Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Tidlig studie av ART002g1-injeksjon ved HeFH: Sikkerhet, tolerabilitet og foreløpig effekt

15. mars 2026 oppdatert av: Rong Jiang, Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Tidlig klinisk studie om sikkerhet, tolerabilitet og foreløpig effekt av ART002g1-injeksjon i behandlingen av heterozygot familiær hyperkolesterolemi

ART002g1 er en åpen, enkelt stigende dose (SAD) studie designet for å evaluere sikkerheten og toleransen av ART002g1 hos pasienter med heterozygot familiær hyperkolesterolemi (HeFH) som krever ytterligere reduksjon i lavdensitetslipoprotein kolesterol (LDL-C). ART002g1 bruker grunnredigerteknologi, som er designet for å forstyrre uttrykket av PCSK9-genet i leveren, og dermed redusere de sirkulerende nivåene av PCSK9 og LDL-C. De primære målene med denne studien er å fastslå sikkerhets- og farmakodynamiske (PD) profiler av ART002g1 i denne pasientpopulasjonen.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Antatt)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
24

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Tidlig fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Kina
      • Shanghai, Kina
        • Shanghai General Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Xueying Ding, MD
        • Hovedetterforsker:
          • Rong Jiang, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Deltakere må oppfylle alle følgende kriterier for å være kvalifisert for inkludering:

  1. Mann eller kvinne, 18 til 70 år (inklusive) på tidspunktet for signering av informert samtykkeerklæring (ICF);
  2. Kroppsvekt mellom 45 og 90 kg (inklusive) ved screening;
  3. Definitiv diagnose av heterozygot familiær hyperkolesterolemi (HeFH), som oppfyller ett av følgende to kriterier (1) eller (2):

(1). Diagnose av HeFH forårsaket av mutasjoner i LDLR-, APOB- eller PCSK9-genet; (2). Oppfylle 2 av de 3 følgende kriteriene for voksne i henhold til Dutch Lipid Clinical Network (DLCN)-kriteriene:

  1. Serum LDL-C ≥ 4,7 mmol/L uten tidligere lipidsenkende behandling;
  2. Kutane/sehneksehøvler (xantomer), eller arcus cornealis (hos deltakere < 45 år);
  3. Tilstedeværelse av FH eller tidlig debut av aterosklerotisk kardiovaskulær sykdom (ASCVD) hos førstegrads slektninger;

Deltakere kan ikke inkluderes hvis de oppfyller ett eller flere av følgende kriterier:

  1. Diagnose av sammensatt heterozygot FH, dobbeltheterozygot FH eller homozygot FH (HoFH);
  2. Deltakere positive for hepatitt B-overflateantigen (HBsAg) eller hepatitt B-kjernestoffantistoff (HBcAb) med perifert blod HBV DNA-titer ≥ 1×10² kopier/L; deltakere positive for hepatitt C-virus (HCV)-antistoff og positive for perifert blod HCV RNA; deltakere positive for humant immunsviktvirus (HIV)-antistoff;
  3. Enhver ustabil systemisk sykdom, inkludert men ikke begrenset til: ustabil angina pectoris, cerebrovaskulær ulykke eller forbigående iskemisk anfall (innen 6 måneder før screening), hjerteinfarkt (innen 6 måneder før screening), historie med hjertesvikt (NYHA klasse II-IV i henhold til New York Heart Association-klassifiseringen), alvorlig arytmi som krever farmakoterapi, lever-/nyre-/metabolske sykdommer, eller andre ustabile systemiske sykdommer som fastslått av forskeren;
  4. Historie med perkutan transluminal koronar angioplasti (PTCA), perkutan koronar intervensjon (PCI) eller koronar bypass-operasjon (CABG) innen 6 måneder før første dose; eller dokumentert alvorlig koronar arteriestenose bekreftet av koronar CT eller koronarangiografi innen 90 dager før randomisering;

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Eksperimentell: ART002g1-injeksjon - Dosisgruppe 1 (Enkelt intravenøs infusion)
Deltakerne vil motta en enkeltdose av ART002g1.
Legemiddel: ART002g1-injeksjon
Intravenøs (IV) infusjon
Eksperimentell: Eksperimentell: ART002g1-injeksjon - Dosisgruppe 2 (Enkelt IV-infusjon)
Deltakerne vil motta én enkeltdose av ART002g1.
Legemiddel: ART002g1-injeksjon
Intravenøs (IV) infusjon
Eksperimentell: Eksperimentell: ART002g1 Injektjon - Utvidet dosegruppe (Enkelt IV-infusjon)
Deltakerne vil motta en enkelt Optimal Biologisk Dose (OBD) av ART002g1, som er basert på resultatene fra den stigende doseøkningen.
Legemiddel: ART002g1-injeksjon
Intravenøs (IV) infusjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tidsramme
Forekomst av behandlingsrelaterte bivirkninger (TEAEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs)
Tidsramme: Ved uke 48 (U48) etter administrering av ART002g1 for injeksjon
Ved uke 48 (U48) etter administrering av ART002g1 for injeksjon

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tidsramme
Farmakokinetiske (PK) vurderinger: PK-parametere for ART002g1: Tmax
Tidsramme: Fra uke 2 (U2) etter administrering av ART002g1 for injeksjon
Fra uke 2 (U2) etter administrering av ART002g1 for injeksjon
Farmakodynamiske (PD) vurderinger: Serum PCSK9-protein
Tidsramme: Ved uke 48 (W48) etter administrering av ART002g1 for injeksjon
Ved uke 48 (W48) etter administrering av ART002g1 for injeksjon
Farmakokinetiske (PK) vurderinger: PK-parametere for ART002g1: Cmax
Tidsramme: Fra og med uke 2 (U2) etter administrering av ART002g1 for injeksjon
Fra og med uke 2 (U2) etter administrering av ART002g1 for injeksjon
Farmakokinetiske (PK) vurderinger: PK-parametere for ART002g1: AUC
Tidsramme: Fra og med uke 2 (U2) etter administrering av ART002g1 for injeksjon
Fra og med uke 2 (U2) etter administrering av ART002g1 for injeksjon
Farmakokinetiske (PK) vurderinger: PK-parametere for ART002g1: t½
Tidsramme: I uke 2 (U2) etter administrering av ART002g1 for injeksjon
I uke 2 (U2) etter administrering av ART002g1 for injeksjon
Farmakokinetiske (PK) vurderinger: PK-parametere for ART002g1: CL
Tidsramme: Fra uke 2 (U2) etter administrering av ART002g1 for injeksjon
Fra uke 2 (U2) etter administrering av ART002g1 for injeksjon
Farmakokinetiske (PK) vurderinger: PK-parametere for ART002g1:Vss
Tidsramme: Fra og med uke 2 (U2) etter administrering av ART002g1 til injeksjon
Fra og med uke 2 (U2) etter administrering av ART002g1 til injeksjon
Farmakodynamiske (PD) vurderinger: Serum LDL-C
Tidsramme: Etter uke 48 (W48) etter administrering av ART002g1 for injeksjon
Etter uke 48 (W48) etter administrering av ART002g1 for injeksjon

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Accuredit Therapeutics US Limited

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Xueying Ding, MD, Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
  • Hovedetterforsker: Rong Jiang, MD, Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
11. mars 2026

Primær fullføring (Antatt)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. juli 2027

Studiet fullført (Antatt)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. juli 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
12. januar 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
19. januar 2026

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
20. januar 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
17. mars 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
15. mars 2026

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. mars 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • IIT-ATMP-2026001

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger