acesso para pacientes que não possuem um doador irmão totalmente compatível com HLA (antígeno leucocitário humano) e que são candidatos a transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas (HSCT).
Esses pacientes têm uma doença grave ou com risco de vida imediato para o qual o TCTH é indicado.
Esses pacientes não são elegíveis para outros protocolos aprovados pelo Conselho de Revisão Institucional (IRB) do Children's Hospital of Philadelphia que utilizam a tecnologia CliniMACs para depleção de testosterona.
Visão geral do estudo
Status
Status
Disponível
Condições
Condições
Intervenção / Tratamento
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Apenas 25-30% dos pacientes que podem se beneficiar do TCTH têm um doador compatível.
Um sangue de cordão não relacionado pode não estar disponível devido ao tamanho ou critérios de correspondência, ou se um regime de intensidade reduzida for recomendado.
O risco de doença grave do enxerto versus hospedeiro (GVHD) e outras complicações é maior com doadores não aparentados ou doadores aparentados parcialmente compatíveis.
No Children's Hospital of Philadelphia (CHOP), há uma vasta experiência usando doadores não aparentados incompatíveis ou doadores aparentados parcialmente compatíveis com depleção completa ou parcial de T para reduzir o risco de GVHD grave.
Tipo de estudo
Tipo de estudo
Acesso expandido
Tipo de acesso expandido
Tipo de acesso expandido
- Individual Individuais: Permite a um único paciente, com uma doença ou condição grave que não pode participar de um ensaio clínico, o acesso a um medicamento ou produto biológico que não foi aprovado pelo FDA. Esta categoria também inclui acesso em uma situação de emergência.
- População de tamanho intermediário: permite que mais de um paciente (mas geralmente menos pacientes do que por meio de um IND/protocolo de tratamento) acesse um medicamento ou produto biológico que não tenha sido aprovado pelo FDA. Esse tipo de acesso expandido é usado quando vários pacientes com a mesma doença ou condição buscam acesso a um medicamento ou produto biológico específico que não foi aprovado pelo FDA.
- Tratamento IND/Protocolo
- Tratamento IND/Protocolo forte>: Permite o acesso de uma grande população a um medicamento ou produto biológico que não foi aprovado pelo FDA. Este tipo de acesso expandido só pode ser fornecido se o produto já estiver sendo desenvolvido para comercialização para o mesmo uso do acesso expandido.
- Tratamento IND/Protocolo
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
Contato de estudo
- Nome: Megan Atkinson
- Número de telefone: 215-590-2820
- E-mail: cttsbmtintake@chop.edu
Estude backup de contato
- Nome: Patricia Hankins, BSN, RN
- Número de telefone: 215-590-5168
- E-mail: hankinsp@chop.edu
Locais de estudo
-
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Disponível
- Children's Hospital of Philadelphia
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 mês e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
N/D
Descrição
ELEGIBILIDADE DO PACIENTE E DOADOR
Pacientes que não possuem um irmão HLA compatível e que são candidatos a transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas (HSCT), mas não atendem aos critérios dos protocolos institucionais abertos atuais usando o dispositivo ClinMACs para depleção de β T/CD19+.
Pacientes com as seguintes doenças transplantáveis:
Doenças não malignas:
- Doenças de armazenamento metabólico corrigíveis por HSCT
- Síndromes de falência da medula óssea
- Imunodeficiências/síndromes de desregulação imune
- Doença falciforme ou talassemia
- Outras doenças tratadas com TCTH
Doenças malignas:
- leucemias agudas
- leucemias crônicas
- Linfomas
- Síndrome mielodiplásica
Critérios de função do órgão:
É importante observar que o condicionamento prescrito ao paciente será determinado com base na doença e no estado do órgão e serão regimes considerados padrão. As combinações apropriadas de quimioterapia, imunoterapia e/ou radiação serão determinadas individualmente.
A elegibilidade do paciente será avaliada de acordo com nossos procedimentos operacionais padrão institucionais:
- Desempenho de Lansky ou Karnofsky >60
- Função renal: será determinada com base na creatinina sérica de acordo com nosso SOP institucional
- Hepático: as transaminases serão avaliadas de acordo com o SOP institucional atual
- Cardíaco: A função cardíaca será avaliada de acordo com o SOP institucional
- Nenhuma infecção ativa não tratada
- Consentimento informado assinado
- Nenhum doador irmão totalmente compatível com HLA disponível.
- Mulheres com potencial para engravidar devem ter teste de gravidez negativo.
- Indivíduos com falha do enxerto que requerem um segundo HSCT não precisarão atender aos critérios de elegibilidade novamente antes do segundo transplante. A falha do enxerto é uma emergência médica que requer TCTH
Elegibilidade do doador Os pacientes devem ter um doador vivo identificado
- A seleção de doadores cumprirá o 21 Código de Regulamentos Federais (CFR) 1271*
- Doador não aparentado que atende aos critérios de correspondência do NMDP: Doadores não aparentados que podem ter até um antígeno incompatível em A, B ou DRB1. doador
- Doador relacionado incompatível em um a cinco antígenos (haploidêntico)
- Doador adequado para mobilização de células-tronco periféricas e aférese e preenche os critérios de doenças infecciosas de acordo com nosso SOP institucional, incluindo HIV, Hepatite B (HepB), Hepatite C (HepC) reação em cadeia da polimerase (PCR) negativa.
- Os procedimentos CHOP de transplante de medula óssea (BMT) se aplicam para determinar a elegibilidade do doador, incluindo triagem de doadores e testes para doenças e agentes de doenças transmissíveis relevantes. Nosso programa de coleta de doadores é credenciado pela Foundation for the Accreditation of Cellular Therapy (FACT).
- Doador não aparentado identificado através do Programa Nacional de Doadores de Medula (NMDP) e preenche os critérios do NMDP para doação. Doador não aparentado disposto e capaz de se submeter à mobilização de células-tronco periféricas e aférese
- Os doadores selecionados para esta nova droga experimental (IND) serão doadores não aparentados identificados através do Programa Nacional de Doadores de Medula (NMDP) ou doadores aparentados. Em relação aos doadores não aparentados; Os procedimentos do NMDP para determinar a elegibilidade do doador incluem triagem e teste de doadores para doenças e agentes de doenças transmissíveis relevantes.
Critério de exclusão:
- Infecções bacterianas, virais ou fúngicas descontroladas
- Doador irmão totalmente compatível com HLA
- Doador incapaz de doar células-tronco periféricas
- mulheres grávidas
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
Investigadores
- Investigador principal: Tim Olson, MD, PhD, Children's Hospital of Philadelphia
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Bertaina A, Merli P, Rutella S, Pagliara D, Bernardo ME, Masetti R, Pende D, Falco M, Handgretinger R, Moretta F, Lucarelli B, Brescia LP, Li Pira G, Testi M, Cancrini C, Kabbara N, Carsetti R, Finocchi A, Moretta A, Moretta L, Locatelli F. HLA-haploidentical stem cell transplantation after removal of alphabeta+ T and B cells in children with nonmalignant disorders. Blood. 2014 Jul 31;124(5):822-6. doi: 10.1182/blood-2014-03-563817. Epub 2014 May 28.
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- Flomenberg N, Baxter-Lowe LA, Confer D, Fernandez-Vina M, Filipovich A, Horowitz M, Hurley C, Kollman C, Anasetti C, Noreen H, Begovich A, Hildebrand W, Petersdorf E, Schmeckpeper B, Setterholm M, Trachtenberg E, Williams T, Yunis E, Weisdorf D. Impact of HLA class I and class II high-resolution matching on outcomes of unrelated donor bone marrow transplantation: HLA-C mismatching is associated with a strong adverse effect on transplantation outcome. Blood. 2004 Oct 1;104(7):1923-30. doi: 10.1182/blood-2004-03-0803. Epub 2004 Jun 10.
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- Chen X, Hale GA, Barfield R, Benaim E, Leung WH, Knowles J, Horwitz EM, Woodard P, Kasow K, Yusuf U, Behm FG, Hayden RT, Shurtleff SA, Turner V, Srivastava DK, Handgretinger R. Rapid immune reconstitution after a reduced-intensity conditioning regimen and a CD3-depleted haploidentical stem cell graft for paediatric refractory haematological malignancies. Br J Haematol. 2006 Nov;135(4):524-32. doi: 10.1111/j.1365-2141.2006.06330.x. Epub 2006 Sep 28.
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- Chiplunkar S, Dhar S, Wesch D, Kabelitz D. gammadelta T cells in cancer immunotherapy: current status and future prospects. Immunotherapy. 2009 Jul;1(4):663-78. doi: 10.2217/imt.09.27.
- Balashov D, Shcherbina A, Maschan M, Trakhtman P, Skvortsova Y, Shelikhova L, Laberko A, Livshits A, Novichkova G, Maschan A. Single-Center Experience of Unrelated and Haploidentical Stem Cell Transplantation with TCRalphabeta and CD19 Depletion in Children with Primary Immunodeficiency Syndromes. Biol Blood Marrow Transplant. 2015 Nov;21(11):1955-62. doi: 10.1016/j.bbmt.2015.07.008. Epub 2015 Jul 15.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez
5 de maio de 2017
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
5 de maio de 2017
Primeira postagem (Real)
Primeira postagem
9 de maio de 2017
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última Atualização Postada
8 de julho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
5 de julho de 2026
Última verificação
Última verificação
1 de julho de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
Outros números de identificação do estudo
- 16-013527
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