Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wczesne badanie iniekcji ART002g1 w HeFH: bezpieczeństwo, tolerancja i wstępna skuteczność

15 marca 2026 zaktualizowane przez: Rong Jiang, Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Wczesne badanie kliniczne dotyczące bezpieczeństwa, tolerancji i wstępnej skuteczności wstrzyknięcia ART002g1 w leczeniu heterozygotycznej hipercholesterolemii rodzinnej

ART002g1 to otwarte, jednorazowe badanie z rosnącą dawką (SAD) mające na celu ocenę bezpieczeństwa i tolerancji ART002g1 u pacjentów z heterozygotyczną rodzinną hipercholesterolemią (HeFH), którzy wymagają dalszego obniżenia poziomu cholesterolu frakcji LDL (LDL-C). ART002g1 wykorzystuje technologię edycji zasad, która ma na celu zakłócenie ekspresji genu PCSK9 w wątrobie, co prowadzi do zmniejszenia poziomu krążącego PCSK9 i LDL-C. Głównymi celami tego badania są określenie bezpieczeństwa i profilu farmakodynamicznego (PD) ART002g1 w tej populacji pacjentów.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
24

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Wczesna faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Chiny
      • Shanghai, Chiny
        • Shanghai General Hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Xueying Ding, MD
        • Główny śledczy:
          • Rong Jiang, MD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Uczestnicy muszą spełniać wszystkie poniższe kryteria, aby być kwalifikowani do rekrutacji:

  1. Mężczyzna lub kobieta w wieku od 18 do 70 lat (włącznie) w momencie podpisania formularza świadomej zgody (ICF);
  2. Masa ciała między 45 a 90 kg (włącznie) podczas badania wstępnego;
  3. Pewne rozpoznanie heterozygotycznej rodzinnej hipercholesterolemii (HeFH), spełniające jedno z dwóch poniższych kryteriów (1) lub (2):

(1) Rozpoznanie HeFH spowodowanej mutacjami w genie LDLR, APOB lub PCSK9; (2) Spełnienie 2 z 3 poniższych kryteriów dla dorosłych według kryteriów Holenderskiej Sieci Klinicznej Lipidów (DLCN):

  1. Stężenie LDL-C w surowicy ≥ 4,7 mmol/L bez wcześniejszego leczenia obniżającego poziom lipidów;
  2. Kępki żółte skórne/ścięgnowe lub rąbek rogówki (u uczestników < 45 lat);
  3. Występowanie FH lub wczesnej miażdżycowej choroby sercowo-naczyniowej (ASCVD) u krewnych pierwszego stopnia;

Uczestnicy nie mogą być rekrutowani, jeśli spełniają którekolwiek z poniższych kryteriów:

  1. Rozpoznanie złożonej heterozygotycznej FH, podwójnej heterozygotycznej FH lub homozygotycznej FH (HoFH);
  2. Uczestnicy z dodatnim antygenem powierzchniowym wirusa zapalenia wątroby typu B (HBsAg) lub przeciwciałem przeciwko antygenowi rdzeniowemu wirusa zapalenia wątroby typu B (HBcAb) z mianem DNA HBV we krwi obwodowej ≥ 1×10² kopii/L; uczestnicy z dodatnim przeciwciałem przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C (HCV) i dodatnim RNA HCV we krwi obwodowej; uczestnicy z dodatnim przeciwciałem przeciwko ludzkiemu wirusowi niedoboru odporności (HIV);
  3. Jakakolwiek niestabilna choroba ogólnoustrojowa, w tym, ale nie ograniczając się do: niestabilnej dławicy piersiowej, udaru mózgu lub przemijającego napadu niedokrwiennego (w ciągu 6 miesięcy przed badaniem wstępnym), zawału mięśnia sercowego (w ciągu 6 miesięcy przed badaniem wstępnym), wywiadu niewydolności serca (klasa II-IV NYHA według klasyfikacji Nowojorskiego Towarzystwa Kardiologicznego), ciężkiej arytmii wymagającej farmakoterapii, chorób wątroby/nerek/metabolicznych lub innych niestabilnych chorób ogólnoustrojowych ustalonych przez badacza;
  4. Wywiad przezskórnej angioplastyki wieńcowej (PTCA), przezskórnej interwencji wieńcowej (PCI) lub pomostowania aortalno-wieńcowego (CABG) w ciągu 6 miesięcy przed pierwszą dawką; lub udokumentowane ciężkie zwężenie tętnicy wieńcowej potwierdzone tomografią komputerową wieńcową lub koronarografią w ciągu 90 dni przed randomizacją;

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Eksperymentalne: ART002g1 Iniekcja - Grupa dawkowania 1 (Pojedyncza infuzja dożylna)
Uczestnicy otrzymają jedną dawkę ART002g1.
Lek: Iniekcja ART002g1
Wlew dożylny (IV)
Eksperymentalny: Eksperymentalne: ART002g1 Iniekcja - Grupa Dawkowa 2 (Pojedyncza Infuzja Dożylna)
Uczestnicy otrzymają pojedynczą dawkę ART002g1.
Lek: Iniekcja ART002g1
Wlew dożylny (IV)
Eksperymentalny: Badania eksperymentalne: ART002g1 Injection - Grupa o Przedłużonej Dawce (Pojedyncza Infuzja Dożylna)
Uczestnicy otrzymają pojedynczą Optymalną Dawkę Biologiczną (OBD) preparatu ART002g1, ustaloną na podstawie wyników eskalacji rosnących dawek.
Lek: Iniekcja ART002g1
Wlew dożylny (IV)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAEs) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAEs)
Ramy czasowe: Po 48 tygodniach (W48) od podania preparatu ART002g1 do wstrzyknięcia
Po 48 tygodniach (W48) od podania preparatu ART002g1 do wstrzyknięcia

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Badania farmakokinetyczne (PK): Parametry PK preparatu ART002g1: Tmax
Ramy czasowe: Od 2. tygodnia (W2) po podaniu preparatu ART002g1 do wstrzyknięcia
Od 2. tygodnia (W2) po podaniu preparatu ART002g1 do wstrzyknięcia
Oceny farmakodynamiczne (PD): Białko PCSK9 w surowicy
Ramy czasowe: Od 48. tygodnia (W48) po podaniu preparatu ART002g1 do wstrzykiwań
Od 48. tygodnia (W48) po podaniu preparatu ART002g1 do wstrzykiwań
Oceny farmakokinetyczne (PK): Parametry PK ART002g1: Cmax
Ramy czasowe: Od 2. tygodnia (W2) po podaniu ART002g1 do wstrzykiwań
Od 2. tygodnia (W2) po podaniu ART002g1 do wstrzykiwań
Oceny farmakokinetyczne (PK): Parametry PK preparatu ART002g1: AUC
Ramy czasowe: Od 2. tygodnia (W2) po podaniu preparatu ART002g1 do wstrzykiwań
Od 2. tygodnia (W2) po podaniu preparatu ART002g1 do wstrzykiwań
Oceny farmakokinetyczne (PK): Parametry PK ART002g1: t½
Ramy czasowe: Od 2. tygodnia (W2) po podaniu ART002g1 do wstrzyknięcia
Od 2. tygodnia (W2) po podaniu ART002g1 do wstrzyknięcia
Oceny farmakokinetyczne (PK): Parametry PK ART002g1: CL
Ramy czasowe: Od 2. tygodnia (W2) po podaniu preparatu ART002g1 do wstrzykiwań
Od 2. tygodnia (W2) po podaniu preparatu ART002g1 do wstrzykiwań
Oceny farmakokinetyczne (PK): Parametry PK ART002g1:Vss
Ramy czasowe: Od 2. tygodnia (T2) po podaniu ART002g1 do wstrzykiwań
Od 2. tygodnia (T2) po podaniu ART002g1 do wstrzykiwań
Oceny farmakodynamiczne (PD): LDL-C w surowicy
Ramy czasowe: W 48. tygodniu (W48) po podaniu ART002g1 do wstrzykiwań
W 48. tygodniu (W48) po podaniu ART002g1 do wstrzykiwań

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Accuredit Therapeutics US Limited

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Xueying Ding, MD, Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
  • Główny śledczy: Rong Jiang, MD, Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
11 marca 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 lipca 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 lipca 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
12 stycznia 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
19 stycznia 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
20 stycznia 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
17 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
15 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • IIT-ATMP-2026001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami