急性 HAE 発作の治療のための組換えヒト C1 阻害剤の有効性、安全性および免疫原性の研究
2015年8月3日 更新者：Pharming Technologies B.V.
HAE患者の血管性浮腫の急性発作の治療のための組換えヒトC1阻害剤の有効性、安全性、および免疫原性を評価する非盲検延長を伴う第III相ランダム化二重盲検プラセボ対照試験
この研究は、遺伝性血管性浮腫 (HAE) 患者の急性血管性浮腫発作の治療に使用する場合、50 U/kg の用量で組換えヒト C1 阻害剤 (rhC1INH) の有効性、安全性、および免疫原性を確認するために実施されています。
調査の概要
詳細な説明
HAE は、機能的 C1 インヒビターの先天性欠乏による補体および接触系の制御不能な活性化によって引き起こされる再発性の限局性血管性浮腫を特徴としています。
rhC1INH は、HAE 患者の急性血管性浮腫発作の治療に使用されてきた既存の血漿由来 C1INH (pdC1INH) 製品に代わる、より広く利用可能な治療的代替品を提供するために開発されました。
事前に登録の資格があり、攻撃の開始から 5 時間以内に研究センターに来院した患者は、適格性について評価されます。 75人の適格な患者が無作為化され（3：2）、二重盲検法でrhC1INHまたは生理食塩水の静脈内注入を受けます。 非盲検の rhC1INH は、4 時間以内に緩和の開始を経験しないか、生命を脅かす中咽頭 - 喉頭の血管性浮腫の症状を経験する患者にレスキュー薬として提供される場合があります。
無作為化された治療を受けた患者は、その後の適格な攻撃のためにオープンラベル方式でrhC1INHによる治療を受けることが許可されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
75
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Scottsdale、Arizona、アメリカ、85251
- Allergy, Asthma & Immunology, Assoc, Ltd.
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California
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Granada Hills、California、アメリカ、91344
- Allergy and Asthma Institute of the Valley
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Los Angeles、California、アメリカ、90095
- UCLA Department of Medicine Division of Clinical Immunology, David Geffen School of Medicine
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Florida
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Tampa、Florida、アメリカ、33613
- USF Asthma, Allergy and Immunology Clinical Research Unit
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30342
- Family Allergy and Asthma Center
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Maryland
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Chevy Chase、Maryland、アメリカ、20815
- Institute for Asthma and Allergy, P.C.
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Missouri
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St. Louis、Missouri、アメリカ、63141
- Asthma & Allergy Center - Washington University School of Medicine
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45267
- University of Cincinnati Physicians, Inc.
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Columbus、Ohio、アメリカ、43235
- Optimed Research, LTD
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Oregon
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Lake Oswego、Oregon、アメリカ、97035
- Baker Allergy, Asthma and Dermatology Research Center, LLC
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Pennsylvania
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Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
- Pennsylvania State- Milton S. Hershey Medical Center
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75231
- AARA Research Center
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Galveston、Texas、アメリカ、77555
- University of Texas - Medical Branch
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Irving、Texas、アメリカ、75063
- Allergy, Asthma & Immunology Clinic, P.A.
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Washington
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Spokane、Washington、アメリカ、99204
- Marycliff Allergy Specialists
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Haifa、イスラエル、31048
- Bnei-Zion Medical Centre, Clinical Immunology and Allergy Division
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Ramat Gan
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Tel Hashomer、Ramat Gan、イスラエル、52621
- Allergy, Immunology & Angioedema Center,
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Milan、イタリア、20157
- Ospedale Luigi Sacco, Azienda Ospedaliera - Polo Universitario II Divisione di Medicina Interna
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Ontario
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Ottawa、Ontario、カナダ、KIY 4G2
- Ottawa Allergy Research Corp.
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Belgrade、セルビア、11000
- Clinic for Immunology and Allergology
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Budapest、ハンガリー、H-1125
- Semmelweis University Faculty of Medicine, III Department of Internal Medicine
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Sofia、ブルガリア、1527
- UMHAT "Tsaritsa Yoanna - ISUL"; Clinic of Ear-Nose-Throat Diseases
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Krakow、ポーランド、31-531
- Szpital Uniwersytecki w Krakowie, Oddział Kliniczny Klinik Chorób Wewnętrznych, Poradnia Alergologiczna
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Skopje、マケドニア、旧ユーゴスラビア共和国、1000
- P.H.U. Clinic for Dermatology, Medical University Skopje, Unit of Allergology and Clinical Immunology
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Târgu-Mureş、ルーマニア、540103
- Spitalul Clinic Judeţean Mureş Secţia Clinică Medicină Internă, Compartimentul de Alergologie şi Imunologie
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Mowbray、南アフリカ、7700
- Allergy Diagnostic & Clinical Research Unit University of Cape Town Lung Institute
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Parktown、南アフリカ、2193
- Wits Health Consortium (Pty) Ltd - Wits Donald Gordon Medical Centre
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
13年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 13歳以上
- 署名済みの書面によるインフォームド コンセント
- -機能的C1INHのベースライン血漿レベルが正常の50％未満であるHAEの明確な臨床的および検査的診断
- すべてのプロトコル手順を遵守する意欲と能力
- -最初の評価時間の5時間前に発症した適格なHAE攻撃の臨床症状
除外基準:
- -ウサギまたはウサギ由来製品（rhC1INHを含む）に対するアレルギーの病歴、または抗ウサギふけIgE検査陽性（カットオフ> 0.35 kU / L; ImmunoCap®アッセイ; Phadiaまたは同等のもの）。
- 後天性C1INH欠損症（AAE）の診断
- 妊娠中、授乳中、または現在妊娠の意思がある
- -過去30日間の治験薬による治療
- -薬物および/またはアルコール乱用への依存症が知られている、または疑われる
- 急性HAE発作以外の症状の別の説明に対する疑い
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：rhC1INH
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1 つ
84 kg までの患者には、50 U/kg の用量で rhC1INH を注射します。 1 つ
体重84kg以上の患者には4200U（バイアル2本）の用量でrhC1INHを注射。
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プラセボコンパレーター：プラセボ（生理食塩水）
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1 つ
生理食塩水 (NaCl 0.9% w/v) の注入、実薬と同量
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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症状の緩和が始まるまでの時間
時間枠：24時間観察された患者
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緩和開始までの時間は、一次発作部位の治療効果アンケート（TEQ）に対する患者の回答に基づいて、治験薬の注入開始から有益な効果の開始までに経過した時間です。 緩和の開始は、最初の時点として定義されます。
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24時間観察された患者
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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症状が最小になるまでの時間
時間枠：24時間
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重要な副次有効性評価項目は、すべての場所で症状が最小限になるまでの時間でした。
最小限の症状を達成するまでの時間は、TEQ の質問 3 に対する「はい」の回答として定義されました。
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24時間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2011年1月1日
一次修了 (実際)
2012年12月1日
研究の完了 (実際)
2013年3月1日
試験登録日
最初に提出
2010年8月24日
QC基準を満たした最初の提出物
2010年8月24日
最初の投稿 (見積もり)
2010年8月25日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2015年8月7日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2015年8月3日
最終確認日
2015年7月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
rhC1INHの臨床試験
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