このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

ART002g1注射剤のHeFHにおける初期研究：安全性、忍容性および予備的有効性

2026年3月15日 更新者：Rong Jiang、Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

ヘテロ接合性家族性高コレステロール血症治療におけるART002g1注射の安全性、忍容性、および予備的有効性に関する初期臨床試験

ART002g1は、低密度リポ蛋白コレステロール（LDL-C）のさらなる低下が必要なヘテロ接合型家族性高コレステロール血症（HeFH）患者を対象に、ART002g1の安全性と忍容性を評価することを目的とした、オープンラベル、単回漸増投与量（SAD）試験です。 ART002g1は、肝臓におけるPCSK9遺伝子の発現を阻害し、それによって循環PCSK9およびLDL-Cレベルを低下させるように設計された塩基編集技術を使用します。 本研究の主な目的は、この患者集団におけるART002g1の安全性および薬力学（PD）プロファイルを明らかにすることです。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
まだ募集していません

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (推定)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
24

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • 初期フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • 中国
      • Shanghai、中国
        • Shanghai General Hospital
        • コンタクト：
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Xueying Ding, MD
        • 主任研究者：
          • Rong Jiang, MD

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

被験者は、以下のすべての基準を満たす場合に登録適格となります：

  1. インフォームドコンセントフォーム（ICF）署名時に、18歳から70歳（含む）の男性または女性であること；
  2. スクリーニング時に体重が45kgから90kg（含む）であること；
  3. 以下の基準（1）または（2）のいずれかを満たす、ヘテロ接合性家族性高コレステロール血症（HeFH）の確定診断があること：

（1）LDLR、APOB、またはPCSK9遺伝子の変異によるHeFHの診断；（2）オランダ脂質臨床ネットワーク（DLCN）基準に基づく成人向けの以下の3つの基準のうち2つを満たすこと：

  1. 事前の脂質低下治療なしで血清LDL-Cが4.7 mmol/L以上であること；
  2. 皮膚/腱黄色腫、または角膜輪（45歳未満の被験者）があること；
  3. 第一度近親者にFHまたは早期発症の動脈硬化性心血管疾患（ASCVD）の存在があること；

被験者は、以下の基準のいずれか1つ以上を満たす場合、登録できません：

  1. 複合ヘテロ接合性FH、二重ヘテロ接合性FH、またはホモ接合性FH（HoFH）の診断があること；
  2. B型肝炎表面抗原（HBsAg）またはB型肝炎コア抗体（HBcAb）陽性で、末梢血HBV DNA力価が1×10²コピー/L以上である被験者；C型肝炎ウイルス（HCV）抗体陽性で末梢血HCV RNA陽性の被験者；ヒト免疫不全ウイルス（HIV）抗体陽性の被験者；
  3. 不安定な全身性疾患があること（以下に限定されない）：不安定狭心症、脳血管障害または一過性脳虚血発作（スクリーニング前6ヶ月以内）、心筋梗塞（スクリーニング前6ヶ月以内）、心不全の既往（ニューヨーク心臓協会分類によるNYHAクラスII-IV）、薬物療法を要する重度の不整脈、肝臓/腎臓/代謝疾患、または試験責任医師が判断するその他の不安定な全身性疾患；
  4. 初回投与前6ヶ月以内の経皮的冠動脈形成術（PTCA）、経皮的冠動脈インターベンション（PCI）、または冠動脈バイパス移植術（CABG）の既往があること；または無作為化前90日以内に冠動脈CTまたは冠動脈造影で確認された重度の冠動脈狭窄が記録されていること。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：試験的: ART002g1 注射液 - 投与群 1 (単回静脈内点滴)
参加者はART002g1の単回投与を受けます。
薬：ART002g1 注射剤
静脈内（IV）注入
実験的：試験的：ART002g1注射 - 用量グループ2（単回静脈内投与）
参加者は、ART002g1の単回投与を受けます。
薬：ART002g1 注射剤
静脈内（IV）注入
実験的：実験的：ART002g1注射 - 拡張用量群（単回静脈内投与）
参加者は、漸増投与量試験の結果に基づいて決定されたART002g1の単回最適生物学的用量（OBD）を投与されます。
薬：ART002g1 注射剤
静脈内（IV）注入

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
時間枠
治療に伴う有害事象（TEAE）および重篤な有害事象（SAE）の発生率
時間枠：注射用ART002g1投与後48週目（W48）現在
注射用ART002g1投与後48週目（W48）現在

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
時間枠
薬物動態（PK）評価：ART002g1のPKパラメーター：Tmax
時間枠：ART002g1注射剤投与後2週目（W2）時点で
ART002g1注射剤投与後2週目（W2）時点で
薬力学（PD）評価：血清PCSK9タンパク質
時間枠：注射用ART002g1投与後48週目（W48）時点で
注射用ART002g1投与後48週目（W48）時点で
薬物動態（PK）評価：ART002g1のPKパラメータ：Cmax
時間枠：ART002g1注射剤投与後2週目（W2）時点
ART002g1注射剤投与後2週目（W2）時点
薬物動態（PK）評価：ART002g1のPKパラメータ：AUC
時間枠：ART002g1 注射薬投与後2週目（W2）時点
ART002g1 注射薬投与後2週目（W2）時点
薬物動態（PK）評価：ART002g1のPKパラメータ：t½
時間枠：ART002g1 注射剤投与後第2週目（W2）時点
ART002g1 注射剤投与後第2週目（W2）時点
薬物動態（PK）評価：ART002g1のPKパラメータ：CL
時間枠：注射用ART002g1投与後第2週（W2）時点
注射用ART002g1投与後第2週（W2）時点
薬物動態（PK）評価：ART002g1のPKパラメータ：Vss
時間枠：ART002g1注射液投与後第2週（W2）時点
ART002g1注射液投与後第2週（W2）時点
薬力学（PD）評価：血清LDL-C
時間枠：注射用ART002g1投与後48週目（W48）時点で
注射用ART002g1投与後48週目（W48）時点で

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

協力者

協力者

臨床研究を支援する治験依頼者以外の機関。このサポートには、資金調達、設計、実装、データ分析、またはレポートに関連する活動が含まれる場合があります。
Accuredit Therapeutics US Limited

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • 主任研究者：Xueying Ding, MD、Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
  • 主任研究者：Rong Jiang, MD、Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (推定)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2026年3月11日

一次修了 (推定)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2027年7月1日

研究の完了 (推定)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2027年7月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2026年1月12日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2026年1月19日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2026年1月20日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2026年3月17日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2026年3月15日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2026年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • IIT-ATMP-2026001

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

クッキーの設定

当社はCookieを使用して、当社のWebサイトで最高のエクスペリエンスを提供できるようにしています。詳細については、プライバシーとCookieのポリシーをよくお読みください。...>>>ポリシーに記載されているように、WebサイトまたはコンピューターからCookieを削除することにより、いつでも設定を変更したり、同意を取り消すことができます。それを受け入れて、下の[設定の管理]セクションで対応するボックスにチェックマークを付けて、設定を選択してください。このウェブサイトの一部を使用する前に、利用規約をよくお読みください。
«設定の管理