뇌간 신경교종을 앓고 있는 젊은 환자를 치료하기 위한 티피파르닙 및 방사선 요법

기본 목표:

I. 효소 유도 항경련제(EIACD)를 투여받지 않은 비파종성 미만성 고유 뇌간 신경아교종 소아 환자에게 방사선 요법과 동시에 투여된 R115777의 최대 허용 용량(MTD) 추정.

II. 무진행 생존 및 생존 분포로 측정된 비파종성 미만성 내재 뇌교 신경아교종 환자를 대상으로 방사선 요법과 병용한 R115777 치료의 효능을 평가합니다.

2차 목표:

I. 방사선 요법과 병용 및 방사선 요법 후 R115777 치료와 관련된 독성을 특성화합니다.

II. MRI, 관류 및 확산 영상 및 PET 스캔을 사용하여 방사선 및 R115777로 치료된 뇌간 신경교종의 방사선학적 변화를 특성화합니다.

개요: 이것은 티피파르닙의 1상(2006년 1월 19일부로 누적 종료), 다기관, 용량 증량 연구에 이어 2상 안전성 및 효능 연구입니다.

1단계: 환자는 6주 동안 주 5일 방사선 요법을 받습니다. 방사선 치료 0~2일 전부터 환자는 방사선 치료가 완료될 때까지 하루에 두 번 경구용 티피파르닙을 투여받습니다. 방사선 요법 완료 후 2주부터 시작하여 환자는 1-3주차에 매일 2회 경구용 티피파르닙을 투여받습니다. 치료는 질병 진행 또는 허용할 수 없는 독성이 없는 경우 최대 24개의 추가 과정(총 26개 과정) 동안 4주마다 반복됩니다.

최대 내약 용량이 결정될 때까지 3-6명의 환자 코호트가 방사선 치료 중에 티피파르닙의 증량 용량을 받습니다. MTD는 6명의 환자 중 2명이 용량 제한 독성을 경험하는 용량 수준 이전의 용량 수준으로 정의됩니다.

2단계: 환자는 방사선 요법을 받고 1단계에서와 같이 MTD에서 티피파르닙을 투여받습니다(2006년 1월 19일 현재 적립 마감). 치료는 질병 진행 또는 허용할 수 없는 독성이 없는 상태에서 최대 24개월(26개 과정) 동안 지속됩니다.

후속 조치:

1단계: 1단계 부분에만 기여하는 참가자는 치료 완료 후 90일 동안 추적됩니다. 치료 중단 후 90일 이내에 해결되지 않은 부작용은 해결될 때까지 추적됩니다.

2상: MTD에서 치료받는 1상 부분의 참가자 또는 2상 부분의 참가자는 가장 빠른 사망 시점까지 또는 치료 시작 후 3년까지 추적됩니다.

예상되는 환자 수: 총 3-55명의 환자(1상 환자 3-18명[2006년 1월 19일 현재 적립 마감] 및 2상 환자 총 40명[복용량 결정 부분에서 치료받은 환자 6명 포함)] 1상(2006년 1월 19일 현재 적립 마감)])이 2.3년 이내에 이 연구에 대해 적립됩니다.