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Estudo Inicial da Injeção ART002g1 em HeFH: Segurança, Tolerabilidade e Eficácia Preliminar

15 de março de 2026 atualizado por: Rong Jiang, Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Estudo Clínico Inicial sobre Segurança, Tolerabilidade e Eficácia Preliminar da Injeção ART002g1 no Tratamento da Hipercolesterolemia Familiar Heterozigótica

O ART002g1 é um estudo aberto de dose única ascendente (SAD) concebido para avaliar a segurança e a tolerabilidade do ART002g1 em doentes com hipercolesterolemia familiar heterozigótica (HeFH) que necessitam de uma redução adicional do colesterol das lipoproteínas de baixa densidade (LDL-C). O ART002g1 utiliza tecnologia de edição de base, que está concebida para interferir com a expressão do gene PCSK9 no fígado, reduzindo assim os níveis circulantes de PCSK9 e LDL-C. Os principais objetivos deste estudo são determinar os perfis de segurança e farmacodinâmica (PD) do ART002g1 nesta população de doentes.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Ainda não está recrutando

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Estimado)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
24

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase inicial 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • China
      • Shanghai, China
        • Shanghai General Hospital
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Xueying Ding, MD
        • Investigador principal:
          • Rong Jiang, MD

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Os sujeitos devem cumprir todos os seguintes critérios para serem elegíveis para inscrição:

  1. Homem ou mulher, com idade entre 18 e 70 anos (inclusive) no momento da assinatura do formulário de consentimento informado (ICF);
  2. Peso corporal entre 45 e 90 kg (inclusive) no rastreio;
  3. Diagnóstico definitivo de hipercolesterolemia familiar heterozigótica (HeFH), cumprindo um dos dois seguintes critérios (1) ou (2):

（1）.Diagnóstico de HeFH causado por mutações no gene LDLR, APOB ou PCSK9; (2).Cumprir 2 dos 3 seguintes critérios para adultos de acordo com os critérios da Dutch Lipid Clinical Network (DLCN):

  1. LDL-C sérico ≥ 4,7 mmol/L sem tratamento prévio de redução de lípidos;
  2. Xantomas cutâneos/tendinosos ou arcus cornealis (em sujeitos < 45 anos);
  3. Presença de FH ou doença cardiovascular aterosclerótica (ASCVD) de início precoce em familiares de primeiro grau;

Os sujeitos não devem ser inscritos se cumprirem um ou mais dos seguintes critérios:

  1. Diagnóstico de FH heterozigótica composta, FH duplamente heterozigótica ou FH homozigótica (HoFH);
  2. Sujeitos positivos para antigénio de superfície da hepatite B (HBsAg) ou anticorpo anti-hepatite B (HBcAb) com título de DNA do VHB no sangue periférico ≥ 1×10² cópias/L; sujeitos positivos para anticorpo do vírus da hepatite C (VHC) e positivos para RNA do VHC no sangue periférico; sujeitos positivos para anticorpo do vírus da imunodeficiência humana (VIH);
  3. Qualquer doença sistémica instável, incluindo, mas não limitada a: angina instável, acidente vascular cerebral ou ataque isquémico transitório (dentro de 6 meses antes do rastreio), enfarte do miocárdio (dentro de 6 meses antes do rastreio), histórico de insuficiência cardíaca (Classe II-IV da NYHA de acordo com a classificação da New York Heart Association), arritmia grave que requer farmacoterapia, doenças hepáticas/renais/metabólicas, ou outras doenças sistémicas instáveis determinadas pelo investigador;
  4. Histórico de angioplastia coronária transluminal percutânea (PTCA), intervenção coronária percutânea (ICP) ou cirurgia de bypass da artéria coronária (CABG) dentro de 6 meses antes da primeira dose; ou estenose coronária grave documentada confirmada por TC coronária ou angiografia coronária dentro de 90 dias antes da randomização;

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Experimental: Injeção ART002g1 - Grupo de Dose 1 (Infusão Intravenosa Única)
Os participantes receberão uma dose única de ART002g1.
Medicamento: Injeção ART002g1
Infusão intravenosa (IV)
Experimental: Experimental: Injeção ART002g1 - Grupo de Dose 2 (Infusão Intravenosa Única)
Os participantes receberão uma dose única de ART002g1.
Medicamento: Injeção ART002g1
Infusão intravenosa (IV)
Experimental: Experimental: Injeção ART002g1 - Grupo de Dose Estendida (Infusão Intravenosa Única)
Os participantes receberão uma dose biológica ótima (OBD) única de ART002g1, que é baseada nos resultados da escalada de dose ascendente.
Medicamento: Injeção ART002g1
Infusão intravenosa (IV)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Prazo
Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Até à Semana 48 (W48) após administração de ART002g1 para Injeção
Até à Semana 48 (W48) após administração de ART002g1 para Injeção

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Prazo
Avaliações Farmacocinéticas (PK): Parâmetros PK de ART002g1: Tmax
Prazo: A partir da Semana 2 (W2) após a administração de ART002g1 para Injeção
A partir da Semana 2 (W2) após a administração de ART002g1 para Injeção
Avaliações Farmacodinâmicas (PD): Proteína PCSK9 no soro
Prazo: Às 48 semanas (W48) após a administração de ART002g1 para Injeção
Às 48 semanas (W48) após a administração de ART002g1 para Injeção
Avaliações Farmacocinéticas (PK): Parâmetros Farmacocinéticos de ART002g1: Cmax
Prazo: A partir da Semana 2 (W2) após a administração de ART002g1 para Injeção
A partir da Semana 2 (W2) após a administração de ART002g1 para Injeção
Avaliações Farmacocinéticas (PK): Parâmetros PK de ART002g1: AUC
Prazo: A partir da Semana 2 (W2) após a administração de ART002g1 para Injeção
A partir da Semana 2 (W2) após a administração de ART002g1 para Injeção
Avaliações Farmacocinéticas (PK): Parâmetros PK de ART002g1: t½
Prazo: A partir da Semana 2 (W2) após a administração de ART002g1 para Injeção
A partir da Semana 2 (W2) após a administração de ART002g1 para Injeção
Avaliações Farmacocinéticas (PK): Parâmetros PK de ART002g1: CL
Prazo: A partir da Semana 2 (W2) após administração de ART002g1 para Injeção
A partir da Semana 2 (W2) após administração de ART002g1 para Injeção
Avaliações Farmacocinéticas (PK): Parâmetros PK de ART002g1:Vss
Prazo: A partir da Semana 2 (W2) após a administração de ART002g1 para Injeção
A partir da Semana 2 (W2) após a administração de ART002g1 para Injeção
Avaliações Farmacodinâmicas (PD): LDL-C Sérica
Prazo: Até à Semana 48 (S48) após a administração de ART002g1 para Injeção
Até à Semana 48 (S48) após a administração de ART002g1 para Injeção

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Colaboradores

Colaboradores

Uma organização diferente do patrocinador que fornece suporte para um estudo clínico. Esse apoio pode incluir atividades relacionadas a financiamento, projeto, implementação, análise de dados ou relatórios.
Accuredit Therapeutics US Limited

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Xueying Ding, MD, Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
  • Investigador principal: Rong Jiang, MD, Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Estimado)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
11 de março de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de julho de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de julho de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
12 de janeiro de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
19 de janeiro de 2026

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
20 de janeiro de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
17 de março de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
15 de março de 2026

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de março de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • IIT-ATMP-2026001

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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