Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Předběžná studie injekce ART002g1 u pacientů s HeFH: bezpečnost, snášenlivost a předběžná účinnost

15. března 2026 aktualizováno: Rong Jiang, Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Raná klinická studie o bezpečnosti, snášenlivosti a předběžné účinnosti injekce ART002g1 v léčbě heterozygotní familiární hypercholesterolemie

ART002g1 je otevřená studie s jednorázovým vzestupným dávkováním (SAD), která je navržena k posouzení bezpečnosti a snášenlivosti přípravku ART002g1 u pacientů s heterozygotní familiární hypercholesterolemií (HeFH), kteří vyžadují další snížení hladiny lipoproteinů s nízkou hustotou (LDL-C). ART002g1 využívá technologii úpravy bází, která je navržena tak, aby interferovala s expresí genu PCSK9 v játrech, čímž snižuje cirkulující hladiny PCSK9 a LDL-C. Hlavními cíli této studie je určit bezpečnostní a farmakodynamický (PD) profil ART002g1 v této populaci pacientů.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Zatím nenabíráme

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
24

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Raná fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Čína
      • Shanghai, Čína
        • Shanghai General Hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Xueying Ding, MD
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Rong Jiang, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Subjekty musí splňovat všechna následující kritéria, aby byly způsobilé k zařazení:

  1. Muž nebo žena ve věku 18 až 70 let (včetně) v době podepsání informovaného souhlasu (ICF);
  2. Tělesná hmotnost mezi 45 a 90 kg (včetně) při screeningu;
  3. Definitivní diagnóza heterozygotní familiární hypercholesterolémie (HeFH), splňující jedno z následujících dvou kritérií (1) nebo (2):

(1) Diagnóza HeFH způsobená mutacemi v genech LDLR, APOB nebo PCSK9; (2) Splnění 2 ze 3 následujících kritérií pro dospělé podle kritérií Dutch Lipid Clinical Network (DLCN):

  1. Hladina LDL-C v séru ≥ 4,7 mmol/l bez předchozí léčby snižující hladinu lipidů;
  2. Kožní/šlachové xantomy nebo arcus cornealis (u subjektů < 45 let);
  3. Přítomnost FH nebo časně vznikající aterosklerotické kardiovaskulární choroby (ASCVD) u příbuzných prvního stupně;

Subjekty nesmí být zařazeny, pokud splňují jedno nebo více z následujících kritérií:

  1. Diagnóza složené heterozygotní FH, dvojité heterozygotní FH nebo homozygotní FH (HoFH);
  2. Subjekty pozitivní na povrchový antigen hepatitidy B (HBsAg) nebo protilátku proti jádru hepatitidy B (HBcAb) s titrem HBV DNA v periferní krvi ≥ 1×10² kopií/l; subjekty pozitivní na protilátku proti viru hepatitidy C (HCV) a pozitivní na HCV RNA v periferní krvi; subjekty pozitivní na protilátku proti viru lidské imunodeficience (HIV);
  3. Jakékoli nestabilní systémové onemocnění, včetně, ale nejen: nestabilní angina pectoris, cévní mozková příhoda nebo přechodná ischemická ataka (do 6 měsíců před screeningem), infarkt myokardu (do 6 měsíců před screeningem), anamnéza srdečního selhání (NYHA třída II-IV podle klasifikace New York Heart Association), závažná arytmie vyžadující farmakoterapii, onemocnění jater/ledvin/metabolická onemocnění nebo jiná nestabilní systémová onemocnění podle rozhodnutí vyšetřovatele;
  4. Anamnéza perkutánní transluminální koronární angioplastiky (PTCA), perkutánní koronární intervence (PCI) nebo aortokoronárního bypassu (CABG) do 6 měsíců před první dávkou; nebo zdokumentovaná závažná stenóza koronárních tepen potvrzená koronární CT nebo koronární angiografií do 90 dnů před randomizací;

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Experimentální: ART002g1 Injekce - Dávková skupina 1 (Jedna intravenózní infuze)
Účastníci obdrží jednu dávku přípravku ART002g1.
Lék: ART002g1 Injekce
Intravenózní (IV) infuze
Experimentální: Experimentální: ART002g1 Injekce - Dávková skupina 2 (Jednorázová intravenózní infuze)
Účastníci obdrží jednu dávku přípravku ART002g1.
Lék: ART002g1 Injekce
Intravenózní (IV) infuze
Experimentální: Experimentální: ART002g1 Injekce - Rozšířená dávková skupina (jednorázová intravenózní infuze)
Účastníci obdrží jedinou optimální biologickou dávku (OBD) přípravku ART002g1, která je založena na výsledcích postupné eskalace dávky.
Lék: ART002g1 Injekce
Intravenózní (IV) infuze

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou (TEAE) a závažných nežádoucích účinků (SAE)
Časové okno: 48 týdnů (W48) po podání přípravku ART002g1 pro injekci
48 týdnů (W48) po podání přípravku ART002g1 pro injekci

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Farmacokinetická (PK) hodnocení: PK parametry ART002g1: Tmax
Časové okno: As of Week 2 (W2) post-administration of ART002g1 for Injection
As of Week 2 (W2) post-administration of ART002g1 for Injection
Farmakodynamická (PD) hodnocení: Sérový protein PCSK9
Časové okno: 48 týdnů (W48) po podání přípravku ART002g1 pro injekční podání
48 týdnů (W48) po podání přípravku ART002g1 pro injekční podání
Farmakokinetická (PK) hodnocení: PK parametry ART002g1: Cmax
Časové okno: Od 2. týdne (W2) po podání přípravku ART002g1 pro injekci
Od 2. týdne (W2) po podání přípravku ART002g1 pro injekci
Farmakokinetická (PK) hodnocení: PK parametry ART002g1: AUC
Časové okno: Od 2. týdne (W2) po podání přípravku ART002g1 pro injekční podání
Od 2. týdne (W2) po podání přípravku ART002g1 pro injekční podání
Farmakokinetická (PK) hodnocení: PK parametry ART002g1: t½
Časové okno: K druhému týdnu (W2) po podání přípravku ART002g1 pro injekční podání
K druhému týdnu (W2) po podání přípravku ART002g1 pro injekční podání
Farmakokinetická (PK) hodnocení: PK parametry ART002g1: CL
Časové okno: K 2. týdnu (W2) po podání přípravku ART002g1 pro injekční aplikaci
K 2. týdnu (W2) po podání přípravku ART002g1 pro injekční aplikaci
Farmakokinetická (PK) hodnocení: PK parametry ART002g1:Vss
Časové okno: Ve 2. týdnu (W2) po podání přípravku ART002g1 pro injekci
Ve 2. týdnu (W2) po podání přípravku ART002g1 pro injekci
Farmakodynamické (PD) hodnocení: Sérový LDL-C
Časové okno: 48 týdnů po podání přípravku ART002g1 pro injekční aplikaci
48 týdnů po podání přípravku ART002g1 pro injekční aplikaci

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Accuredit Therapeutics US Limited

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Xueying Ding, MD, Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
  • Vrchní vyšetřovatel: Rong Jiang, MD, Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
11. března 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. července 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. července 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
12. ledna 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
19. ledna 2026

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
20. ledna 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
17. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
15. března 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • IIT-ATMP-2026001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení