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Estudio Temprano de la Inyección ART002g1 en HeFH: Seguridad, Tolerabilidad y Eficacia Preliminar

15 de marzo de 2026 actualizado por: Rong Jiang, Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Estudio Clínico Temprano sobre la Seguridad, Tolerabilidad y Eficacia Preliminar de la Inyección ART002g1 en el Tratamiento de la Hipercolesterolemia Familiar Heterocigota

ART002g1 es un estudio de etiqueta abierta, de dosis única ascendente (SAD) diseñado para evaluar la seguridad y la tolerabilidad de ART002g1 en pacientes con hipercolesterolemia familiar heterocigota (HeFH) que requieren una mayor reducción del colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL-C). ART002g1 utiliza tecnología de edición de bases, que está diseñada para interferir en la expresión del gen PCSK9 en el hígado, reduciendo así los niveles circulantes de PCSK9 y LDL-C. Los objetivos principales de este estudio son determinar la seguridad y los perfiles farmacodinámicos (PD) de ART002g1 en esta población de pacientes.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Aún no reclutando

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Estimado)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
24

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase temprana 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Estudio Contacto

El nombre y la información de contacto de la persona que puede responder las preguntas de inscripción para un estudio clínico. Cada ubicación donde se lleva a cabo el estudio también puede tener un contacto específico, que puede responder mejor a esas preguntas.
  • Nombre: Xueying Ding, MD
  • Número de teléfono: +86-02136126102
  • Correo electrónico: dingxueying@126.com

Copia de seguridad de contactos de estudio

  • Nombre: Rong Jiang, MD
  • Número de teléfono: +86 13795493921
  • Correo electrónico: listening39@163.com

Ubicaciones de estudio

  • Porcelana
      • Shanghai, Porcelana
        • Shanghai General Hospital
        • Contacto:
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Xueying Ding, MD
        • Investigador principal:
          • Rong Jiang, MD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Los sujetos deben cumplir con todos los siguientes criterios para ser elegibles para el estudio:

  1. Hombre o mujer, de 18 a 70 años (inclusive) en el momento de firmar el formulario de consentimiento informado (FCI);
  2. Peso corporal entre 45 y 90 kg (inclusive) en el cribado;
  3. Diagnóstico definitivo de hipercolesterolemia familiar heterocigota (HFHe), cumpliendo uno de los dos criterios siguientes (1) o (2):

(1) Diagnóstico de HFHe causado por mutaciones en los genes LDLR, APOB o PCSK9; (2) Cumplir 2 de los 3 siguientes criterios para adultos según los criterios de la Red Clínica de Lípidos Holandesa (DLCN):

  1. Colesterol LDL sérico ≥ 4,7 mmol/L sin tratamiento previo con hipolipemiantes;
  2. Xantomas cutáneos/tendinosos o arco corneal (en sujetos < 45 años);
  3. Presencia de HF o enfermedad cardiovascular aterosclerótica de inicio temprano (ECVA) en familiares de primer grado;

Los sujetos no deben ser incluidos si cumplen uno o más de los siguientes criterios:

  1. Diagnóstico de HF heterocigota compuesta, HF doble heterocigota o HF homocigota (HFHo);
  2. Sujetos positivos para el antígeno de superficie de la hepatitis B (HBsAg) o anticuerpo contra el núcleo de la hepatitis B (HBcAb) con título de ADN del VHB en sangre periférica ≥ 1×10² copias/L; sujetos positivos para anticuerpos contra el virus de la hepatitis C (VHC) y positivos para ARN del VHC en sangre periférica; sujetos positivos para anticuerpos contra el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH);
  3. Cualquier enfermedad sistémica inestable, incluyendo pero no limitada a: angina inestable, accidente cerebrovascular o ataque isquémico transitorio (en los 6 meses previos al cribado), infarto de miocardio (en los 6 meses previos al cribado), antecedentes de insuficiencia cardíaca (clase II-IV de la NYHA según la clasificación de la Asociación Cardíaca de Nueva York), arritmia grave que requiera farmacoterapia, enfermedades hepáticas/renales/metabólicas u otras enfermedades sistémicas inestables según determine el investigador;
  4. Antecedentes de angioplastia coronaria transluminal percutánea (ACTP), intervención coronaria percutánea (ICP) o cirugía de revascularización coronaria (CABG) en los 6 meses previos a la primera dosis; o estenosis coronaria grave documentada confirmada por TC coronaria o angiografía coronaria en los 90 días previos a la aleatorización;

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: Experimental: Inyección ART002g1 - Grupo de Dosis 1 (Infusión Intravenosa Única)
Los participantes recibirán una dosis única de ART002g1.
Droga: Inyección ART002g1
Infusión intravenosa (IV)
Experimental: Experimental: ART002g1 Inyección - Grupo de Dosis 2 (Infusión Intravenosa Única)
Los participantes recibirán una dosis única de ART002g1.
Droga: Inyección ART002g1
Infusión intravenosa (IV)
Experimental: Experimental: Inyección ART002g1 - Grupo de Dosis Extendida (Infusión Intravenosa Única)
Los participantes recibirán una dosis biológica óptima (OBD) única de ART002g1, basada en los resultados de la escalada de dosis ascendente.
Droga: Inyección ART002g1
Infusión intravenosa (IV)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Periodo de tiempo
Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAEs) y eventos adversos graves (SAEs)
Periodo de tiempo: A partir de la semana 48 (W48) posterior a la administración de ART002g1 para inyección
A partir de la semana 48 (W48) posterior a la administración de ART002g1 para inyección

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Periodo de tiempo
Evaluaciones Farmacocinéticas (PK): Parámetros PK de ART002g1: Tmax
Periodo de tiempo: A partir de la Semana 2 (S2) tras la administración de ART002g1 para Inyección
A partir de la Semana 2 (S2) tras la administración de ART002g1 para Inyección
Evaluaciones farmacodinámicas (PD): Proteína PCSK9 sérica
Periodo de tiempo: A partir de la semana 48 (W48) tras la administración de ART002g1 para inyección
A partir de la semana 48 (W48) tras la administración de ART002g1 para inyección
Evaluaciones farmacocinéticas (PK): Parámetros PK de ART002g1: Cmax
Periodo de tiempo: A partir de la Semana 2 (S2) después de la administración de ART002g1 para Inyección
A partir de la Semana 2 (S2) después de la administración de ART002g1 para Inyección
Evaluaciones Farmacocinéticas (PK): Parámetros PK de ART002g1: AUC
Periodo de tiempo: A partir de la Semana 2 (S2) tras la administración de ART002g1 para Inyección
A partir de la Semana 2 (S2) tras la administración de ART002g1 para Inyección
Evaluaciones farmacocinéticas (PK): Parámetros PK de ART002g1: t½
Periodo de tiempo: A partir de la semana 2 (W2) tras la administración de ART002g1 para inyección
A partir de la semana 2 (W2) tras la administración de ART002g1 para inyección
Evaluaciones farmacocinéticas (PK): Parámetros PK de ART002g1: CL
Periodo de tiempo: A partir de la Semana 2 (S2) después de la administración de ART002g1 para Inyección
A partir de la Semana 2 (S2) después de la administración de ART002g1 para Inyección
Evaluaciones Farmacocinéticas (PK): Parámetros PK de ART002g1:Vss
Periodo de tiempo: A partir de la Semana 2 (W2) tras la administración de ART002g1 para Inyección
A partir de la Semana 2 (W2) tras la administración de ART002g1 para Inyección
Evaluaciones farmacodinámicas (PD): LDL-C sérico
Periodo de tiempo: A partir de la semana 48 (S48) tras la administración de ART002g1 para inyección
A partir de la semana 48 (S48) tras la administración de ART002g1 para inyección

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Colaboradores

Colaboradores

Una organización distinta del patrocinador que proporciona apoyo para un estudio clínico. Este apoyo puede incluir actividades relacionadas con la financiación, el diseño, la implementación, el análisis de datos o la elaboración de informes.
Accuredit Therapeutics US Limited

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Investigador principal: Xueying Ding, MD, Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
  • Investigador principal: Rong Jiang, MD, Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Estimado)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
11 de marzo de 2026

Finalización primaria (Estimado)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
1 de julio de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
1 de julio de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
12 de enero de 2026

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
19 de enero de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
20 de enero de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
17 de marzo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
15 de marzo de 2026

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de marzo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • IIT-ATMP-2026001

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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