Timolol a csecsemőkori hemangioma elterjedésének megelőzésére (TiPPIH-vizsgálat) (TiPPIH)

A csecsemőkori hemangiómák (IH) a leggyakoribb, jóindulatú csecsemőkori vaszkuláris daganatok közé tartoznak, a becslések szerint a lakosság 4-5%-a. Az IH születéskor nem észlelhető, de nyilvánvalóvá válik az élet első néhány hetében. Jellemzőjük a gyors proliferációs fázis, amely akár 4-6 hónapig vagy tovább is tarthat, majd egy minimális vagy hiányzó növekedési periódus az involúciós fázis előtt, ahol több éven keresztül minimális vagy hegesedés nélkül megszűnhetnek. Bár gyakran jóindulatú elváltozásnak gondolják, a hemangiómák olyan helyeken fordulhatnak elő, amelyek létfontosságú szervek funkcionális károsodását okozzák, fekélyeket, hegesedést vagy eltorzulást okozhatnak, és életveszélyes szövődményekhez vezethetnek. A problémás IH kezelése magában foglalja a lézert, a hosszú távú szisztémás kortikoszteroidokat, az interferont, a Vincristint, a műtétet és legutóbb a szisztémás propranololt. A pulzáló festéklézer az egyetlen, az FDA által jóváhagyott kezelés; Felületes hemangiómák esetén hasznos volt, de csekély hatása van a bőr alatti vagy mélyen elhelyezkedő hemangiomákra. A propranolol javasolt terápiás hatásai az érszűkület, a vaszkuláris endoteliális növekedési faktor (VEGR) és az alapvető fibroblaszt növekedési faktorok (bFGF) gének expressziójának csökkenése a Raf/mitogen-aktivált protein kináz útvonal leszabályozása révén, valamint a kapilláris endotélsejtek apoptózisa. A szemkörnyéki elváltozások esetében, amelyek amblyopiát vagy anizometrópiát okozhatnak, a helyi timolol jótékony hatású. Van egy retrospektív áttekintés, amely bizonyítja az elképzelést, amely azt mutatja, hogy a helyi timolol biztonságos és hatékony kezelés 6 IH esetére.

A helyi terápia előnye a szisztémás mellékhatások csökkentése az orális vagy intravénás adagolással összehasonlítva. Hátránya, hogy a korlátozott behatolás megakadályozhatja a vastagabb vagy mélyebb elváltozások hatékonyságát.

Az alacsony születési súly, valamint a koraszülöttség az IH ismert kockázati tényezője. A San Antonio-i Texas Egyetem Egészségtudományi Központjának koraszülöttfejlődési klinikáján az 1500 grammnál kisebb születési súlyú csecsemőket három évig követik az újszülött intenzív osztályról (NICU) való hazabocsátás után. ezeknek a csecsemőknek körülbelül 16%-ának van hemangiomája. Ezért a kutatók ésszerűnek találják a helyi béta-blokkolóval történő kezelés megkezdését a hemangioma korai stádiumában, hogy megakadályozzák a növekedést és proliferációt, és ezáltal a növekedéssel összefüggő lehetséges súlyos hatásokat, és ezáltal a létfontosságú szervek/szövetek károsodását.