Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Tidlig undersøgelse af ART002g1-injektion hos HeFH: Sikkerhed, tolerabilitet og foreløbig effekt

15. marts 2026 opdateret af: Rong Jiang, Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Tidlig klinisk undersøgelse af sikkerhed, tolerabilitet og foreløbig effekt af ART002g1-injektion ved behandling af heterozygot familiær hyperkolesterolæmi

ART002g1 er et åbent, enkelt stigende dosis (SAD)-studie, der er designet til at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ART002g1 hos patienter med heterozygot familiær hyperkolesterolæmi (HeFH), der kræver yderligere reduktion af low-density lipoprotein kolesterol (LDL-C). ART002g1 anvender base editing-teknologi, der er designet til at forstyrre ekspressionen af PCSK9-genet i leveren, hvilket reducerer de cirkulerende niveauer af PCSK9 og LDL-C. De primære mål for dette studie er at fastslå sikkerheds- og farmakodynamiske (PD)-profiler for ART002g1 i denne patientpopulation.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
24

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Tidlig fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Kina
      • Shanghai, Kina
        • Shanghai General Hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Xueying Ding, MD
        • Ledende efterforsker:
          • Rong Jiang, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Deltagere skal opfylde alle følgende kriterier for at være berettiget til inddrageise:

  1. Mand eller kvinde, i alderen 18 til 70 år (inklusive) på tidspunktet for underskrivelse af det informerede samtykke (ICF);
  2. Kropsvægt mellem 45 og 90 kg (inklusive) ved screeningsundersøgelsen;
  3. Definitiv diagnose af heterozygot familiær hyperkolesterolæmi (HeFH), der opfylder enten af følgende to kriterier (1) eller (2):

(1). Diagnose af HeFH forårsaget af mutationer i LDLR-, APOB- eller PCSK9-generne; (2). Opfyldelse af 2 ud af de 3 følgende kriterier for voksne ifølge Dutch Lipid Clinical Network (DLCN)-kriterierne:

  1. Serum LDL-C ≥ 4,7 mmol/L uden tidligere lipidnedsættende behandling;
  2. Kutane/tendinøse xanthomer eller arcus cornealis (hos deltagere < 45 år);
  3. Tilstedeværelse af FH eller tidligt debuterende aterosklerotisk kardiovaskulær sygdom (ASCVD) hos førstegrads slægtninge;

Deltagere må ikke inddrages, hvis de opfylder et eller flere af følgende kriterier:

  1. Diagnose af sammensat heterozygot FH, dobbelt heterozygot FH eller homozygot FH (HoFH);
  2. Deltagere positive for hepatitis B-overfladeantigen (HBsAg) eller hepatitis B-kerneantistof (HBcAb) med perifert blod HBV DNA-titer ≥ 1×10² kopier/L; deltagere positive for hepatitis C-virus (HCV)-antistof og positive for perifert blod HCV RNA; deltagere positive for human immundefektvirus (HIV)-antistof;
  3. Enhver ustabil systemisk sygdom, herunder men ikke begrænset til: ustabil angina pectoris, cerebrovaskulær ulykke eller forbigående iskæmisk anfald (inden for 6 måneder før screeningsundersøgelsen), myokardieinfarkt (inden for 6 måneder før screeningsundersøgelsen), historie for hjertesvigt (NYHA klasse II-IV ifølge New York Heart Association-klassifikationen), svær arytmi, der kræver farmakoterapi, lever-/nyre-/stofskiftesygdomme eller andre ustabile systemiske sygdomme som vurderet af undersøgeren;
  4. Historie for perkutan transluminal koronar angioplasti (PTCA), perkutan koronar intervention (PCI) eller koronar bypass-kirurgi (CABG) inden for 6 måneder før første dosis; eller dokumenteret svær koronar arteriestenose bekræftet af koronar CT eller koronarangiografi inden for 90 dage før randomisering;

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Eksperimentel: ART002g1-injektion - Dosisgruppe 1 (enkelt intravenøs infusion)
Deltagerne vil modtage en enkelt dosis af ART002g1.
Medicin: ART002g1 Injektion
Intravenøs (IV) infusion
Eksperimentel: Eksperimentel: ART002g1-injektion - Dosisgruppe 2 (enkelt intravenøs infusion)
Deltagerne vil modtage en enkelt dosis af ART002g1.
Medicin: ART002g1 Injektion
Intravenøs (IV) infusion
Eksperimentel: Eksperimentel: ART002g1-injektion - Udvidet dosisgruppe (enkelt intravenøs infusion)
Deltagerne vil modtage en enkelt Optimal Biologisk Dosis (OBD) af ART002g1, som er baseret på resultaterne af den stigende dosiskalering.
Medicin: ART002g1 Injektion
Intravenøs (IV) infusion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Forekomst af behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs)
Tidsramme: Fra uge 48 (W48) efter administration af ART002g1 til injektion
Fra uge 48 (W48) efter administration af ART002g1 til injektion

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Farmakokinetiske (PK) vurderinger: PK-parametre for ART002g1: Tmax
Tidsramme: Fra og med uge 2 (W2) efter administration af ART002g1 til injektion
Fra og med uge 2 (W2) efter administration af ART002g1 til injektion
Farmakodynamiske (PD) vurderinger: Serum PCSK9-protein
Tidsramme: Fra uge 48 (W48) efter administration af ART002g1 til injektion
Fra uge 48 (W48) efter administration af ART002g1 til injektion
Farmacokinetiske (PK) vurderinger: PK-parametre for ART002g1: Cmax
Tidsramme: Fra og med uge 2 (W2) efter administration af ART002g1 til injektion
Fra og med uge 2 (W2) efter administration af ART002g1 til injektion
Farmakokinetiske (PK) vurderinger: PK-parametre for ART002g1: AUC
Tidsramme: Fra uge 2 (U2) efter administration af ART002g1 til injektion
Fra uge 2 (U2) efter administration af ART002g1 til injektion
Farmakokinetiske (PK) vurderinger: PK-parametre for ART002g1: t½
Tidsramme: Fra og med uge 2 (W2) efter administration af ART002g1 til injektion
Fra og med uge 2 (W2) efter administration af ART002g1 til injektion
Farmakokinetiske (PK) vurderinger: PK-parametre for ART002g1: CL
Tidsramme: Fra uge 2 (U2) efter administration af ART002g1 til injektion
Fra uge 2 (U2) efter administration af ART002g1 til injektion
Farmakokinetiske (PK) vurderinger: PK-parametre for ART002g1:Vss
Tidsramme: Fra uge 2 (U2) efter administration af ART002g1 til injektion
Fra uge 2 (U2) efter administration af ART002g1 til injektion
Farmakodynamiske (PD) vurderinger: Serum LDL-C
Tidsramme: Fra uge 48 (U48) efter administration af ART002g1 til injektion
Fra uge 48 (U48) efter administration af ART002g1 til injektion

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Accuredit Therapeutics US Limited

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Xueying Ding, MD, Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
  • Ledende efterforsker: Rong Jiang, MD, Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
11. marts 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. juli 2027

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. juli 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
12. januar 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
19. januar 2026

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
20. januar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
17. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
15. marts 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • IIT-ATMP-2026001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger