CFTR 게이팅 돌연변이가 있는 2~5세의 낭포성 섬유증 피험자에서 Ivacaftor의 연구
2~5세이며 CFTR 게이팅 돌연변이가 있는 낭포성 섬유증 환자에서 Ivacaftor의 안전성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 3상, 2부분, 공개 라벨 연구
이 연구의 목적은 CFTR(CF Transmembrane Conductance Regulator)가 있는 2세에서 5세 사이의 낭포성 섬유증(CF) 소아에서 ivacaftor의 안전성, 약동학(PK) 및 약력학(PD)을 평가하는 것입니다. 적어도 1개의 대립유전자에서 게이팅 돌연변이.
파트 A는 2~5세 참가자를 대상으로 ivacaftor 다회 투여의 안전성과 PK를 평가하고 파트 B의 용량을 확인하도록 설계되었습니다. 파트 B는 안전성, PK, PD 및 효능을 평가하도록 설계되었습니다. 2~5세 참가자의 ivacaftor.
연구 개요
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국
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Kentucky
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Lexington, Kentucky, 미국
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국
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Michigan
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Detroit, Michigan, 미국
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Grand Rapids, Michigan, 미국
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국
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Missouri
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Kansas City, Missouri, 미국
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, 미국
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, 미국
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Richmond, Virginia, 미국
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Washington
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Seattle, Washington, 미국
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Edinburgh, 영국
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Liverpool, 영국
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London, 영국
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Vancouver, 캐나다
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- CF 진단이 확인된 남성 또는 여성
- 최소 1개의 대립유전자에 CFTR 게이팅 돌연변이가 있어야 합니다.
- 스크리닝 및 1일차에서 2세에서 5세
- 스크리닝 및 1일에 체중 >= 8 kg
- 검사자의 판단에 따라 연구 평가를 방해할 임상적으로 유의한 이상이 없는 스크리닝 시 혈액학, 혈청 화학, 응고 및 활력 징후 결과
제외 기준:
- 연구자의 의견에 따라 연구 결과를 혼란스럽게 하거나 참가자에게 연구 약물을 투여하는 데 추가적인 위험을 초래할 수 있는 질병 또는 상태의 병력
- 급성 상기도 또는 하기도 감염, 폐 악화 또는 1일 전 4주 이내에 폐 질환에 대한 요법 변경
- 스크리닝 시 비정상적인 간 기능
- 고형 장기 또는 혈액 이식의 병력
- 1일 전 2주 이내에 사이토크롬 P450(CYP) 3A의 중등도 또는 강한 유도제 또는 억제제 사용
- 스크리닝 전 30일 또는 5말기 반감기 이내에 시험용 또는 시판 의약품의 투여를 포함하는 임상 연구에 참여
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 이바카프토르
파트 A: Ivacaftor 50mg(mg)(참가자의 체중이 [<] 14kg[kg] 미만인 경우) 또는 75mg(참가자의 체중이 [>=] 14kg 이상인 경우)부터 12시간(q12h)마다 연구 파트 A 동안 1일부터 3일까지 및 4일째 아침 용량 1회.. 파트 B: 연구의 파트 B 동안 24주 동안 Ivacaftor 50mg(체중이 <14kg인 참가자의 경우) 또는 75mg(체중이 >=14kg인 참가자의 경우) q12h. |
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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파트 A: 부작용(AE), 심각한 부작용(SAE) 및 관련 AE가 있는 참가자 수
기간: 파트 A: 최대 93일
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AE: 연구 약물과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 연구 과정 중에 발생하는 모든 부작용, 비정상적인 기록/임상 실험실 평가를 포함하여 참가자의 기준선(치료 전) 상태로부터의 모든 부작용. SAE: 연구 약물과의 관계와 관계없이 다음 범주 중 하나에 해당하는 의학적 사건 또는 상태: 사망, 생명을 위협하는 부작용, 입원 환자 입원/장기간 입원, 지속성/중대한 장애/무능, 선천성 기형/출산 결함, 중요한 의료 사건. 관련 AE는 인과관계가 연구 약물과 관련되었거나 연구 약물과 관련되었을 가능성이 있는 모든 AE를 포함합니다. 데이터는 받은 복용량에 따라 전체 참가자에 대해 보고되었습니다. |
파트 A: 최대 93일
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파트 B: 부작용(AE), 심각한 부작용(SAE) 및 관련 AE가 있는 참가자 수
기간: 파트 B: 최대 28주
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AE: 연구 약물과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 연구 과정 중에 발생하는 모든 부작용, 비정상적인 기록/임상 실험실 평가를 포함하여 참가자의 기준선(치료 전) 상태로부터의 모든 부작용. AE는 심각한 AE와 심각하지 않은 AE를 모두 포함합니다. SAE: 연구 약물과의 관계와 관계없이 다음 범주 중 하나에 해당하는 의학적 사건 또는 상태: 사망, 생명을 위협하는 부작용, 입원 환자 입원/장기간 입원, 지속성/중대한 장애/무능, 선천성 기형/출산 결함, 중요한 의료 사건. 관련 AE는 인과관계가 연구 약물과 관련되었거나 연구 약물과 관련되었을 가능성이 있는 모든 AE를 포함합니다. 데이터는 받은 용량에 따라 보고되었습니다. |
파트 B: 최대 28주
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파트 A: Ivacaftor 및 그 대사물의 혈장 농도
기간: 파트 A: 4일차 투여 후 최대 24시간
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혈장 농도는 ivacaftor 및 그 대사산물(하이드록시메틸 ivacaftor[M1] 및 ivacaftor 카르복실레이트[M6])에 대해 4일째 투여 후 최대 24시간(1일 및 4일 0시간[투여 전], 2, 3 , 6, 4일차 투여 후 24시간).
데이터는 해당 기간의 전체 참가자에 대해 보고되도록 계획되었습니다.
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파트 A: 4일차 투여 후 최대 24시간
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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파트 B: Ivacaftor 및 그 대사물의 혈장 농도
기간: 파트 B: 168일째 투여 후 최대 24시간
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Ivacaftor 및 그 대사체(M1 및 M6)에 대한 혈장 농도는 168일에 투여 후 최대 24시간(1, 14, 56, 112 및 168일에 0시간[투여 전]; 투약 후 2, 3, 6시간)까지 보고되었습니다. - 14일째 투여, 56일째 투여 후 1시간, 112일째 투여 후 4, 6시간, 168일째 투여 후 24시간).
데이터는 해당 기간의 전체 참가자에 대해 보고되도록 계획되었습니다.
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파트 B: 168일째 투여 후 최대 24시간
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파트 B: 24주차에 땀 염화물의 기준선에서 절대적 변화
기간: 파트 B: 기준선, 24주차
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승인된 Macroduct(Wescor, Logan, Utah) 수집 장치를 사용하여 땀 샘플을 수집했습니다.
땀 염화물의 측정에는 15 마이크로리터 이상의 부피(>=)가 필요했습니다.
데이터는 받은 복용량에 따라 전체 참가자에 대해 보고되었습니다.
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파트 B: 기준선, 24주차
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파트 B: 24주차 기준 체중의 절대 변화
기간: 파트 B: 기준선, 24주차
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데이터는 받은 복용량에 따라 전체 참가자에 대해 보고되었습니다.
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파트 B: 기준선, 24주차
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파트 B: 24주차에 기준선에서 키의 절대적 변화
기간: 파트 B: 기준선, 24주차
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어린이가 도움 없이 서서 지시를 따를 수 있는 경우 신장을 키로 측정했습니다. 그렇지 않으면 신장을 길이로 측정했습니다.
데이터는 받은 복용량에 따라 전체 참가자에 대해 보고되었습니다.
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파트 B: 기준선, 24주차
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파트 B: 24주차에 체질량 지수(BMI) 기준치로부터 절대 변화
기간: 기준선, 24주차
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BMI = (체중[kg]) 나누기 (신장[미터])^2.
데이터는 받은 복용량에 따라 전체 참가자에 대해 보고되었습니다.
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기준선, 24주차
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Jane Davies, MD, Imperial College London
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- VX11-770-108
- KIWI
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이바카프토르에 대한 임상 시험
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ReCode Therapeutics모병
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Arkansas Children's Hospital Research InstituteNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); National Institutes of Health (NIH)모병
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University of California, Los AngelesUniversity of Iowa; Children's Hospital Colorado; University of Kansas Medical Center; University... 그리고 다른 협력자들모병
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Emory UniversityThe University of Texas Health Science Center, Houston; National Heart, Lung, and Blood... 그리고 다른 협력자들완전한
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Charite University, Berlin, GermanyHannover Medical School; Heidelberg University; University of Luebeck; University of Giessen모병
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated완전한낭포성 섬유증영국, 캐나다, 호주, 덴마크, 독일, 네덜란드, 스위스
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated모집하지 않고 적극적으로낭포성 섬유증네덜란드, 프랑스, 스페인, 캐나다, 벨기에, 스위스, 체코, 독일, 헝가리, 이탈리아, 노르웨이, 폴란드, 오스트리아, 포르투갈, 스웨덴
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated완전한낭포성 섬유증미국, 네덜란드, 영국, 캐나다, 벨기에, 호주, 프랑스, 이탈리아, 체코, 오스트리아, 독일, 스웨덴, 그리스
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated마케팅 승인