- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT01434849
Timololi infantiilin hemangiooman leviämisen estämiseen (TiPPIH-tutkimus) (TiPPIH)
Vaihe 1 paikallisten beetasalpaajien tutkimus infantiilin hemangiooman proliferatiivisen vaiheen estämiseksi
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Infantiilit hemangioomat (IH) ovat yleisimpiä lapsen hyvänlaatuisia vaskulaarisia kasvaimia, ja niiden esiintyvyys on arvioitu 4–5 prosentilla väestöstä. IH-tautia ei löydy syntymähetkellä, mutta se ilmenee muutaman ensimmäisen elämän viikon aikana. Niille on ominaista nopea lisääntymisvaihe, joka voi kestää jopa 4-6 kuukautta tai pidempään, ja sitten vähäisen tai puuttuvan kasvun jakso ennen involuutiovaihetta, jossa ne voivat hävitä minimaalisella tai ilman arpeutumista useiden vuosien aikana. Vaikka hemangioomia pidetään usein hyvänlaatuisina vaurioina, niitä voi esiintyä paikoissa, jotka aiheuttavat elintärkeiden elinten toimintahäiriöitä, voivat aiheuttaa haavaumia, arpia tai muodonmuutoksia ja voivat johtaa hengenvaarallisiin komplikaatioihin. Näiden ongelmallisten IH:n hoitoon kuuluu laser, pitkäaikaiset systeemiset kortikosteroidit, interferoni, vinkristiini, leikkaus ja viimeksi systeeminen propranololi. Pulssivärilaser on ainoa FDA:n hyväksymä hoito; se on ollut hyödyllinen pinnallisten hemangioomien hoidossa, mutta sillä on vain vähän vaikutusta ihonalaisiin tai syvällä oleviin hemangioomiin. Propranololin ehdotetut terapeuttiset vaikutukset ovat vasokonstriktio, verisuonten endoteelikasvutekijän (VEGR) ja perusfibroblastikasvutekijöiden (bFGF) geenien vähentynyt ekspressio Raf/mitogeenin aktivoiman proteiinikinaasireitin vaimenemisen kautta ja kapillaarien endoteelisolujen apoptoosi. Paikallisen timololin on raportoitu olevan hyödyllinen silmänympärysvaurioissa, jotka voivat aiheuttaa amblyopiaa tai anisometropiaa. On olemassa yksi retrospektiivinen katsaus, joka on todiste konseptista, joka osoittaa, että paikallinen timololi on turvallinen ja tehokas hoito 6 IH-tapauksessa.
Paikallisen hoidon etuna on pienempi systeemisten sivuvaikutusten riski verrattuna oraaliseen tai suonensisäiseen antoon. Haittana on, että rajoitettu tunkeutuminen voi estää tehokkuuden paksummissa tai syvemmässä vauriossa.
Alhainen syntymäpaino sekä keskosuus ovat tunnettuja IH:n riskitekijöitä. San Antonion University of Texas Health Science Centerin keskosten kehitysklinikalla alle 1 500 gramman syntymäpainoisia vauvoja seurataan kolmen vuoden ajan vastasyntyneiden tehohoitoyksiköstä (NICU) kotiutuksen jälkeen; noin 16 prosentilla näistä vauvoista on hemangioomia. Siksi tutkijat pitävät kohtuullisena aloittaa hoito paikallisella beetasalpaajalla hemangiooman varhaisessa vaiheessa estämään kasvua ja proliferaatiota ja siten kasvuun liittyviä mahdollisia vakavia vaikutuksia ja siten elintärkeiden elinten/kudosten heikkenemistä.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229-3900
- University of Texas Health Science Center at San Antonio
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Vauvat, jotka on otettu NICU:hun tai nähty seurantaklinikalle, joilla on hemangioomadiagnoosi, jonka päätutkija (PI) tai yhteistutkijat ovat vahvistaneet.
Poissulkemiskriteerit:
- Vauvat, joilla on PHACES-oireyhtymä (takakuoppa, hemangiooma, valtimovauriot, sydämen poikkeavuudet, silmähäiriöt)
- Vauvat, joilla on sydänsairaus, joka voi altistaa sydäntukoksen
- Vauvat, joilla on jatkuva hypoglykemia
- Vauvat käyttävät lääkkeitä, jotka voivat olla vuorovaikutuksessa beetasalpaajien kanssa
- Vauvat, jotka ovat hemodynaamisesti epävakaita ja tarvitsevat paineita ylläpitääkseen verenpainetta
- Vauvat, jotka saavat systeemistä kortikosteroidihoitoa
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Ennaltaehkäisy
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
---|---|
Kokeellinen: Timolol
1-2 tippaa timololimaleaatin 0,5 % oftalmista vesiliuosta hemangioomaan kahdesti päivässä.
|
paikallinen 0,5 % timololin vesiliuos, 1-2 tippaa hemangiooman peittämiseen, kahdesti päivässä
|
Placebo Comparator: Plasebo
1-2 tippaa lumegeeliä kahdesti päivässä hemangioomaan.
|
Vesipitoinen lumelääke, 1-2 tippaa hemangiooman peittämiseen, kahdesti päivässä
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
Niiden potilaiden osuus hoitoryhmässä verrattuna lumeryhmään, joilla hemangiooman laajuus parani vähintään 50 % verrattuna muihin verrattuna lähtötilanteen valokuviin.
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Hemangiooma mitataan ja valokuvataan.
Mittaukset ja valokuvat otetaan 2 viikon välein, kun potilas on sairaalassa, ja kuukausittain kotiutuksen jälkeen 6 kuukauden päätepisteeseen saakka.
|
6 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
Vertaa hoitoryhmää lumelääkeryhmän arvioihin
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Ero hoitoryhmän ja kontrolliryhmän hemangiooman värissä
|
6 kuukautta
|
Vertaa hoitoryhmää lumelääkeryhmän arvioihin
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Merkittävämpiä keskosten retinopatialöydöksiä hoitoryhmän ja kontrolliryhmän välillä
|
6 kuukautta
|
Vertaa hoitoryhmää lumelääkeryhmän arvioihin
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Haittavaikutusten esiintymistiheys (esim.
hypotensio, käyttäytymismuutokset jne.), jotka tutkija on kerännyt ja raportoineet NICU:n henkilökunnan ja vanhempien kanssa.
|
6 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Alice K Gong, M.D., The University of Texas Health Science Center at San Antonio
- Opintojohtaja: Alice K Gong, MD, University of Texas
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Ihosairaudet
- Neoplasmat histologisen tyypin mukaan
- Neoplasmat
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Kehon paino
- Ihon poikkeavuudet
- Kasvaimet, verisuonikudokset
- Syntymäpaino
- Hemangiooma, kapillaari
- Portviinin tahra
- Hemangiooma
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Adrenergiset beeta-antagonistit
- Adrenergiset antagonistit
- Adrenergiset aineet
- Neurotransmitterit
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Rytmihäiriötä estävät aineet
- Verenpainetta alentavat aineet
- Timolol
Muut tutkimustunnusnumerot
- HSC20110333H
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset paikallinen 0,5 % timololimaleaatti
-
Glaukos CorporationRekrytointiSilmän hypertensio | AvokulmaglaukoomaYhdysvallat