脳幹神経膠腫の若年患者の治療におけるティピファルニブと放射線療法

主な目的:

I. 酵素誘発性抗けいれん薬（EIACD）を受けていない非播種性びまん性内因性脳幹神経膠腫の小児患者に放射線療法と同時に投与される R115777 の最大耐量（MTD）を推定する。

II. 非播種性びまん性内因性橋神経膠腫患者に対する放射線療法と組み合わせた R115777 治療の有効性を、無増悪生存期間および生存分布によって測定して評価する。

第二の目的:

I. 放射線療法と組み合わせた、および放射線療法後の R115777 治療に関連する毒性を特徴付けること。

II. MRI、灌流および拡散イメージング、および PET スキャンを使用して、放射線および R115777 で治療した脳幹神経膠腫の X 線写真上の変化を特徴づけます。

概要: これは、第 I 相 (2006 年 1 月 19 日時点で計上は終了)、多施設共同、ティピファルニブの用量漸増研究であり、その後に第 II 相の安全性および有効性研究が続きます。

フェーズ I: 患者は 6 週間にわたって週 5 日の放射線療法を受けます。 放射線療法の0～2日前から患者は放射線療法が完了するまで1日2回経口チピファルニブを受ける。 放射線療法終了の2週間後から、患者は1～3週目に1日2回経口チピファルニブを受ける。 疾患の進行や許容できない毒性がない場合、治療は 4 週間ごとに最大 24 コース（合計 26 コース）まで繰り返されます。

3～6人の患者からなるコホートは、最大耐量が決定されるまで放射線療法中にティピファルニブの用量を段階的に増加させます。 MTD は、6 人の患者のうち 2 人が用量制限毒性を経験する用量レベルに先立つ用量レベルとして定義されます。

フェーズ II: 患者は放射線療法を受け、フェーズ I と同様に MTD でチピファルニブの投与を受けます (2006 年 1 月 19 日時点で計上は終了)。 病気の進行や許容できない毒性がない限り、治療は最長 24 か月 (26 コース) 継続されます。

ファローアップ：

第I相：第I相部分のみに貢献した参加者は、治療完了後90日間追跡調査されます。 治療中止後90日以内に解消されなかった有害事象は、解消されるまで追跡調査されます。

第 II 相：MTD で治療を受けた第 I 相パートの参加者、または第 II 相パートの参加者は、死亡する最も早い時期、または治療開始後 3 年が経過するまで追跡調査されます。

予測される獲得者数: 合計 3 ～ 55 人の患者 (第 1 相では 3 ～ 18 人の患者 [2006 年 1 月 19 日時点で獲得は終了]、第 II 相では合計 40 人の患者 [用量設定部分で治療された 6 人の患者を含む)フェーズ I の費用（2006 年 1 月 19 日時点で計上は終了）]）は、この研究で 2.3 年以内に計上されます。