自閉症治療におけるファーマコゲノミクス (PG)

この研究では、深刻な行動上の問題を抱えている自閉症の子供 40 人 (4 歳から 18 歳) を特定します。 その後、リスペリドンで治療します。 血液サンプルは、治療前、および治療または研究終了の8週間後に取得されます。 その時点で、有効性は、Clinical Global Impression-Improvement スケール (CGI-I) および異常行動チェックリスト (ABC) の過敏性サブスケールを使用して評価されます。 リスペリドン治療前後の血液ゲノムプロファイルは、RT-PCRと組み合わせたAffymetrixオリゴヌクレオチドマイクロアレイを使用して決定されます。

血液ゲノムプロファイルは、がんやてんかんなどの疾患に対する投薬反応を予測することが示されています。 この探索的または発見的研究では、自閉症と重度の行動障害を持つ子供のリスペリドン治療前後の血液ゲノムプロファイルを使用して、プロファイルが治療への反応を予測できるかどうかを判断します. この一連の研究の最終的な目標は、治療を開始する前にどの薬がどの子供に効くかを予測する方法を開発し、どの子供が特定の副作用を発症するかを予測し、将来の治療開発のための新しい治療標的を特定することです.

リスペリドンは就寝時に 0.5 mg で 4 日間開始され、軽度の鎮静、EPS またはその他の中等度から重度の AE がないことによって証明されるように、現在の投与量が許容される場合、および継続的な行動症状がある場合、用量はさらに 4 日間、就寝時に 1 mg に増量しました。 忍容性があり、適応がある場合は、午前中に 0.5 mg を追加して、1 日合計で 1.5 mg にします。 その後、十分な臨床反応が見られない場合は、投与量を増やすことができます。 副作用がある場合（例： 過度の鎮静、唾液分泌、EPS、授乳) が許容されない場合、減少する可能性があります。 治験責任医師が重大な副作用が発生したと判断した場合、または被験者またはその家族が治験の中止を希望している場合、投与量と中止の理由に応じて投薬量を減らしたり中止したりし、治験責任医師は次の時点で代替治療を提供します。マインド。インスティテュートクリニックまたは他の場所に紹介されています。 この投与スケジュールは、自閉症の深刻な行動上の問題を治療するためのリスペリドンの最近の 2 つの肯定的な試験で使用されたものを反映しています (McCracken et al., 2002; Shea et al., 2004)。