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Eine offene Phase-3-Studie zu Eculizumab bei pädiatrischen Teilnehmern mit refraktärer generalisierter Myasthenia gravis (gMG)

4. Dezember 2024 aktualisiert von: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Eine offene, multizentrische Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von Eculizumab bei pädiatrischen Patienten mit refraktärer generalisierter Myasthenia gravis

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von Eculizumab bei der Behandlung von pädiatrischer refraktärer gMG basierend auf der Veränderung des Quantitative Myasthenia Gravis (QMG)-Scores für den Schweregrad der Erkrankung gegenüber dem Ausgangswert.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Die Studie besteht aus einem bis zu 4-wöchigen Screening-Zeitraum, einem 26-wöchigen Behandlungszeitraum zur primären Bewertung, einem zusätzlichen (bis zu) 208-wöchigen Verlängerungszeitraum und einem 8-wöchigen Sicherheits-Follow-up-Zeitraum.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
12

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Japan
      • Iruma-Gun, Japan, 350-0495
        • Research Site
      • Itabashi-ku, Japan, 173-0003
        • Research Site
      • Shinjuku-ku, Japan, 162-8666
        • Research Site
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90078
        • Research Site
    • Florida
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33612
        • Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Research Site
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Vereinigte Staaten, 65201
        • Research Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
        • Research Site
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Vereinigte Staaten, 44308
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Research Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Research Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 13 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche oder weibliche pädiatrische Teilnehmer 6 to
  • Geimpft gegen Neisseria meningitidis.
  • Dokumentierte Impfung gegen Haemophilus influenzae- und Streptococcus pneumoniae-Infektionen vor der Verabreichung gemäß den lokalen und landesspezifischen Impfrichtlinien für die entsprechende Altersgruppe.
  • Diagnose von MG bestätigt durch positiven serologischen Test auf Anti-Acetylcholin-Rezeptor-Antikörper beim Screening und 1 der folgenden: (a) Anamnese eines anormalen neuromuskulären Übertragungstests, nachgewiesen durch Einzelfaser-Elektromyographie oder wiederholte Nervenstimulation; (b) Positiver Anticholinesterase-Test in der Vorgeschichte (z. B. Edrophoniumchlorid- oder Neostigmin-Test); oder (c) der Teilnehmer zeigte eine Verbesserung der MG-Symptome unter oralen Acetylcholinesterase-Hemmern, wie vom Prüfarzt beurteilt.
  • Vorhandensein von refraktärer gMG, definiert als Teilnehmer mit gMG, die 1 oder mehr der folgenden Punkte aufweisen: (a) fehlgeschlagene Behandlung ≥ 1 Jahr mit mindestens 1 immunsuppressiven Therapie (IST), definiert wie folgt: (1) anhaltende Schwäche mit Beeinträchtigung der Aktivitäten des täglichen Lebens; (2) Exazerbation und/oder Krise der Myasthenia gravis (MG) während der Behandlung; oder (3) Intoleranz gegenüber ISTs aufgrund von Nebenwirkungen oder Begleiterkrankungen. (b) Plasmaaustausch (PE) oder intravenöses Immunglobulin (IVIg) zur Symptomkontrolle erfordern; und/oder (c) nach Meinung des Prüfarztes stellt MG trotz aktueller MG-Behandlung eine erhebliche funktionelle Belastung dar.
  • Klinische MGFA-Klassifizierung der Klassen II bis IV beim Screening.
  • Bei Patienten im Alter von 12 bis 18 Jahren QMG-Gesamtscore ≥ 12 beim Screening; bei Patienten im Alter von 6 bis 11 Jahren ist für die Aufnahme kein Mindest-QMG erforderlich; Patienten müssen jedoch eine dokumentierte Gliedmaßenschwäche in mindestens einem Glied haben.
  • Alle MG-spezifischen Behandlungen wurden mit einem stabilen Dosierungsschema von angemessener Dauer vor dem Screening verabreicht.

Ausschlusskriterien:

  • Ein Elternteil oder Erziehungsberechtigter ist ein Mitarbeiter von Alexion.
  • Jedes aktive oder unbehandelte Thymom. Vorgeschichte von Thymuskarzinom oder Thymus-Malignität, es sei denn, sie wird durch angemessene Behandlung geheilt, ohne Anzeichen eines erneuten Auftretens für ≥ 5 Jahre vor dem Screening.
  • Geschichte der Thymektomie innerhalb von 12 Monaten vor dem Screening.
  • Schwanger sind oder stillen.
  • Jede ungelöste akute oder chronische, systemische bakterielle oder andere Infektion, die nach Ansicht des Prüfarztes klinisch signifikant ist und nicht mit geeigneten Antibiotika behandelt wurde.
  • Anwendung von PE innerhalb von 4 Wochen vor der ersten Dosis.
  • Anwendung von Rituximab innerhalb von 6 Monaten vor der ersten Dosis.
  • Patienten, die weniger als 15 kg wiegen und eine IVIg-Erhaltungstherapie erhalten.
  • Teilnahme an einer anderen interventionellen Behandlungsstudie oder Anwendung einer experimentellen Therapie innerhalb von 30 Tagen vor Beginn des Studienmedikaments an Tag 1 in dieser Studie oder innerhalb von 5 Halbwertszeiten dieses Prüfprodukts, je nachdem, welcher Wert größer ist.
  • Vorher eine Behandlung mit Eculizumab oder anderen Komplementinhibitoren erhalten haben.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Eculizumab Intravenöse (IV) Infusion

In der Phase der Primärbehandlung (26 Wochen) wird Eculizumab während der anfänglichen Induktionsphase wöchentlich und während der Erhaltungsphase alle 2 Wochen verabreicht.

In der Verlängerungsphase (bis zu 208 Wochen) erhalten die Teilnehmer weiterhin alle 2 Wochen Eculizumab.

Eculizumab wird in Dosen von 300, 600, 900 oder 1200 Milligramm (mg) verabreicht, basierend auf dem aktuellen Körpergewicht des Teilnehmers.
Arzneimittel: Eculizumab
Eculizumab wird als intravenöse Infusion verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des QMG-Gesamtscores gegenüber dem Ausgangswert in Woche 26, unabhängig von der Notfallbehandlung
Zeitfenster: Basislinie, Woche 26
Das QMG-Bewertungssystem besteht aus 13 Items: Augen (2 Items), Gesicht (1 Item), Bulbar (2 Items), Grobmotorik (6 Items), Axial (1 Item) und Atmung (1 Item). Jeder Punkt wird mit einer Note von 0 bis 3 bewertet (0 = keine, 1 = leicht, 2 = mäßig und 3 = schwer). Der Gesamt-QMG-Wert liegt zwischen 0 und 39, wobei höhere Werte auf eine schwerere Erkrankung hinweisen.
Basislinie, Woche 26

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des Gesamtscores der Myasthenia Gravis Composite (MGC)-Skala gegenüber dem Ausgangswert in Woche 26, unabhängig von der Notfallbehandlung
Zeitfenster: Baseline, Woche 26
Das MGC ist ein validiertes Bewertungsinstrument zur Messung des klinischen Status von Teilnehmern mit MG. Das MGC bewertet 10 wichtige Funktionsbereiche, die am häufigsten von MG betroffen sind: Augen (2 Punkte), Gesicht (1 Punkt), Bulbar (3 Punkte), Atmung (1 Punkt), Axial (1 Punkt) und Grobmotorik (2 Punkte) . Die Skalen sind nach klinischer Signifikanz gewichtet, die von Patienten berichtete Ergebnisse enthält. Der MGC-Gesamtwert reicht von 0 bis 50, wobei niedrigere Werte eine geringere funktionelle Beeinträchtigung und höhere Werte eine stärkere funktionelle Beeinträchtigung anzeigen.
Baseline, Woche 26
Änderung des Gesamtscores im Fragebogen zur neurologischen Lebensqualität und Müdigkeit (Neuro-QoL Pediatric Fatigue) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 26, unabhängig von der Notfallbehandlung
Zeitfenster: Baseline, Woche 26
Der Neuro-QoL Pediatric Fatigue-Fragebogen ist eine zuverlässige und validierte kurze 11-Punkte-Umfrage zur Müdigkeit, die vom Teilnehmer für Teilnehmer ≥ 12 Jahre (zum Zeitpunkt der Bewertung) ausgefüllt und von der Pflegekraft des Teilnehmers oder mit Hilfe der Pflegekraft für die Teilnehmer ausgefüllt wird
Baseline, Woche 26
Anzahl der Teilnehmer in jeder Kategorie des Myasthenia Gravis Foundation of America Post-Intervention Status (MGFAPIS) unabhängig von der Notfallbehandlung in Woche 26
Zeitfenster: Woche 26
Der klinische Zustand der MG (verbessert, unverändert und schlechter) wurde mit dem MGFAPIS beurteilt.
Woche 26
Pharmakokinetik (PK): Serumkonzentration von Eculizumab
Zeitfenster: 24 Stunden nach der Einnahme an Tag 1; Vordosierung und 60 Minuten nach der Dosierung in Woche 12; Vordosierung in Woche 26
24 Stunden nach der Einnahme an Tag 1; Vordosierung und 60 Minuten nach der Dosierung in Woche 12; Vordosierung in Woche 26
PD: Prozentsatz der Hämolyse (In-vitro-Assay)
Zeitfenster: Grundlinie; 24 Stunden nach der Einnahme an Tag 1; Vordosierung und 60 Minuten nach der Dosierung in Woche 12; Vordosierung in Woche 26
Grundlinie; 24 Stunden nach der Einnahme an Tag 1; Vordosierung und 60 Minuten nach der Dosierung in Woche 12; Vordosierung in Woche 26
Änderung des Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL)-Gesamtscores gegenüber dem Ausgangswert in Woche 26, unabhängig von der Rettungsbehandlung
Zeitfenster: Basislinie, Woche 26
Der MG-ADL ist ein 8-Punkte-Fragebogen, der sich auf relevante Symptome und die funktionelle Leistung von Aktivitäten des täglichen Lebens bei Teilnehmern mit Myasthenia gravis (MG) konzentriert. Die 8 Items des MG-ADL leiten sich von symptombasierten Komponenten des ursprünglichen 13 Items umfassenden QMG ab, um die Behinderung infolge von Augen- (2 Items), Bulbar- (3 Items), Atmungs- (1 Item) und grobmotorischer oder Gliedmaßen-Behinderung zu beurteilen (2 Posten) Wertminderung im Zusammenhang mit Auswirkungen von MG. In diesem Funktionsstatusinstrument wird jede Reaktion mit einer Bewertung von 0 (normal) bis 3 (am schwerwiegendsten) bewertet. Der Bereich des gesamten MG-ADL-Scores liegt zwischen 0 und 24, wobei höhere Scores auf eine schwerere Erkrankung hinweisen.
Basislinie, Woche 26
Prozentsatz der Teilnehmer mit einer Reduzierung des MG-ADL-Gesamtscores um ≥3 Punkte ohne Notfallbehandlung
Zeitfenster: Woche 26
Der MG-ADL ist ein 8-Punkte-Fragebogen, der sich auf relevante Symptome und die funktionelle Leistung von Aktivitäten des täglichen Lebens bei Teilnehmern mit MG konzentriert. Die 8 Items des MG-ADL leiten sich von symptombasierten Komponenten des ursprünglichen 13 Items umfassenden QMG ab, um die Behinderung infolge von Augen- (2 Items), Bulbar- (3 Items), Atmungs- (1 Item) und grobmotorischer oder Gliedmaßen-Behinderung zu beurteilen (2 Posten) Wertminderung im Zusammenhang mit Auswirkungen von MG. In diesem Funktionsstatusinstrument wird jede Reaktion mit einer Bewertung von 0 (normal) bis 3 (am schwerwiegendsten) bewertet. Der Bereich des gesamten MG-ADL-Scores liegt zwischen 0 und 24, wobei höhere Scores auf eine schwerere Erkrankung hinweisen.
Woche 26
Prozentsatz der Teilnehmer mit einer Reduzierung des MG-ADL-Gesamtscores um ≥3 Punkte, unabhängig von der Rettungsbehandlung
Zeitfenster: Woche 26
Der MG-ADL ist ein 8-Punkte-Fragebogen, der sich auf relevante Symptome und die funktionelle Leistung von Aktivitäten des täglichen Lebens bei Teilnehmern mit MG konzentriert. Die 8 Items des MG-ADL leiten sich von symptombasierten Komponenten des ursprünglichen 13 Items umfassenden QMG ab, um die Behinderung infolge von Augen- (2 Items), Bulbar- (3 Items), Atmungs- (1 Item) und grobmotorischer oder Gliedmaßen-Behinderung zu beurteilen (2 Posten) Wertminderung im Zusammenhang mit Auswirkungen von MG. In diesem Funktionsstatusinstrument wird jede Reaktion mit einer Bewertung von 0 (normal) bis 3 (am schwerwiegendsten) bewertet. Der Bereich des gesamten MG-ADL-Scores liegt zwischen 0 und 24, wobei höhere Scores auf eine schwerere Erkrankung hinweisen.
Woche 26
Prozentsatz der Teilnehmer mit einer Reduzierung des QMG-Gesamtscores um ≥5 Punkte ohne Notfallbehandlung
Zeitfenster: Woche 26
Das QMG-Bewertungssystem besteht aus 13 Items: Augen (2 Items), Gesicht (1 Item), Bulbar (2 Items), Grobmotorik (6 Items), Axial (1 Item) und Atmung (1 Item). Jeder Punkt wird mit einer Note von 0 bis 3 bewertet (0 = keine, 1 = leicht, 2 = mäßig und 3 = schwer). Der Gesamt-QMG-Wert liegt zwischen 0 und 39, wobei höhere Werte auf eine schwerere Erkrankung hinweisen.
Woche 26
Prozentsatz der Teilnehmer mit einer Reduzierung des QMG-Gesamtscores um ≥5 Punkte, unabhängig von der Rettungsbehandlung
Zeitfenster: Woche 26
Das QMG-Bewertungssystem besteht aus 13 Items: Augen (2 Items), Gesicht (1 Item), Bulbar (2 Items), Grobmotorik (6 Items), Axial (1 Item) und Atmung (1 Item). Jeder Punkt wird mit einer Note von 0 bis 3 bewertet (0 = keine, 1 = leicht, 2 = mäßig und 3 = schwer). Der Gesamt-QMG-Wert liegt zwischen 0 und 39, wobei höhere Werte auf eine schwerere Erkrankung hinweisen.
Woche 26
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert des visuellen Analogskala-Scores (VAS) der europäischen 5-dimensionalen Jugendversion (EQ-5D-Y) in Woche 26, unabhängig von der Rettungsbehandlung
Zeitfenster: Basislinie, Woche 26
Der EQ-5D-Y ist eine zuverlässige und validierte Erhebung des Gesundheitszustands in fünf Bereichen: Mobilität, Selbstpflege, übliche Aktivitäten, Schmerzen/Beschwerden und Angstzustände/Depressionen, die jeweils vom Teilnehmer für Teilnehmer ≥ 12 Jahre ausgefüllt werden volljährig (zum Zeitpunkt der Beurteilung) und von der Betreuungsperson des Teilnehmers oder mit Unterstützung der Betreuungsperson für Teilnehmer unter 12 Jahren ausgefüllt. Jeder Bereich hat drei Stufen: Stufe 1 (keine Probleme), Stufe 2 (einige Probleme) und Stufe 3 (extreme Probleme). Die visuelle Analogskala (VAS) von EQ zeichnet die selbstbewertete Gesundheit des Teilnehmers auf einem vertikalen, 20 Zentimeter großen VAS auf, wobei die Endpunkte mit „Bester vorstellbarer Gesundheitszustand, markiert als 100“ und „Schlechtester vorstellbarer Gesundheitszustand, markiert als 0“ gekennzeichnet sind.
Basislinie, Woche 26
Prozentsatz der Teilnehmer mit klinischen Verschlechterungen, myasthenischen Krisen und Einsatz einer Rettungstherapie
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 26
Eine Rettungstherapie (z. B. hochdosiertes Kortikosteroid, Plasmaaustausch oder intravenöses Immunglobulin) sollte zulässig sein, wenn bei einem Teilnehmer eine klinische Verschlechterung eintrat. Die klinische Verschlechterung wurde wie folgt definiert: Teilnehmer, die eine MG-Krise erlebten, die als Schwäche aufgrund einer MG definiert wurde, die schwerwiegend genug war, um eine Intubation erforderlich zu machen oder die Extubation nach der Operation zu verzögern; oder, Signifikante symptomatische Verschlechterung, die nach Ansicht des Prüfarztes eine Notfallmedikation erforderte; oder Teilnehmer, bei denen der Prüfer der Ansicht war, dass die Gesundheit der Teilnehmer gefährdet wäre, wenn keine Rettungstherapie durchgeführt würde.
Ausgangswert bis Woche 26
Pharmakodynamik (PD): Serumfreie Komplementkomponente 5 Konzentrationen
Zeitfenster: Grundlinie; 24 Stunden nach der Einnahme am Tag 1; vor der Gabe und 60 Minuten nach der Gabe in Woche 12; Vordosierung in Woche 26
Grundlinie; 24 Stunden nach der Einnahme am Tag 1; vor der Gabe und 60 Minuten nach der Gabe in Woche 12; Vordosierung in Woche 26
Änderung des QMG-Gesamtscores gegenüber dem Ausgangswert in Woche 52, unabhängig von der Notfallbehandlung
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 52
Das QMG-Bewertungssystem besteht aus 13 Items: Augen (2 Items), Gesicht (1 Item), Bulbar (2 Items), Grobmotorik (6 Items), Axial (1 Item) und Atmung (1 Item). Jeder Punkt wird mit einer Note von 0 bis 3 bewertet (0 = keine, 1 = leicht, 2 = mäßig und 3 = schwer). Der Gesamt-QMG-Wert liegt zwischen 0 und 39, wobei höhere Werte auf eine schwerere Erkrankung hinweisen.
Ausgangswert, Woche 52

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
28. Dezember 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
6. Januar 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
6. November 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
26. November 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
28. November 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
30. November 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
11. Dezember 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
4. Dezember 2024

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Dezember 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • ECU-MG-303
  • 2016-001384-37 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Myasthenia gravis

Klinische Studien zur Eculizumab

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