Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaiheen 3 avoin tutkimus ekulitsumabista lapsipotilailla, joilla on refraktaarinen yleistynyt myasthenia gravis (gMG)

keskiviikko 4. joulukuuta 2024 päivittänyt: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Avoin, monikeskustutkimus ekulitsumabin tehon, turvallisuuden, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa arvioimiseksi lapsipotilailla, joilla on refraktaarinen yleistynyt myasthenia gravis

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida ekulitsumabin tehoa, turvallisuutta, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa hoidettaessa lasten refraktaarista gMG:tä sairauden vakavuuden kvantitatiivisen myasthenia gravis (QMG) -pistemäärän muutoksen perusteella lähtötasosta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimus koostuu enintään 4 viikon seulontajaksosta, 26 viikon primaariarviointihoitojaksosta, ylimääräisestä (jopa) 208 viikon jatkojaksosta ja 8 viikon turvallisuuden seurantajaksosta.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
12

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Japani
      • Iruma-Gun, Japani, 350-0495
        • Research Site
      • Itabashi-ku, Japani, 173-0003
        • Research Site
      • Shinjuku-ku, Japani, 162-8666
        • Research Site
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90078
        • Research Site
    • Florida
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
        • Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Research Site
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Yhdysvallat, 65201
        • Research Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
        • Research Site
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Yhdysvallat, 44308
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Research Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
        • Research Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 13 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies- tai naispuolinen lastenlääkärin osallistuja 6 -
  • Rokotettu Neisseria meningitidis vastaan.
  • Dokumentoitu rokotus Haemophilus influenzae- ja Streptococcus pneumoniae -infektioita vastaan ​​ennen annostelua paikallisten ja maakohtaisten rokotusohjeiden mukaisesti asianmukaiselle ikäryhmälle.
  • MG-diagnoosi, joka on vahvistettu positiivisella serologisella testillä asetyylikoliinireseptorivasta-aineiden suhteen seulonnassa, ja yksi seuraavista: (a) poikkeava neuromuskulaarinen transmissiotesti, joka on osoitettu yhden kuidun elektromyografialla tai toistuvalla hermostimulaatiolla; b) positiivinen antikoliiniesteraasitesti (esimerkiksi edrofoniumkloridi- tai neostigmiinitesti); tai (c) osallistuja osoitti MG-oireiden paranemista oraalisilla asetyylikoliiniesteraasi-inhibiittoreilla tutkijan arvioiden mukaan.
  • Refraktorisen gMG:n esiintyminen, määritellään gMG-potilaiksi, joilla on yksi tai useampi seuraavista: (a) epäonnistunut hoito ≥ 1 vuoden ajan vähintään 1 immunosuppressiivisella hoidolla (IST), joka määritellään seuraavasti: (1) jatkuva heikkous, johon liittyy toiminnan heikkeneminen päivittäiseen elämään; (2) myasthenia graviksen (MG) paheneminen ja/tai kriisi hoidon aikana; tai (3) suvaitsemattomuus IST:ille sivuvaikutusten tai samanaikaisten sairauksien vuoksi. (b) Vaatii ylläpitoplasmanvaihtoa (PE) tai suonensisäistä immunoglobuliinia (IVIg) oireiden hallitsemiseksi; ja/tai (c) tutkijan mielestä MG aiheuttaa merkittävän toiminnallisen taakan nykyisestä MG-hoidosta huolimatta.
  • MGFA:n kliininen luokitus luokkaan II–IV seulonnassa.
  • 12–18-vuotiailla potilailla QMG-kokonaispistemäärä ≥ 12 seulonnassa; 6–11-vuotiailta potilailta ei vaadita vähimmäis-QMG:tä sisällyttämiseen; potilailla on kuitenkin oltava dokumentoitu raajan heikkous ainakin yhdessä raajassa.
  • Kaikki MG-spesifiset hoidot on annettu vakaalla annostusohjelmalla, joka on riittävän pitkä ennen seulontaa.

Poissulkemiskriteerit:

  • Vanhempi tai laillinen huoltaja on Alexionin työntekijä.
  • Mikä tahansa aktiivinen tai hoitamaton tymooma. Aiemmin ollut kateenkorvan syöpä tai kateenkorvan pahanlaatuinen kasvain, ellei sen katsota parantuneen riittävällä hoidolla ilman merkkejä uusiutumisesta ≥ 5 vuoden ajan ennen seulontaa.
  • Aiemmat kateenpoistoleikkaukset 12 kuukauden sisällä ennen seulontaa.
  • Ovat raskaana tai imettävät.
  • Mikä tahansa ratkaisematon akuutti tai krooninen systeeminen bakteeri- tai muu infektio, joka on tutkijan mielestä kliinisesti merkittävä ja jota ei ole hoidettu asianmukaisilla antibiooteilla.
  • PE:n käyttö 4 viikon sisällä ennen ensimmäistä annosta.
  • Rituksimabin käyttö 6 kuukauden sisällä ennen ensimmäistä annosta.
  • Potilaat, jotka painavat alle 15 kg ja saavat IVIg-hoitoa.
  • Osallistuminen toiseen interventiohoitotutkimukseen tai minkä tahansa kokeellisen hoidon käyttö 30 päivän sisällä ennen tutkimuslääkkeen aloittamista päivänä 1 tässä tutkimuksessa tai 5:n puoliintumisajan sisällä kyseisestä tutkimustuotteesta sen mukaan, kumpi on suurempi.
  • olet aiemmin saanut hoitoa ekulitsumabilla tai muilla komplementin estäjillä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: Ekulitsumabi laskimonsisäinen (IV) infuusio

Primary Evaluation -hoitojaksolla (26 viikkoa) ekulitsumabia annetaan viikoittain alkuinduktiovaiheen aikana ja 2 viikon välein ylläpitovaiheen aikana.

Jatkojakson aikana (208 viikkoon asti) osallistujat saavat edelleen ekulitsumabia 2 viikon välein.

Ekulitsumabia annetaan 300, 600, 900 tai 1200 milligramman (mg) annoksina osallistujan nykyisen ruumiinpainon perusteella.
Lääke: Ekulitsumabi
Ekulitsumabi annetaan IV-infuusiona.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta QMG-kokonaispisteissä viikolla 26 pelastushoidosta riippumatta
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 26
QMG-pisteytysjärjestelmä koostuu 13:sta: okulaarinen (2 kohdetta), kasvo (1 kohde), bulbar (2 kohdetta), bruttomoottori (6 kohdetta), aksiaalinen (1 kohde) ja hengitys (1 kohde). Jokainen kohta arvostellaan 0–3 (0 = ei mitään, 1 = lievä, 2 = kohtalainen ja 3 = vakava). QMG-pistemäärän vaihteluväli on 0–39, ja korkeammat pisteet osoittavat vakavampaa sairautta.
Lähtötilanne, viikko 26

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos perustasosta Myasthenia Gravis Composite (MGC) -asteikon kokonaispisteissä viikolla 26 pelastushoidosta riippumatta
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 26
MGC on validoitu arviointityökalu MG-potilaiden kliinisen tilan mittaamiseen. MGC arvioi 10 tärkeää toiminnallista aluetta, joihin MG useimmiten vaikuttaa: silmä (2 kohdetta), kasvot (1 kohde), bulbar (3 kohdetta), hengitys (1 kohde), aksiaalinen (1 kohde) ja bruttomoottori (2 kohdetta) . Asteikot on painotettu kliinisen merkityksen mukaan, joka sisältää potilaiden ilmoittamat tulokset. MGC:n kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0–50, ja alhaisemmat pisteet osoittavat vähemmän toiminnallista vajaatoimintaa ja korkeammat pisteet osoittavat suurempaa toiminnallista vajaatoimintaa.
Lähtötilanne, viikko 26
Muutos lähtötasosta neurologisen elämänlaadun ja väsymyksen kyselyssä (Neuro-QoL lasten väsymys) kokonaispistemäärä viikolla 26 pelastushoidosta riippumatta
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 26
Neuro-QoL Pediatric Fatigue -kyselylomake on luotettava ja validoitu lyhyt 11 kohdan väsymystutkimus, jonka osallistuja täyttää vähintään 12-vuotiaille osallistujille (arviointihetkellä) ja jonka vastaa osallistujan hoitaja tai osallistujien hoitajan avustuksella.
Lähtötilanne, viikko 26
Osallistujien määrä jokaisessa Myasthenia Gravis Foundation of America -säätiön Intervention jälkeisen tilan (MGFAPIS) luokassa riippumatta pelastushoidosta viikolla 26
Aikaikkuna: Viikko 26
MG:n kliininen tila (parantunut, muuttumaton ja huonompi) arvioitiin MGFAPIS:n avulla.
Viikko 26
Farmakokinetiikka (PK): Ekulitsumabin seerumipitoisuus
Aikaikkuna: 24 tuntia annoksen ottamisesta päivänä 1; ennen annosta ja 60 minuuttia annoksen jälkeen viikolla 12; ennakkoannos viikolla 26
24 tuntia annoksen ottamisesta päivänä 1; ennen annosta ja 60 minuuttia annoksen jälkeen viikolla 12; ennakkoannos viikolla 26
PD: Hemolyysin prosenttiosuus (in vitro -määritys)
Aikaikkuna: Perustaso; 24 tuntia annoksen ottamisesta päivänä 1; ennen annosta ja 60 minuuttia annoksen jälkeen viikolla 12; ennakkoannos viikolla 26
Perustaso; 24 tuntia annoksen ottamisesta päivänä 1; ennen annosta ja 60 minuuttia annoksen jälkeen viikolla 12; ennakkoannos viikolla 26
Muutos perustasosta päivittäisen elämän myasthenia gravis -aktiviteetteissa (MG-ADL) kokonaispistemäärässä viikolla 26 pelastushoidosta riippumatta
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 26
MG-ADL on 8-pisteinen kyselylomake, joka keskittyy olennaisiin oireisiin ja päivittäisten toimintojen toiminnalliseen suoritukseen osallistujilla, joilla on myasthenia gravis (MG). MG-ADL:n 8 kohdetta on johdettu alkuperäisen 13-osan QMG:n oirepohjaisista komponenteista, jotta voidaan arvioida silmän (2 kohdetta), bulbarin (3 kohdetta), hengityselinten (1 kohde) ja moottorin tai raajan sekundaarista vammaa. (2 erää) MG:n vaikutuksiin liittyvä arvonalennus. Tässä toiminnallisen tilan instrumentissa jokainen vaste luokitellaan 0:sta (normaali) 3:een (vakavin). MG-ADL:n kokonaispistemäärän vaihteluväli on 0–24, ja korkeammat pisteet viittaavat vakavampaan sairauteen.
Lähtötilanne, viikko 26
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla MG-ADL:n kokonaispistemäärä on alentunut vähintään 3 pisteellä ilman pelastushoitoa
Aikaikkuna: Viikko 26
MG-ADL on 8-pisteinen kyselylomake, joka keskittyy oleellisiin oireisiin ja päivittäisten toimintojen toiminnalliseen suorituskykyyn osallistujilla, joilla on MG. MG-ADL:n 8 kohdetta on johdettu alkuperäisen 13-osan QMG:n oirepohjaisista komponenteista, jotta voidaan arvioida silmän (2 kohdetta), bulbarin (3 kohdetta), hengityselinten (1 kohde) ja moottorin tai raajan sekundaarista vammaa. (2 erää) MG:n vaikutuksiin liittyvä arvonalennus. Tässä toiminnallisen tilan instrumentissa jokainen vaste luokitellaan 0:sta (normaali) 3:een (vakavin). MG-ADL:n kokonaispistemäärän vaihteluväli on 0–24, ja korkeammat pisteet viittaavat vakavampaan sairauteen.
Viikko 26
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla MG-ADL:n kokonaispistemäärä on alentunut ≥ 3 pisteellä pelastushoidosta riippumatta
Aikaikkuna: Viikko 26
MG-ADL on 8-pisteinen kyselylomake, joka keskittyy oleellisiin oireisiin ja päivittäisten toimintojen toiminnalliseen suorituskykyyn osallistujilla, joilla on MG. MG-ADL:n 8 kohdetta on johdettu alkuperäisen 13-osan QMG:n oirepohjaisista komponenteista, jotta voidaan arvioida silmän (2 kohdetta), bulbarin (3 kohdetta), hengityselinten (1 kohde) ja moottorin tai raajan sekundaarista vammaa. (2 erää) MG:n vaikutuksiin liittyvä arvonalennus. Tässä toiminnallisen tilan instrumentissa jokainen vaste luokitellaan 0:sta (normaali) 3:een (vakavin). MG-ADL:n kokonaispistemäärän vaihteluväli on 0–24, ja korkeammat pisteet viittaavat vakavampaan sairauteen.
Viikko 26
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on ≥5 pisteen vähennys QMG-kokonaispisteissä ilman pelastushoitoa
Aikaikkuna: Viikko 26
QMG-pisteytysjärjestelmä koostuu 13:sta: okulaarinen (2 kohdetta), kasvo (1 kohde), bulbar (2 kohdetta), bruttomoottori (6 kohdetta), aksiaalinen (1 kohde) ja hengitys (1 kohde). Jokainen kohta arvostellaan 0–3 (0 = ei mitään, 1 = lievä, 2 = kohtalainen ja 3 = vakava). QMG-pistemäärän vaihteluväli on 0–39, ja korkeammat pisteet osoittavat vakavampaa sairautta.
Viikko 26
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on ≥5 pisteen vähennys QMG-kokonaispisteissä pelastushoidosta riippumatta
Aikaikkuna: Viikko 26
QMG-pisteytysjärjestelmä koostuu 13:sta: okulaarinen (2 kohdetta), kasvo (1 kohde), bulbar (2 kohdetta), bruttomoottori (6 kohdetta), aksiaalinen (1 kohde) ja hengitys (1 kohde). Jokainen kohta arvostellaan 0–3 (0 = ei mitään, 1 = lievä, 2 = kohtalainen ja 3 = vakava). QMG-pistemäärän vaihteluväli on 0–39, ja korkeammat pisteet osoittavat vakavampaa sairautta.
Viikko 26
Muutos lähtötasosta eurooppalaisen elämänlaadun 5-ulotteisen nuorisoversion (EQ-5D-Y) visuaalisen analogisen asteikon (VAS) pistemäärässä viikolla 26 pelastushoidosta riippumatta
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 26
EQ-5D-Y on luotettava ja validoitu kysely terveydentilasta viidellä alueella: liikkuvuus, itsehoito, tavanomaiset toiminnot, kipu/epämukavuus ja ahdistus/masennus. Osallistuja suorittaa kunkin kyselyn vähintään 12-vuotiaille osallistujille. ikäisenä (arviointihetkellä) ja osallistujan omaishoitajan tai alle 12-vuotiaan osallistujan hoitajan avustamana. Jokaisella alueella on 3 tasoa: taso 1 (ei ongelmia), taso 2 (jotkut ongelmat) ja taso 3 (äärimmäiset ongelmat). EQ:n visuaalinen analoginen asteikko (VAS) tallentaa osallistujan itsensä arvioiman terveydentilan pystysuoraan, 20 senttimetrin VAS:iin, jossa päätepisteet on merkitty "Paras kuviteltavissa oleva terveydentila, merkitty arvolla 100" ja "Pahin kuviteltavissa oleva terveydentila, merkitty 0:lla".
Lähtötilanne, viikko 26
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on kliininen heikkeneminen, myasteeniset kriisit ja pelastushoitoa käyttäneet
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 26 asti
Pelastushoito (esimerkiksi suuriannoksinen kortikosteroidi, plasmanvaihto tai suonensisäinen immunoglobuliini) oli sallittava, jos osallistuja koki kliinistä heikkenemistä. Kliininen heikkeneminen määriteltiin seuraavasti: Osallistujat, jotka kokivat MG-kriisin, joka määriteltiin MG:stä johtuvaksi heikkoudeksi, joka oli tarpeeksi vakava vaatimaan intubaatiota tai viivyttämään ekstubaatiota leikkauksen jälkeen; tai Merkittävä oireiden paheneminen, joka vaati tutkijan mielestä pelastuslääkitystä; tai osallistujat, joiden osalta tutkija uskoi osallistujien terveyden olevan vaarassa, jos pelastushoitoa ei annettu.
Perustaso viikkoon 26 asti
Farmakodynamiikka (PD): Seerumivapaa komplementtikomponentin 5 pitoisuudet
Aikaikkuna: Perustaso; 24 tuntia annoksen ottamisesta päivänä 1; ennen annosta ja 60 minuuttia annoksen jälkeen viikolla 12; ennakkoannos viikolla 26
Perustaso; 24 tuntia annoksen ottamisesta päivänä 1; ennen annosta ja 60 minuuttia annoksen jälkeen viikolla 12; ennakkoannos viikolla 26
Muutos lähtötasosta QMG-kokonaispisteissä viikolla 52 pelastushoidosta riippumatta
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
QMG-pisteytysjärjestelmä koostuu 13:sta: okulaarinen (2 kohdetta), kasvo (1 kohde), bulbar (2 kohdetta), bruttomoottori (6 kohdetta), aksiaalinen (1 kohde) ja hengitys (1 kohde). Jokainen kohta arvostellaan 0–3 (0 = ei mitään, 1 = lievä, 2 = kohtalainen ja 3 = vakava). QMG-pistemäärän vaihteluväli on 0–39, ja korkeammat pisteet osoittavat vakavampaa sairautta.
Perustaso, viikko 52

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Perjantai 28. joulukuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Torstai 6. tammikuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Maanantai 6. marraskuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Maanantai 26. marraskuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Keskiviikko 28. marraskuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Perjantai 30. marraskuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Keskiviikko 11. joulukuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Keskiviikko 4. joulukuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Sunnuntai 1. joulukuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • ECU-MG-303
  • 2016-001384-37 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Myasthenia Gravis

Kliiniset tutkimukset Ekulitsumabi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia