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CFTRゲーティング変異を有する2歳から5歳の嚢胞性線維症被験者におけるIvacaftorの研究

2016年3月9日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated

2歳から5歳でCFTRゲーティング変異を有する嚢胞性線維症の被験者におけるIvacaftorの安全性、薬物動態および薬力学を評価する第3相、2部構成、非盲検試験

この研究の目的は、2 歳から 5 歳で CF 膜貫通コンダクタンス レギュレーター (CFTR) を有する嚢胞性線維症 (CF) の小児における ivacaftor の安全性、薬物動態 (PK)、および薬力学 (PD) を評価することです。少なくとも1つの対立遺伝子にゲーティング変異。

パート A は、2 ～ 5 歳の参加者における ivacaftor の複数回投与の安全性と PK を評価し、パート B の用量を確認するように設計されています。パート B は、安全性、PK、PD、および有効性を評価するように設計されています。 2 歳から 5 歳の参加者の ivacaftor。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

35

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ
    • Kentucky
      • Lexington、Kentucky、アメリカ
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、アメリカ
      • Grand Rapids、Michigan、アメリカ
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、アメリカ
    • Nebraska
      • Omaha、Nebraska、アメリカ
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ
    • Virginia
      • Charlottesville、Virginia、アメリカ
      • Richmond、Virginia、アメリカ
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ
  • イギリス
      • Edinburgh、イギリス
      • Liverpool、イギリス
      • London、イギリス
  • カナダ
      • Vancouver、カナダ

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

2年～5年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • CFの診断が確認された男性または女性
  • 少なくとも1つの対立遺伝子にCFTRゲーティング変異が必要です
  • -スクリーニング時および1日目で2歳から5歳
  • -スクリーニングおよび1日目での体重> = 8 kg
  • -血液学、血清化学、凝固、およびバイタルサインは、研究評価を妨げる臨床的に重大な異常を伴わないスクリーニングの結果であり、研究者によって判断されます

除外基準:

  • -治験責任医師の意見では、研究の結果を混乱させる可能性がある、または参加者に治験薬を投与する際に追加のリスクをもたらす可能性のある病気または状態の病歴
  • -急性の上気道または下気道感染症、または肺の増悪、または1日目の前4週間以内の肺疾患の治療の変更
  • スクリーニング時の肝機能異常
  • -固形臓器または血液学的移植の歴史
  • -シトクロムP450（CYP）3Aの中等度または強力な誘導剤または阻害剤の使用 1日目の2週間前まで
  • -スクリーニング前の30日または5半減期以内の治験薬または市販薬の投与を含む臨床研究への参加

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：イバカフトル

パート A: Ivacaftor 50 mg (体重 [<] 14 キログラム [kg] 未満の参加者の場合) または 75 mg (体重 [>=] 14 kg 以上の参加者の場合) から 12 時間ごと (q12h)研究のパートA中、1日目から3日目、および4日目の朝の1回投与..

パート B: Ivacaftor 50 mg (体重 <14 kg の参加者の場合) または 75 mg (体重 >=14 kg の参加者の場合) 研究のパート B の間、24 週間 q12h。
薬：イバカフトル
他の名前：
  • VX-770
  • カリデコ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
パート A: 有害事象 (AE)、重大な有害事象 (SAE)、および関連する AE のある参加者の数
時間枠：パート A: 最長 93 日

AE: 参加者のベースライン (治療前) の状態からの有害な変化。これには、有害な経験、異常な記録/研究中に発生する臨床検査評価が含まれます。 SAE: 治験薬との関係に関係なく、次のカテゴリーのいずれかに該当する医学的事象または状態: 死亡、生命を脅かす有害な経験、入院/長期入院、永続的/重大な障害/不能、先天異常/出産欠陥、重要な医療事象。

関連する AE には、因果関係が治験薬に関連するか、治験薬に関連する可能性があるすべての AE が含まれます。 データは、受け取った用量と参加者全体について報告されました。
パート A: 最長 93 日
パート B: 有害事象 (AE)、重大な有害事象 (SAE)、および関連する AE のある参加者の数
時間枠：パート B: 最長 28 週間

AE: 参加者のベースライン (治療前) の状態からの有害な変化。これには、有害な経験、異常な記録/研究中に発生する臨床検査評価が含まれます。 AE には、重篤な AE と重篤でない AE の両方が含まれます。 SAE: 治験薬との関係に関係なく、次のカテゴリーのいずれかに該当する医学的事象または状態: 死亡、生命を脅かす有害な経験、入院/長期入院、永続的/重大な障害/不能、先天異常/出産欠陥、重要な医療イベント。

関連する AE には、因果関係が治験薬に関連するか、治験薬に関連する可能性があるすべての AE が含まれます。 データは、受け取った用量に従って報告されました。
パート B: 最長 28 週間
パート A: Ivacaftor とその代謝物の血漿中濃度
時間枠：パート A: 4 日目の投与後 24 時間まで
イバカフトールおよびその代謝産物（ヒドロキシメチル イバカフトール [M1] およびイバカフトール カルボキシレート [M6]）について、4 日目の投与後 24 時間までの血漿中濃度が報告されました（1 日目および 4 日目の 0 時間 [投与前]; 2、3 、6、4日目の投与後24時間)。 期間中の参加者全体のデータが報告される予定でした。
パート A: 4 日目の投与後 24 時間まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
パート B: Ivacaftor とその代謝物の血漿濃度
時間枠：パート B: 168 日目の投与後 24 時間まで
168 日目の投与後 24 時間までの ivacaftor およびその代謝産物 (M1 および M6) の血漿中濃度が報告された (1、14、56、112、および 168 日目の 0 時間 [投与前]; 投与後 2、3、6 時間)。 - 14日目の投与; 56日目の投与後1時間; 112日目の投与後4、6時間; 168日目の投与後24時間)。 期間中の参加者全体のデータが報告される予定でした。
パート B: 168 日目の投与後 24 時間まで
パート B: 24 週目の汗の塩化物のベースラインからの絶対変化
時間枠：パート B: ベースライン、24 週目
承認された Macroduct (Wescor、Logan、Utah) 収集装置を使用して、汗のサンプルを収集しました。 汗の塩化物の測定には、15 マイクロリットル以上 (>=) の容量が必要でした。 データは、受け取った用量と参加者全体について報告されました。
パート B: ベースライン、24 週目
パート B: 24 週目の体重のベースラインからの絶対変化
時間枠：パート B: ベースライン、24 週目
データは、受け取った用量と参加者全体について報告されました。
パート B: ベースライン、24 週目
パート B: 24 週目のベースラインからの身長の絶対変化
時間枠：パート B: ベースライン、24 週目
子供が補助なしで立って指示に従うことができる場合、身長は身長として測定されました。それ以外の場合、身長は長さとして測定されました。 データは、受け取った用量と参加者全体について報告されました。
パート B: ベースライン、24 週目
パート B: 24 週目のボディマス指数 (BMI) のベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースライン、24週目
BMI = (体重 [kg]) ÷ (身長 [メートル])^2. データは、受け取った用量と参加者全体について報告されました。
ベースライン、24週目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

協力者

Cystic Fibrosis Foundation

捜査官

  • 主任研究者：Jane Davies, MD、Imperial College London

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2013年1月1日

一次修了 (実際)

2014年3月1日

研究の完了 (実際)

2014年3月1日

試験登録日

最初に提出

2012年10月8日

QC基準を満たした最初の提出物

2012年10月10日

最初の投稿 (見積もり)

2012年10月12日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

2016年4月5日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2016年3月9日

最終確認日

2016年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • VX11-770-108
  • KIWI

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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