Раннее исследование инъекции ART002g1 при HeFH: безопасность, переносимость и предварительная эффективность

Для участия в исследовании субъекты должны соответствовать всем следующим критериям:

1. Мужской или женский пол, возраст от 18 до 70 лет (включительно) на момент подписания информированного согласия (ИС);
2. Масса тела от 45 до 90 кг (включительно) при скрининге;
3. Достоверный диагноз гетерозиготной семейной гиперхолестеринемии (ГСГ), соответствующий одному из следующих двух критериев (1) или (2):

(1) Диагноз ГСГ, вызванный мутациями в генах LDLR, APOB или PCSK9; (2) Соответствие 2 из 3 следующих критериев для взрослых согласно критериям Голландской липидной клинической сети (DLCN):

1. Уровень ЛПНП-Х в сыворотке ≥ 4,7 ммоль/л без предшествующей липидснижающей терапии;
2. Кожные/сухожильные ксантомы или роговичная дуга (у субъектов < 45 лет);
3. Наличие СГ или раннего атеросклеротического сердечно-сосудистого заболевания (АССЗ) у родственников первой степени родства;

Субъекты не должны быть включены, если они соответствуют одному или нескольким из следующих критериев:

1. Диагноз сложной гетерозиготной СГ, двойной гетерозиготной СГ или гомозиготной семейной гиперхолестеринемии (ГоСГ);
2. Субъекты с положительным результатом на поверхностный антиген гепатита В (HBsAg) или антитела к ядерному антигену гепатита В (HBcAb) с титром ДНК HBV в периферической крови ≥ 1×10² копий/л; субъекты с положительным результатом на антитела к вирусу гепатита С (HCV) и положительным результатом на РНК HCV в периферической крови; субъекты с положительным результатом на антитела к вирусу иммунодефицита человека (ВИЧ);
3. Любое нестабильное системное заболевание, включая, но не ограничиваясь: нестабильной стенокардией, цереброваскулярным инсультом или транзиторной ишемической атакой (в течение 6 месяцев до скрининга), инфарктом миокарда (в течение 6 месяцев до скрининга), сердечной недостаточностью в анамнезе (II-IV класс по классификации Нью-Йоркской кардиологической ассоциации), тяжелой аритмией, требующей фармакотерапии, заболеваниями печени/почек/метаболическими нарушениями или другими нестабильными системными заболеваниями по мнению исследователя;
4. Анамнез чрескожной транслюминальной коронарной ангиопластики (ЧТКА), чрескожного коронарного вмешательства (ЧКВ) или аортокоронарного шунтирования (АКШ) в течение 6 месяцев до первой дозы; или документированный тяжелый стеноз коронарных артерий, подтвержденный коронарной КТ или коронарной ангиографией в течение 90 дней до рандомизации;