Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

ART002g1-injektion varhainen tutkimus HeFH:ssa: Turvallisuus, siedettävyys ja alustava teho

sunnuntai 15. maaliskuuta 2026 päivittänyt: Rong Jiang, Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Varhainen kliininen tutkimus ART002g1-injektion turvallisuudesta, siedettävyydestä ja alustavasta tehosta heterotsygoottisen perinnöllisen hyperkolesterolemia-hyperkolesterolemian hoidossa

ART002g1 on avoimen leiman, yksittäisen nousevan annoksen (SAD) tutkimus, joka on suunniteltu arvioimaan ART002g1:n turvallisuutta ja siedettävyyttä heterotsygoottisessa perinnöllisessä hyperkolesterolemiassa (HeFH) sairastavilla potilailla, jotka vaativat edelleen alennettua LDL-kolesterolia (LDL-C). ART002g1 käyttää perusmuokkaus-teknologiaa, joka on suunniteltu häiritsemään PCSK9-geenin ilmentymistä maksassa, mikä vähentää PCSK9:n ja LDL-C:n kiertotasoa. Tämän tutkimuksen ensisijaiset tavoitteet ovat määrittää ART002g1:n turvallisuus- ja farmakodynaamiset (PD) profiilit tässä potilasväestössä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
24

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Varhainen vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskeluyhteys

Sen henkilön nimi ja yhteystiedot, joka voi vastata kliiniseen tutkimukseen ilmoittautumiskysymyksiin. Jokaisella paikkakunnalla, jossa tutkimus suoritetaan, voi myös olla tietty yhteyshenkilö, joka voi paremmin vastata näihin kysymyksiin.

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Kiina
      • Shanghai, Kiina
        • Shanghai General Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Xueying Ding, MD
        • Päätutkija:
          • Rong Jiang, MD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Potilaiden on täytettävä kaikki seuraavat kriteerit voidakseen osallistua tutkimukseen:

  1. Mies tai nainen, ikä 18–70 vuotta (mukaan lukien) tiedotetun suostumuksen (ICF) allekirjoitushetkellä;
  2. Paino 45–90 kg (mukaan lukien) seulontavaiheessa;
  3. Varma diagnoosi heterotsygoottisesta perinnöllisestä hyperkolesterolemiasta (HeFH), joka täyttää joko seuraavista kahdesta kriteeristä (1) tai (2):

(1). HeFH-diagnoosi, joka johtuu LDLR-, APOB- tai PCSK9-geenin mutaatioista; (2). Täyttää 2 kolmesta seuraavasta aikuisten kriteeristä Hollannin lipidikliinisen verkoston (DLCN) kriteerien mukaan:

  1. Seerumin LDL-C ≥ 4,7 mmol/l ilman aiempaa lipidien alentavaa hoitoa;
  2. Iho-/jänneskudosksantoomat tai arcus cornealis (potilailla < 45 vuotta);
  3. FH:n tai varhaisen ateroskleroottisen sydän- ja verisuonitaudin (ASCVD) esiintyminen ensimmäisen asteen sukulaisilla;

Potilaita ei saa ottaa mukaan tutkimukseen, jos he täyttävät yhden tai useamman seuraavista kriteereistä:

  1. Diagnoosi yhdistelmäheterotsygoottisesta FH:sta, kaksoisheterotsygoottisesta FH:sta tai homotsygoottisesta FH:sta (HoFH);
  2. Potilaat, joilla on positiivinen hepatiitti B-pinta-antigeeni (HBsAg) tai hepatiitti B-ydinantigeenivasta-aine (HBcAb) ja joiden perifeerisen veren HBV-DNA-titeri on ≥ 1×10² kopiota/l; potilaat, joilla on positiivinen hepatiitti C-virus (HCV) -vastaanetesti ja positiivinen perifeerisen veren HCV-RNA; potilaat, joilla on positiivinen HI-virus (HIV) -vastaanetesti;
  3. Mikä tahansa epävakaa systeeminen sairaus, mukaan lukien mutta ei rajoittuen: epävakaa rintakipu, aivoverenkiertohäiriö tai ohimenevä iskeeminen kohtaus (6 kuukautta ennen seulontaa), sydäninfarkti (6 kuukautta ennen seulontaa), sydämen vajaatoiminnan historia (NYHA-luokka II–IV New Yorkin sydänyhdistyksen luokituksen mukaan), vakava rytmihäiriö, joka vaatii lääkehoitoa, maksa-/munuais-/aineenvaihduntasairaudet tai muut tutkijan määrittämät epävakaat systeemiset sairaudet;
  4. Läpikuljetun transluminaalisen koronaariangioplastian (PTCA), läpikuljetun koronaariintervention (PCI) tai ohitusleikkauksen (CABG) historia 6 kuukautta ennen ensimmäistä annosta; tai dokumentoitu vakava sepelvaltimotukos, joka on vahvistettu sepelvaltimoiden tietokonetomografialla tai angiografialla 90 päivää ennen satunnaistamista;

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: Kokeellinen: ART002g1-ruiske - Annosryhmä 1 (Yksittäinen laskimonsisäinen infuusio)
Osallistujat saavat yhden annoksen ART002g1:stä.
Lääke: ART002g1-injektio
Intravenoosi (IV) infuusio
Kokeellinen: Kokeellinen: ART002g1-ruiske - Annosryhmä 2 (Yksi suonensisäinen infuusio)
Osallistujat saavat yhden annoksen ART002g1:a.
Lääke: ART002g1-injektio
Intravenoosi (IV) infuusio
Kokeellinen: Kokeellinen: ART002g1-injektio - laajennettu annosryhmä (yksi laskimonsisäinen infuusio)
Osallistujat saavat yhden ART002g1:n optimaalisen biologisen annoksen (OBD), joka perustuu nousevan annoksen nousututkimuksen tuloksiin.
Lääke: ART002g1-injektio
Intravenoosi (IV) infuusio

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Aikaikkuna
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien (TEAE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) esiintyvyys
Aikaikkuna: Injektiona annetun ART002g1:n antamisen jälkeen 48 viikkoa (V48)
Injektiona annetun ART002g1:n antamisen jälkeen 48 viikkoa (V48)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Aikaikkuna
Farmakokineettiset (PK) arviot: ART002g1:n PK-parametrit: Tmax
Aikaikkuna: Injektiona annetun ART002g1:n antamista seuraavan 2. viikon (W2) aikana
Injektiona annetun ART002g1:n antamista seuraavan 2. viikon (W2) aikana
Farmakodynaamiset (PD) arviot: Seerumin PCSK9-proteiini
Aikaikkuna: Injektiona annetun ART002g1:n antamisen jälkeisen 48 viikon (W48) kohdalla
Injektiona annetun ART002g1:n antamisen jälkeisen 48 viikon (W48) kohdalla
Farmakokinetiset (PK) arvioinnit: ART002g1:n PK-parametrit: Cmax
Aikaikkuna: Injektiona annetun ART002g1:n jälkeen toisella viikolla (W2)
Injektiona annetun ART002g1:n jälkeen toisella viikolla (W2)
Farmakokinetiikka-arvioinnit (PK): ART002g1:n PK-parametrit: AUC
Aikaikkuna: Viikolta 2 (W2) alkaen ART002g1-ruiskeen antamisen jälkeen
Viikolta 2 (W2) alkaen ART002g1-ruiskeen antamisen jälkeen
Farmakokinetiset (PK) arviot: ART002g1:n PK-parametrit: t½
Aikaikkuna: Injektiona annetun ART002g1:n annostelun jälkeisen viikon 2 (W2) aikana
Injektiona annetun ART002g1:n annostelun jälkeisen viikon 2 (W2) aikana
Farmakokineettiset (PK) arviot: ART002g1:n PK-parametrit: CL
Aikaikkuna: Injektiona annetun ART002g1:n antamisen jälkeisenä viikkona 2 (W2)
Injektiona annetun ART002g1:n antamisen jälkeisenä viikkona 2 (W2)
Farmakokineettiset (PK) arviot: ART002g1:n PK-parametrit: Vss
Aikaikkuna: Viikolla 2 (W2) injektion ART002g1:n annostelun jälkeen
Viikolla 2 (W2) injektion ART002g1:n annostelun jälkeen
Farmakodynaamiset (PD) arvioinnit: seerumin LDL-kolesteroli
Aikaikkuna: Viikolla 48 (W48) injektion ART002g1:n antamisen jälkeen
Viikolla 48 (W48) injektion ART002g1:n antamisen jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Yhteistyökumppanit

Yhteistyökumppanit

Muu organisaatio kuin sponsori, joka tukee kliinistä tutkimusta. Tämä tuki voi sisältää rahoitukseen, suunnitteluun, toteutukseen, tietojen analysointiin tai raportointiin liittyviä toimia.
Accuredit Therapeutics US Limited

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Päätutkija: Xueying Ding, MD, Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
  • Päätutkija: Rong Jiang, MD, Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Keskiviikko 11. maaliskuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Torstai 1. heinäkuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Torstai 1. heinäkuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Maanantai 12. tammikuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Maanantai 19. tammikuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Tiistai 20. tammikuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Tiistai 17. maaliskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Sunnuntai 15. maaliskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • IIT-ATMP-2026001

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia