このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

難治性全身性重症筋無力症（gMG）の小児参加者におけるエクリズマブの第3相非盲検試験

2024年12月4日 更新者：Alexion Pharmaceuticals, Inc.

難治性全身性重症筋無力症の小児患者におけるエクリズマブの有効性、安全性、薬物動態、および薬力学を評価するための非盲検多施設研究

この研究の目的は、疾患重症度の定量的重症筋無力症 (QMG) スコアのベースラインからの変化に基づいて、小児難治性 gMG の治療におけるエクリズマブの有効性、安全性、薬物動態、および薬力学を評価することです。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

この研究は、最大4週間のスクリーニング期間、26週間の一次評価治療期間、追加の（最大）208週間の延長期間、および8週間の安全性追跡期間で構成されます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
12

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90078
        • Research Site
    • Florida
      • Tampa、Florida、アメリカ、33612
        • Research Site
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • Research Site
    • Missouri
      • Columbia、Missouri、アメリカ、65201
        • Research Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
        • Research Site
    • Ohio
      • Akron、Ohio、アメリカ、44308
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Research Site
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
        • Research Site
  • 日本
      • Iruma-Gun、日本、350-0495
        • Research Site
      • Itabashi-ku、日本、173-0003
        • Research Site
      • Shinjuku-ku、日本、162-8666
        • Research Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

2年～13年 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 6～6歳の男性または女性の小児科参加者
  • 髄膜炎菌の予防接種を受けています。
  • 適切な年齢層の地方および国固有の予防接種ガイドラインに従って、投与前にインフルエンザ菌および肺炎連鎖球菌感染症に対するワクチン接種を文書化した。
  • -スクリーニング時の抗アセチルコリン受容体抗体の陽性血清学的検査によって確認されたMGの診断、および次の1つ：（a）単繊維筋電図検査または反復神経刺激によって示された異常な神経筋伝達検査の病歴; (b) 抗コリンエステラーゼ試験陽性の病歴 (例えば、塩化エドロフォニウム試験またはネオスチグミン試験);または (c) 治験責任医師の評価により、参加者は経口アセチルコリンエステラーゼ阻害剤で MG 徴候の改善を示した。
  • -以下の1つ以上を有するgMGの参加者として定義される難治性gMGの存在：（a）次のように定義される、少なくとも1つの免疫抑制療法（IST）による1年以上の治療失敗：（1）活動の障害を伴う持続的な衰弱日常生活の; (2) 治療中の重症筋無力症 (MG) の増悪および/または危機;または（3）副作用または併存疾患によるISTへの不耐性。 (b) 症状をコントロールするために維持血漿交換 (PE) または静脈内免疫グロブリン (IVIg) が必要です。および/または (c) 治験責任医師の意見では、現在の MG 治療にもかかわらず、MG は重大な機能的負担をもたらします。
  • -スクリーニング時のクラスIIからIVのMGFA臨床分類。
  • 12～18歳の患者では、スクリーニング時のQMG合計スコアが12以上。 6 ～ 11 歳の患者では、含めるために最低限の QMG は必要ありません。ただし、患者は少なくとも 1 つの手足で手足の衰弱を記録している必要があります。
  • すべてのMG特異的治療は、スクリーニング前に適切な期間の安定した投薬計画で投与されています。

除外基準:

  • 親または法定後見人は、アレクシオンの従業員です。
  • -活動性または未治療の胸腺腫。 -胸腺癌または胸腺悪性腫瘍の病歴 スクリーニング前の5年以上の再発の証拠がない適切な治療により治癒したとみなされない限り。
  • -スクリーニング前の12か月以内の胸腺摘出術の履歴。
  • 妊娠中または授乳中です。
  • -治験責任医師の意見では臨床的に重要であり、適切な抗生物質で治療されていない、未解決の急性または慢性の全身性細菌またはその他の感染症。
  • -初回投与前4週間以内のPEの使用。
  • -初回投与前6か月以内のリツキシマブの使用。
  • 15kg未満で維持IVIgを受けている患者。
  • -別の介入治療研究への参加、またはこの研究の1日目の治験薬の開始前30日以内の実験的治療の使用、またはその治験薬の半減期の5以内のいずれか大きい方。
  • -以前にエクリズマブまたは他の補体阻害剤による治療を受けたことがあります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：エクリズマブ静脈内 (IV) 注入

一次評価治療期間 (26 週間) では、エクリズマブは初期導入段階では毎週、維持段階では 2 週間ごとに投与されます。

延長期間 (最大 208 週間) では、参加者は引き続き 2 週間ごとにエクリズマブを受け取ります。

エクリズマブは、参加者の現在の体重に基づいて、300、600、900、または 1200 ミリグラム (mg) の用量で投与されます。
薬：エクリズマブ
エクリズマブは、静脈内注入によって投与されます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
救助治療に関係なく、26週目のQMG合計スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、26 週目
QMG スコアリング システムは、眼球 (2 項目)、顔面 (1 項目)、眼球 (2 項目)、総運動神経 (6 項目)、軸方向 (1 項目)、および呼吸器 (1 項目) の 13 項目で構成されます。 各項目は 0 ～ 3 で評価されます (0 = なし、1 = 軽度、2 = 中程度、3 = 重度)。 合計 QMG スコアの範囲は 0 ～ 39 で、スコアが高いほど病気がより重篤であることを示します。
ベースライン、26 週目

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
レスキュー治療に関係なく、26週目の重症筋無力症複合（MGC）スケール合計スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、26週目
MGC は、MG の参加者の臨床状態を測定するための検証済みの評価ツールです。 MGC は、MG によって最も頻繁に影響を受ける 10 の重要な機能領域を評価します: 眼球 (2 項目)、顔面 (1 項目)、眼球 (3 項目)、呼吸 (1 項目)、体軸 (1 項目)、総運動 (2 項目) . スケールは、患者から報告された結果を組み込んだ臨床的意義に重み付けされています。 MGC の合計スコアは 0 ～ 50 の範囲で、スコアが低いほど機能障害が少なく、スコアが高いほど機能障害が大きいことを示します。
ベースライン、26週目
レスキュー治療に関係なく、26週目の神経学的QOL-Fatigue Questionnaire（Neuro-QoL Pediatric Fatigue）の合計スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、26週目
Neuro-QoL Pediatric Fatigueアンケートは、信頼性が高く検証済みの疲労に関する簡単な11項目の調査であり、参加者が12歳以上（評価時）の参加者のために記入し、参加者の介護者または参加者の介護者の支援を受けて記入します
ベースライン、26週目
26週目のレスキュー治療に関係なく、アメリカ重症筋無力症財団の介入後ステータス（MGFAPIS）の各カテゴリーの参加者数
時間枠：26週目
MG の臨床状態 (改善、不変、悪化) は MGFAPIS を使用して評価されました。
26週目
薬物動態 (PK): エクリズマブの血清濃度
時間枠：1日目の投与後24時間。 12週目の投与前および投与後60分。 26週目の前投与
1日目の投与後24時間。 12週目の投与前および投与後60分。 26週目の前投与
PD：溶血率（インビトロアッセイ）
時間枠：ベースライン; 1日目の投与後24時間。 12週目の投与前および投与後60分。 26週目の前投与
ベースライン; 1日目の投与後24時間。 12週目の投与前および投与後60分。 26週目の前投与
救急治療に関係なく、26週目の重症筋無力症日常生活動作（MG-ADL）合計スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、26 週目
MG-ADL は、重症筋無力症 (MG) の参加者の関連症状と日常生活活動の機能的パフォーマンスに焦点を当てた 8 点の質問票です。 MG-ADL の 8 項目は、眼球 (2 項目)、眼球 (3 項目)、呼吸器 (1 項目)、および粗大運動器または四肢に続発する障害を評価するための、元の 13 項目の QMG の症状ベースの構成要素から派生しています。 (2項目) MGの影響に関連する障害。 この機能状態測定器では、各反応が 0 (正常) から 3 (最も深刻) まで等級付けされます。 合計 MG-ADL スコアの範囲は 0 ～ 24 で、スコアが高いほど疾患がより重篤であることを示します。
ベースライン、26 週目
救助治療を受けなかった場合にMG-ADL合計スコアが3ポイント以上低下した参加者の割合
時間枠：第26週
MG-ADL は、MG の参加者の関連する症状と日常生活活動の機能的パフォーマンスに焦点を当てた 8 点のアンケートです。 MG-ADL の 8 項目は、眼球 (2 項目)、眼球 (3 項目)、呼吸器 (1 項目)、および粗大運動器または四肢に続発する障害を評価するための、元の 13 項目の QMG の症状ベースの構成要素から派生しています。 (2項目) MGの影響に関連する障害。 この機能状態測定器では、各反応が 0 (正常) から 3 (最も深刻) まで等級付けされます。 合計 MG-ADL スコアの範囲は 0 ～ 24 で、スコアが高いほど疾患がより重篤であることを示します。
第26週
救助治療に関係なくMG-ADL合計スコアが3ポイント以上低下した参加者の割合
時間枠：第26週
MG-ADL は、MG の参加者の関連する症状と日常生活活動の機能的パフォーマンスに焦点を当てた 8 点のアンケートです。 MG-ADL の 8 項目は、眼球 (2 項目)、眼球 (3 項目)、呼吸器 (1 項目)、および粗大運動器または四肢に続発する障害を評価するための、元の 13 項目の QMG の症状ベースの構成要素から派生しています。 (2項目) MGの影響に関連する障害。 この機能状態測定器では、各反応が 0 (正常) から 3 (最も深刻) まで等級付けされます。 合計 MG-ADL スコアの範囲は 0 ～ 24 で、スコアが高いほど疾患がより重篤であることを示します。
第26週
救助治療を受けなかった場合に QMG 合計スコアが 5 ポイント以上減少した参加者の割合
時間枠：第26週
QMG スコアリング システムは、眼球 (2 項目)、顔面 (1 項目)、眼球 (2 項目)、総運動神経 (6 項目)、軸方向 (1 項目)、および呼吸器 (1 項目) の 13 項目で構成されます。 各項目は 0 ～ 3 で評価されます (0 = なし、1 = 軽度、2 = 中程度、3 = 重度)。 合計 QMG スコアの範囲は 0 ～ 39 で、スコアが高いほど病気がより重篤であることを示します。
第26週
救助処置に関係なく、QMG 合計スコアが 5 ポイント以上低下した参加者の割合
時間枠：第26週
QMG スコアリング システムは、眼球 (2 項目)、顔面 (1 項目)、眼球 (2 項目)、総運動神経 (6 項目)、軸方向 (1 項目)、および呼吸器 (1 項目) の 13 項目で構成されます。 各項目は 0 ～ 3 で評価されます (0 = なし、1 = 軽度、2 = 中程度、3 = 重度)。 合計 QMG スコアの範囲は 0 ～ 39 で、スコアが高いほど病気がより重篤であることを示します。
第26週
救助治療に関係なく、26週目の欧州QOL 5次元青少年バージョン（EQ-5D-Y）ビジュアルアナログスケール（VAS）スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、26 週目
EQ-5D-Y は、可動性、セルフケア、通常の活動、痛み/不快感、不安/抑うつの 5 つの分野における健康状態に関する信頼性の高い検証済みの調査であり、12 歳以上の参加者を対象に各項目に参加者が回答します。年齢（評価時点）であり、参加者の介護者によって、または参加者が 12 歳未満の場合は介護者の支援を受けて完了します。 各領域には、レベル 1 (問題なし)、レベル 2 (ある程度の問題)、レベル 3 (非常に問題) の 3 つのレベルがあります。 EQ ビジュアル アナログ スケール (VAS) は、参加者の自己評価による健康状態を縦型の 20 センチメートルの VAS に記録します。エンドポイントには「想像できる最高の健康状態、100 とマーク」および「想像できる最悪の健康状態、0 とマーク」が付けられます。
ベースライン、26 週目
臨床症状の悪化、筋無力症の危機、レスキュー療法を利用した参加者の割合
時間枠：26週目までのベースライン
参加者が臨床症状の悪化を経験した場合、レスキュー療法（例えば、高用量のコルチコステロイド、血漿交換、または免疫グロブリンの静脈内投与）が許可されることになっていた。 臨床的悪化は以下のように定義された：MG クリーゼを経験した参加者。これは、挿管が必要になるか手術後の抜管が遅れるほど重篤な MG による衰弱として定義される。または、治験責任医師の意見では、救急薬が必要なほどの症状の重大な悪化。または、救助療法が行われなかった場合、参加者の健康が危険にさらされると研究者が信じた参加者。
26週目までのベースライン
薬力学 (PD): 無血清補体成分 5 の濃度
時間枠：ベースライン; 1日目の投与後24時間。 12週目の投与前と投与後60分。 26週目に投与前
ベースライン; 1日目の投与後24時間。 12週目の投与前と投与後60分。 26週目に投与前
救助治療に関係なく、52週目のQMG合計スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、52 週目
QMG スコアリング システムは、眼球 (2 項目)、顔面 (1 項目)、眼球 (2 項目)、総運動神経 (6 項目)、軸方向 (1 項目)、および呼吸器 (1 項目) の 13 項目で構成されます。 各項目は 0 ～ 3 で評価されます (0 = なし、1 = 軽度、2 = 中程度、3 = 重度)。 合計 QMG スコアの範囲は 0 ～ 39 で、スコアが高いほど病気がより重篤であることを示します。
ベースライン、52 週目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2018年12月28日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2022年1月6日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2023年11月6日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2018年11月26日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2018年11月28日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2018年11月30日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2024年12月11日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2024年12月4日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2024年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • ECU-MG-303
  • 2016-001384-37 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

類似の治験を検索

スポンサーと協力者

医学的状態

薬物療法

条件

まれな病気

薬物療法

ダイエットサプリメント

スポンサー/協力者

場所

クッキーの設定

当社はCookieを使用して、当社のWebサイトで最高のエクスペリエンスを提供できるようにしています。詳細については、プライバシーとCookieのポリシーをよくお読みください。...>>>ポリシーに記載されているように、WebサイトまたはコンピューターからCookieを削除することにより、いつでも設定を変更したり、同意を取り消すことができます。それを受け入れて、下の[設定の管理]セクションで対応するボックスにチェックマークを付けて、設定を選択してください。このウェブサイトの一部を使用する前に、利用規約をよくお読みください。
«設定の管理