乳児血管腫の増殖予防のためのチモロール（TiPPIH試験） (TiPPIH)
乳児血管腫の増殖期を予防するための外用ベータ遮断薬の第 1 相試験
調査の概要
詳細な説明
乳児血管腫 (IH) は、人口の 4 ～ 5% の有病率と推定される乳児期の最も一般的な良性血管腫瘍の 1 つです。 IH は出生時には見られませんが、生後数週間以内に明らかになります。 それらは、最大 4 ～ 6 か月またはそれ以上続く急速な増殖期と、数年にわたって最小限の瘢痕またはまったく瘢痕を残さずに治癒する退行期の前に、最小限の成長または無成長の期間を特徴とします。 血管腫は良性の病変と考えられることが多いですが、重要臓器の機能障害を引き起こす部位に発生する可能性があり、潰瘍、瘢痕または外観の損傷を引き起こし、生命を脅かす合併症を引き起こす可能性があります。 これらの問題のある IH の管理には、レーザー、長期の全身性コルチコステロイド、インターフェロン、ビンクリスチン、手術、そして最近では全身性プロプラノロールが含まれます。 パルス色素レーザーは、FDA によって承認された唯一の治療法です。表在性血管腫には有用ですが、皮下または深部血管腫にはほとんど効果がありません。 プロプラノロールの提案された治療効果は、血管収縮、Raf/マイトジェン活性化プロテインキナーゼ経路のダウンレギュレーションによる血管内皮増殖因子 (VEGR) および塩基性線維芽細胞増殖因子 (bFGF) 遺伝子の発現の減少、および毛細血管内皮細胞のアポトーシスです。 弱視または不同視を引き起こす可能性のある眼窩周囲病変については、局所チモロールが有益であると報告されています。 局所チモロールが 6 例の IH に対して安全で効果的な治療法であることを示す概念実証であるレトロスペクティブ レビューが 1 件あります。
局所療法の利点は、経口または静脈内投与と比較して、全身性副作用のリスクが低いことです。 欠点は、浸透が限られているため、より厚いまたはより深い病変に対する有効性が妨げられる可能性があることです。
低出生体重児と未熟児は、IH の危険因子として知られています。 サンアントニオにあるテキサス大学健康科学センターの未熟児発育クリニックでは、出生時体重が 1500 グラム未満の乳児が、新生児集中治療室 (NICU) からの退院後 3 年間追跡されます。これらの乳児の約 16% に血管腫があります。 したがって、研究者らは、血管腫の初期段階で局所ベータブロッカーによる治療を開始して、成長と増殖を防ぎ、成長に伴う深刻な影響の可能性を防ぎ、重要な臓器/組織の障害を防ぐことが合理的であると考えています.
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
研究場所
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Texas
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San Antonio、Texas、アメリカ、78229-3900
- University of Texas Health Science Center at San Antonio
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- -NICUに入院した、または次のクリニックで見られた赤ちゃんは、主任研究者（PI）または共同主任研究者によって検証された血管腫の診断を受けています。
除外基準:
- PHACES (後頭蓋窩、血管腫、動脈病変、心臓異常、眼異常) 症候群の赤ちゃん
- 心臓ブロックの素因となる可能性のある心臓病の赤ちゃん
- 低血糖が持続する赤ちゃん
- ベータ遮断薬と相互作用する可能性のある薬を服用している赤ちゃん
- 血行動態が不安定で、血圧を維持するために昇圧剤が必要な赤ちゃん
- 全身性コルチコステロイド療法を受けている赤ちゃん
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：防止
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：チモロール
マレイン酸チモロール 0.5% 点眼用水溶液を 1 日 2 回、血管腫に 1 ～ 2 滴塗布します。
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局所 0.5% チモロール水溶液、血管腫を覆うために 1 ～ 2 滴、1 日 2 回
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プラセボコンパレーター：プラセボ
血管腫へのプラセボゲルの1-2滴の1日2回の塗布。
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水性プラセボ、血管腫を覆うために 1 ～ 2 滴、1 日 2 回
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ベースライン写真からの変化に関して、互いと比較して、血管腫の程度が少なくとも50％改善した、プラセボ群と比較した治療群の被験者の割合。
時間枠：6ヵ月
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発見された血管腫は、測定され、写真撮影されます。
測定値と写真は、患者が入院している間は 2 週間ごとに取得され、退院後は 6 か月のエンドポイントまで毎月取得されます。
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6ヵ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療群とプラセボ群の評価を比較する
時間枠：6ヵ月
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治療群と対照群の血管腫の色の違い
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6ヵ月
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治療群とプラセボ群の評価を比較する
時間枠：6ヵ月
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治療群と対照群との間のより重要な未熟児網膜症の所見
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6ヵ月
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治療群とプラセボ群の評価を比較する
時間枠：6ヵ月
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有害事象の頻度（例：
低血圧、行動の変化など）研究者によって収集され、NICU スタッフと保護者によって報告されました。
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6ヵ月
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協力者と研究者
スポンサー
捜査官
- 主任研究者：Alice K Gong, M.D.、The University of Texas Health Science Center at San Antonio
- スタディディレクター：Alice K Gong, MD、University of Texas
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- HSC20110333H
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
IPD プランの説明
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
局所 0.5% チモロールマレイン酸塩の臨床試験
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