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Studie zu Ivacaftor bei Mukoviszidose-Patienten im Alter von 2 bis 5 Jahren mit einer CFTR-Gating-Mutation

9. März 2016 aktualisiert von: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Eine zweiteilige Open-Label-Studie der Phase 3 zur Bewertung der Sicherheit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von Ivacaftor bei Patienten mit zystischer Fibrose im Alter von 2 bis 5 Jahren und mit einer CFTR-Gating-Mutation

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit, Pharmakokinetik (PK) und Pharmakodynamik (PD) von Ivacaftor bei Kindern mit zystischer Fibrose (CF) im Alter von 2 bis 5 Jahren, die einen CFTR (Transmembrane Conductance Regulator) haben. Gating-Mutation in mindestens 1 Allel.

Teil A dient der Bewertung der Sicherheit und Pharmakokinetik der Mehrfachgabe von Ivacaftor bei Teilnehmern im Alter von 2 bis 5 Jahren und der Bestätigung der Dosierungen für Teil B. Teil B dient der Bewertung der Sicherheit, Pharmakokinetik, PD und Wirksamkeit von Ivacaftor Ivacaftor bei Teilnehmern im Alter von 2 bis 5 Jahren.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

35

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
      • Vancouver, Kanada
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten
  • Vereinigtes Königreich
      • Edinburgh, Vereinigtes Königreich
      • Liverpool, Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 5 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Mann oder Frau mit bestätigter CF-Diagnose
  • Muss eine CFTR-Gating-Mutation in mindestens 1 Allel haben
  • Im Alter von 2 bis 5 Jahren beim Screening und Tag 1
  • Gewicht >= 8 kg beim Screening und Tag 1
  • Hämatologie, Serumchemie, Gerinnung und Vitalzeichenergebnisse beim Screening ohne klinisch signifikante Anomalien, die die Studienbewertungen beeinträchtigen würden, wie vom Prüfarzt beurteilt

Ausschlusskriterien:

  • Vorgeschichte einer Krankheit oder eines Zustands, der nach Ansicht des Prüfarztes die Ergebnisse der Studie verfälschen oder ein zusätzliches Risiko bei der Verabreichung des Studienmedikaments an den Teilnehmer darstellen könnte
  • Eine akute Infektion der oberen oder unteren Atemwege oder Lungenexazerbation oder Änderungen der Therapie einer Lungenerkrankung innerhalb von 4 Wochen vor Tag 1
  • Abnormale Leberfunktion beim Screening
  • Vorgeschichte einer soliden Organ- oder hämatologischen Transplantation
  • Verwendung von mäßigen oder starken Induktoren oder Inhibitoren von Cytochrom P450 (CYP) 3A innerhalb von 2 Wochen vor Tag 1
  • Teilnahme an einer klinischen Studie mit Verabreichung eines Prüfpräparats oder eines vermarkteten Arzneimittels innerhalb von 30 Tagen oder 5 terminalen Halbwertszeiten vor dem Screening

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Ivacaftor

Teil A: Ivacaftor 50 Milligramm (mg) (für Teilnehmer mit einem Gewicht von weniger als [<] 14 Kilogramm [kg]) oder 75 mg (für Teilnehmer mit einem Gewicht von mindestens [>=] 14 kg) alle 12 Stunden (q12h) ab Tag 1 bis Tag 3 und 1 morgendliche Dosis an Tag 4 während Teil A der Studie.

Teil B: Ivacaftor 50 mg (für Teilnehmer mit einem Gewicht von < 14 kg) oder 75 mg (für Teilnehmer mit einem Gewicht von >= 14 kg) alle 12 Stunden für 24 Wochen während Teil B der Studie.
Arzneimittel: Ivacaftor
Andere Namen:
  • VX-770
  • Kalydeco

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teil A: Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AEs), schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs) und damit verbundenen UEs
Zeitfenster: Teil A: Bis zu 93 Tage

AE: jede nachteilige Veränderung gegenüber dem Ausgangszustand (vor der Behandlung) des Teilnehmers, einschließlich aller nachteiligen Erfahrungen, anormalen Aufzeichnungen/klinischen Laborbeurteilungen, die während des Studienverlaufs auftreten, unabhängig davon, ob sie als mit dem Studienmedikament zusammenhängend angesehen werden oder nicht. SAE: medizinisches Ereignis oder Zustand, das in eine der folgenden Kategorien fällt, unabhängig von seinem Zusammenhang mit dem Studienmedikament: Tod, lebensbedrohliche Nebenwirkungen, stationärer Krankenhausaufenthalt/längerer Krankenhausaufenthalt, anhaltende/erhebliche Behinderung/Unfähigkeit, angeborene Anomalie/Geburt Defekt, wichtiges medizinisches Ereignis.

Verwandte UEs umfasst alle UEs, deren Kausalität entweder mit dem Studienmedikament in Zusammenhang stand oder möglicherweise mit dem Studienmedikament in Zusammenhang stand. Die Daten wurden gemäß der erhaltenen Dosis und für die Gesamtzahl der Teilnehmer angegeben.
Teil A: Bis zu 93 Tage
Teil B: Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AEs), schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs) und damit verbundenen UEs
Zeitfenster: Teil B: Bis zu 28 Wochen

AE: jede nachteilige Veränderung gegenüber dem Ausgangszustand (vor der Behandlung) des Teilnehmers, einschließlich aller nachteiligen Erfahrungen, anormalen Aufzeichnungen/klinischen Laborbeurteilungen, die während des Studienverlaufs auftreten, unabhängig davon, ob sie als mit dem Studienmedikament zusammenhängend angesehen werden oder nicht. AE umfasst sowohl schwerwiegende als auch nicht schwerwiegende AE. SAE: medizinisches Ereignis oder Zustand, das in eine der folgenden Kategorien fällt, unabhängig von seinem Zusammenhang mit dem Studienmedikament: Tod, lebensbedrohliche Nebenwirkungen, stationärer Krankenhausaufenthalt/längerer Krankenhausaufenthalt, anhaltende/erhebliche Behinderung/Unfähigkeit, angeborene Anomalie/Geburt Defekt, wichtiges medizinisches Ereignis.

Verwandte UEs umfasst alle UEs, deren Kausalität entweder mit dem Studienmedikament in Zusammenhang stand oder möglicherweise mit dem Studienmedikament in Zusammenhang stand. Die Daten wurden gemäß der erhaltenen Dosis berichtet.
Teil B: Bis zu 28 Wochen
Teil A: Plasmakonzentration von Ivacaftor und seinen Metaboliten
Zeitfenster: Teil A: bis zu 24 Stunden nach der Einnahme an Tag 4
Die Plasmakonzentration von Ivacaftor und seinen Metaboliten (Hydroxymethyl-Ivacaftor [M1] und Ivacaftor-Carboxylat [M6]) wurde bis zu 24 Stunden nach der Einnahme an Tag 4 (Stunde 0 [Vordosis] an Tag 1 und Tag 4; 2, 3) berichtet , 6, 24 Stunden nach der Dosis am Tag 4). Es war geplant, Daten für alle Teilnehmer in diesem Zeitraum zu melden.
Teil A: bis zu 24 Stunden nach der Einnahme an Tag 4

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teil B: Plasmakonzentration von Ivacaftor und seinen Metaboliten
Zeitfenster: Teil B: bis zu 24 Stunden nach der Einnahme an Tag 168
Die Plasmakonzentration von Ivacaftor und seinen Metaboliten (M1 und M6) wurde bis zu 24 Stunden nach der Einnahme an Tag 168 (Stunde 0 [Vordosis] an den Tagen 1, 14, 56, 112 und 168; 2, 3, 6 Stunden nach der Einnahme) berichtet -Dosis an Tag 14; 1 Stunde nach der Dosis an Tag 56; 4, 6 Stunden nach der Dosis an Tag 112; 24 Stunden nach der Dosis an Tag 168). Es war geplant, Daten für alle Teilnehmer in diesem Zeitraum zu melden.
Teil B: bis zu 24 Stunden nach der Einnahme an Tag 168
Teil B: Absolute Veränderung des Schweißchlorids gegenüber dem Ausgangswert in Woche 24
Zeitfenster: Teil B: Baseline, Woche 24
Schweißproben wurden mit einem zugelassenen Sammelgerät von Macroduct (Wescor, Logan, Utah) gesammelt. Zur Bestimmung von Schweißchlorid war ein Volumen von größer oder gleich (>=) 15 Mikroliter erforderlich. Die Daten wurden gemäß der erhaltenen Dosis und für die Gesamtzahl der Teilnehmer angegeben.
Teil B: Baseline, Woche 24
Teil B: Absolute Gewichtsveränderung gegenüber dem Ausgangswert in Woche 24
Zeitfenster: Teil B: Baseline, Woche 24
Die Daten wurden gemäß der erhaltenen Dosis und für die Gesamtzahl der Teilnehmer angegeben.
Teil B: Baseline, Woche 24
Teil B: Absolute Veränderung der Statur gegenüber dem Ausgangswert in Woche 24
Zeitfenster: Teil B: Baseline, Woche 24
Körpergröße wurde als Körpergröße gemessen, wenn Kinder ohne fremde Hilfe stehen und Anweisungen befolgen konnten; andernfalls wurde die Statur als Länge gemessen. Die Daten wurden gemäß der erhaltenen Dosis und für die Gesamtzahl der Teilnehmer angegeben.
Teil B: Baseline, Woche 24
Teil B: Absolute Veränderung des Body-Mass-Index (BMI) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 24
Zeitfenster: Baseline, Woche 24
BMI = (Gewicht [in kg]) dividiert durch (Statur [in Metern])^2. Die Daten wurden gemäß der erhaltenen Dosis und für die Gesamtzahl der Teilnehmer angegeben.
Baseline, Woche 24

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Mitarbeiter

Cystic Fibrosis Foundation

Ermittler

  • Hauptermittler: Jane Davies, MD, Imperial College London

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Januar 2013

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. März 2014

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. März 2014

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. Oktober 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

10. Oktober 2012

Zuerst gepostet (Schätzen)

12. Oktober 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

5. April 2016

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

9. März 2016

Zuletzt verifiziert

1. März 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • VX11-770-108
  • KIWI

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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