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Studio iniziale dell'iniezione ART002g1 nell'HeFH: sicurezza, tollerabilità ed efficacia preliminare

15 marzo 2026 aggiornato da: Rong Jiang, Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Studio Clinico Iniziale sulla Sicurezza, Tollerabilità ed Efficacia Preliminare dell'Iniezione ART002g1 nel Trattamento dell'Ipercolesterolemia Familiare Eterozigote

ART002g1 è uno studio in aperto a singola dose ascendente (SAD) progettato per valutare la sicurezza e la tollerabilità di ART002g1 in pazienti con ipercolesterolemia familiare eterozigote (HeFH) che necessitano di un'ulteriore riduzione del colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C). ART002g1 utilizza la tecnologia di editing delle basi, progettata per interferire con l'espressione del gene PCSK9 nel fegato, riducendo così i livelli circolanti di PCSK9 e LDL-C. Gli obiettivi primari di questo studio sono determinare i profili di sicurezza e farmacodinamica (PD) di ART002g1 in questa popolazione di pazienti.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Non ancora reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
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Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Prima fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Cina
      • Shanghai, Cina
        • Shanghai General Hospital
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Xueying Ding, MD
        • Investigatore principale:
          • Rong Jiang, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

I soggetti devono soddisfare tutti i seguenti criteri per essere idonei all'arruolamento:

  1. Maschio o femmina, di età compresa tra 18 e 70 anni (inclusi) al momento della firma del modulo di consenso informato (ICF);
  2. Peso corporeo compreso tra 45 e 90 kg (inclusi) allo screening;
  3. Diagnosi definitiva di ipercolesterolemia familiare eterozigote (HeFH), che soddisfa uno dei seguenti due criteri (1) o (2):

（1）.Diagnosi di HeFH causata da mutazioni nel gene LDLR, APOB o PCSK9; (2).Soddisfare 2 dei 3 seguenti criteri per adulti secondo i criteri della Dutch Lipid Clinical Network (DLCN):

  1. LDL-C sierico ≥ 4,7 mmol/L senza precedente trattamento ipolipemizzante;
  2. Xantomi cutanei/tendinei o arco corneale (in soggetti < 45 anni);
  3. Presenza di FH o malattia cardiovascolare aterosclerotica ad esordio precoce (ASCVD) in parenti di primo grado;

I soggetti non devono essere arruolati se soddisfano uno o più dei seguenti criteri:

  1. Diagnosi di FH eterozigote composto, FH doppio eterozigote o FH omozigote (HoFH);
  2. Soggetti positivi all'antigene di superficie dell'epatite B (HBsAg) o all'anticorpo anti-core dell'epatite B (HBcAb) con titolo di DNA dell'HBV nel sangue periferico ≥ 1×10² copie/L; soggetti positivi all'anticorpo del virus dell'epatite C (HCV) e positivi all'RNA dell'HCV nel sangue periferico; soggetti positivi all'anticorpo del virus dell'immunodeficienza umana (HIV);
  3. Qualsiasi malattia sistemica instabile, inclusa ma non limitata a: angina instabile, accidente cerebrovascolare o attacco ischemico transitorio (entro 6 mesi prima dello screening), infarto miocardico (entro 6 mesi prima dello screening), storia di insufficienza cardiaca (classe II-IV NYHA secondo la classificazione della New York Heart Association), aritmia grave che richiede farmacoterapia, malattie epatiche/renali/metaboliche o altre malattie sistemiche instabili come determinato dallo sperimentatore;
  4. Storia di angioplastica coronarica transluminale percutanea (PTCA), intervento coronarico percutaneo (PCI) o bypass aorto-coronarico (CABG) entro 6 mesi prima della prima dose; o stenosi coronarica grave documentata confermata da TC coronarica o angiografia coronarica entro 90 giorni prima della randomizzazione;

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Sperimentale: Iniezione ART002g1 - Gruppo di dosaggio 1 (Infusione endovenosa singola)
I partecipanti riceveranno una singola dose di ART002g1.
Droga: Iniezione ART002g1
Infusione endovenosa (EV)
Sperimentale: Sperimentale: Iniezione ART002g1 - Gruppo di dosaggio 2 (Infusione endovenosa singola)
I partecipanti riceveranno una singola dose di ART002g1.
Droga: Iniezione ART002g1
Infusione endovenosa (EV)
Sperimentale: Sperimentale: Iniezione ART002g1 - Gruppo a Dose Estesa (Infusione EV Singola)
I partecipanti riceveranno una singola dose biologica ottimale (OBD) di ART002g1, basata sui risultati dell'escalation di dose ascendente.
Droga: Iniezione ART002g1
Infusione endovenosa (EV)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Incidenza degli eventi avversi insorti durante il trattamento (TEAE) e degli eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dalla Settimana 48 (W48) dopo la somministrazione di ART002g1 per iniezione
Dalla Settimana 48 (W48) dopo la somministrazione di ART002g1 per iniezione

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Valutazioni farmacocinetiche (PK): Parametri PK di ART002g1: Tmax
Lasso di tempo: Alla Settimana 2 (W2) dopo la somministrazione di ART002g1 per iniezione
Alla Settimana 2 (W2) dopo la somministrazione di ART002g1 per iniezione
Valutazioni farmacodinamiche (PD): Proteina PCSK9 sierica
Lasso di tempo: A partire dalla settimana 48 (W48) dopo la somministrazione di ART002g1 per iniezione
A partire dalla settimana 48 (W48) dopo la somministrazione di ART002g1 per iniezione
Valutazioni farmacocinetiche (PK): Parametri PK di ART002g1: Cmax
Lasso di tempo: A partire dalla Settimana 2 (W2) dopo la somministrazione di ART002g1 per iniezione
A partire dalla Settimana 2 (W2) dopo la somministrazione di ART002g1 per iniezione
Valutazioni farmacocinetiche (PK): Parametri PK di ART002g1: AUC
Lasso di tempo: A partire dalla Settimana 2 (W2) dopo la somministrazione di ART002g1 per iniezione
A partire dalla Settimana 2 (W2) dopo la somministrazione di ART002g1 per iniezione
Valutazioni Farmacocinetiche (PK): Parametri PK di ART002g1: t½
Lasso di tempo: A partire dalla Settimana 2 (W2) dopo la somministrazione di ART002g1 per iniezione
A partire dalla Settimana 2 (W2) dopo la somministrazione di ART002g1 per iniezione
Valutazioni Farmacocinetiche (PK): Parametri PK di ART002g1: CL
Lasso di tempo: Dalla Settimana 2 (W2) dopo la somministrazione di ART002g1 per iniezione
Dalla Settimana 2 (W2) dopo la somministrazione di ART002g1 per iniezione
Valutazioni farmacocinetiche (PK): Parametri PK di ART002g1:Vss
Lasso di tempo: Dalla Settimana 2 (W2) dopo la somministrazione di ART002g1 per Iniezione
Dalla Settimana 2 (W2) dopo la somministrazione di ART002g1 per Iniezione
Valutazioni farmacodinamiche (PD): LDL-C sierico
Lasso di tempo: A partire dalla Settimana 48 (W48) dopo la somministrazione di ART002g1 per iniezione
A partire dalla Settimana 48 (W48) dopo la somministrazione di ART002g1 per iniezione

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Accuredit Therapeutics US Limited

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Xueying Ding, MD, Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
  • Investigatore principale: Rong Jiang, MD, Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
11 marzo 2026

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 luglio 2027

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 luglio 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
12 gennaio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
19 gennaio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
20 gennaio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
17 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
15 marzo 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • IIT-ATMP-2026001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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