Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie iwakaftoru u pacjentów z mukowiscydozą w wieku od 2 do 5 lat z mutacją bramkowania CFTR

9 marca 2016 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Dwuczęściowe, otwarte badanie fazy III oceniające bezpieczeństwo, farmakokinetykę i farmakodynamikę iwakaftoru u pacjentów z mukowiscydozą w wieku od 2 do 5 lat z mutacją bramkowania CFTR

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa, farmakokinetyki (PK) i farmakodynamiki (PD) iwakaftoru u dzieci z mukowiscydozą (CF) w wieku od 2 do 5 lat z CF przezbłonowym regulatorem przewodnictwa (CFTR) mutacja bramkująca w co najmniej 1 allelu.

Część A ma na celu ocenę bezpieczeństwa i farmakokinetyki wielokrotnego podawania iwakaftoru uczestnikom w wieku od 2 do 5 lat oraz potwierdzenie dawek dla części B. Część B ma na celu ocenę bezpieczeństwa, właściwości farmakokinetycznych, PD i skuteczności iwakaftoru u uczestników w wieku od 2 do 5 lat.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

35

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
      • Vancouver, Kanada
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone
  • Zjednoczone Królestwo
      • Edinburgh, Zjednoczone Królestwo
      • Liverpool, Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 5 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyzna lub kobieta z potwierdzonym rozpoznaniem mukowiscydozy
  • Musi mieć mutację bramkowania CFTR w co najmniej 1 allelu
  • W wieku od 2 do 5 lat podczas badania przesiewowego i dnia 1
  • Waga >= 8 kg podczas badania przesiewowego i dnia 1
  • Wyniki badań hematologicznych, biochemicznych surowicy, krzepnięcia i parametrów życiowych podczas badania przesiewowego bez istotnych klinicznie nieprawidłowości, które mogłyby zakłócić ocenę badania, według oceny badacza

Kryteria wyłączenia:

  • Historia jakiejkolwiek choroby lub stanu, który w opinii badacza może zakłócić wyniki badania lub stanowić dodatkowe ryzyko przy podawaniu uczestnikowi badanego leku
  • Ostra infekcja górnych lub dolnych dróg oddechowych lub zaostrzenie choroby płuc lub zmiany w leczeniu choroby płuc w ciągu 4 tygodni przed 1. dniem
  • Nieprawidłowa czynność wątroby podczas badania przesiewowego
  • Historia przeszczepu narządu miąższowego lub hematologicznego
  • Stosowanie jakichkolwiek umiarkowanych lub silnych induktorów lub inhibitorów cytochromu P450 (CYP) 3A w ciągu 2 tygodni przed 1. dniem
  • Udział w badaniu klinicznym polegającym na podaniu badanego lub wprowadzonego do obrotu leku w ciągu 30 dni lub 5 końcowych okresów półtrwania przed badaniem przesiewowym

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Iwakaftor

Część A: Iwakaftor 50 miligramów (mg) (dla uczestników o masie ciała mniejszej niż [<] 14 kilogramów [kg]) lub 75 mg (dla uczestników o masie ciała większej lub równej [>=] 14 kg) co 12 godzin (co 12 godzin) od Od dnia 1 do dnia 3 i 1 dawka poranna w dniu 4 podczas części A badania.

Część B: Iwakaftor 50 mg (dla uczestników o masie ciała <14 kg) lub 75 mg (dla uczestników o masie ciała >=14 kg) co 12 godzin przez 24 tygodnie podczas części B badania.
Lek: Iwakaftor
Inne nazwy:
  • VX-770
  • Kalydeco

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Część A: Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE), poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE) i powiązanymi zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: Część A: Do 93 dni

AE: wszelkie niekorzystne zmiany w stosunku do stanu wyjściowego (przed leczeniem) uczestnika, w tym wszelkie niepożądane doświadczenia, nieprawidłowe zapisy/oceny laboratoryjne, które wystąpiły w trakcie badania, niezależnie od tego, czy uważa się je za związane z badanym lekiem, czy nie. SAE: zdarzenie lub stan medyczny, który należy do jednej z następujących kategorii, niezależnie od jego związku z badanym lekiem: śmierć, zagrażające życiu zdarzenie niepożądane, hospitalizacja/przedłużona hospitalizacja, uporczywa/znacząca niepełnosprawność/niesprawność, wada wrodzona/poród wada, ważne zdarzenie medyczne.

Powiązane zdarzenia niepożądane obejmują wszystkie zdarzenia niepożądane, dla których związek przyczynowy był związany z badanym lekiem lub prawdopodobnie związany z badanym lekiem. Dane podano według otrzymanej dawki i dla ogółu uczestników.
Część A: Do 93 dni
Część B: Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE), poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE) i powiązanymi zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: Część B: Do 28 tygodni

AE: wszelkie niekorzystne zmiany w stosunku do stanu wyjściowego (przed leczeniem) uczestnika, w tym wszelkie niepożądane doświadczenia, nieprawidłowe zapisy/oceny laboratoryjne, które wystąpiły w trakcie badania, niezależnie od tego, czy uważa się je za związane z badanym lekiem, czy nie. AE obejmuje zarówno poważne, jak i nie-poważne AE. SAE: zdarzenie lub stan medyczny, który należy do jednej z następujących kategorii, niezależnie od jego związku z badanym lekiem: śmierć, zagrażające życiu zdarzenie niepożądane, hospitalizacja/przedłużona hospitalizacja, uporczywa/znacząca niepełnosprawność/niesprawność, wada wrodzona/poród wada, ważne zdarzenie medyczne.

Powiązane zdarzenia niepożądane obejmują wszystkie zdarzenia niepożądane, dla których związek przyczynowy był związany z badanym lekiem lub prawdopodobnie związany z badanym lekiem. Dane podano zgodnie z otrzymaną dawką.
Część B: Do 28 tygodni
Część A: Stężenie iwakaftoru i jego metabolitów w osoczu
Ramy czasowe: Część A: do 24 godzin po podaniu w dniu 4
Stężenie w osoczu iwakaftoru i jego metabolitów (hydroksymetyloiwakaftor [M1] i karboksylan iwakaftoru [M6]) zgłaszano w osoczu do 24 godzin po podaniu dawki w dniu 4 (godzina 0 [przed podaniem dawki] w dniu 1. i dniu 4; 2, 3 , 6, 24 godziny po podaniu w dniu 4). Zaplanowano zgłaszanie danych dla ogółu uczestników w danym okresie.
Część A: do 24 godzin po podaniu w dniu 4

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Część B: Stężenie iwakaftoru i jego metabolitów w osoczu
Ramy czasowe: Część B: do 24 godzin po podaniu w dniu 168
Stężenie iwakaftoru i jego metabolitów (M1 i M6) w osoczu zgłaszano do 24 godzin po podaniu dawki w dniu 168 (godzina 0 [przed podaniem dawki] w dniach 1, 14, 56, 112 i 168; 2, 3, 6 godzin po -dawka w dniu 14; 1 godzina po podaniu w dniu 56; 4, 6 godzin po podaniu w dniu 112; 24 godziny po podaniu w dniu 168). Zaplanowano zgłaszanie danych dla ogółu uczestników w danym okresie.
Część B: do 24 godzin po podaniu w dniu 168
Część B: Bezwzględna zmiana stężenia chlorków w pocie w stosunku do wartości wyjściowych w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Część B: Wartość wyjściowa, tydzień 24
Próbki potu pobrano za pomocą zatwierdzonego urządzenia zbierającego Macroduct (Wescor, Logan, Utah). Do oznaczenia chlorków w pocie wymagana była objętość większa lub równa (>=) 15 mikrolitrów. Dane podano według otrzymanej dawki i dla ogółu uczestników.
Część B: Wartość wyjściowa, tydzień 24
Część B: Bezwzględna zmiana masy ciała w stosunku do wartości wyjściowych w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Część B: Wartość wyjściowa, tydzień 24
Dane podano według otrzymanej dawki i dla ogółu uczestników.
Część B: Wartość wyjściowa, tydzień 24
Część B: Bezwzględna zmiana wzrostu w stosunku do wartości wyjściowej w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Część B: Wartość wyjściowa, tydzień 24
Wzrost mierzono jako wzrost, jeśli dzieci mogły stać bez pomocy i postępować zgodnie ze wskazówkami; w przeciwnym razie wzrost mierzono jako długość. Dane podano według otrzymanej dawki i dla ogółu uczestników.
Część B: Wartość wyjściowa, tydzień 24
Część B: Bezwzględna zmiana wskaźnika masy ciała (BMI) w stosunku do wartości wyjściowej w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
BMI = (Waga [w kg]) podzielone przez (Wzrost [w metrach])^2. Dane podano według otrzymanej dawki i dla ogółu uczestników.
Wartość wyjściowa, tydzień 24

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Współpracownicy

Cystic Fibrosis Foundation

Śledczy

  • Główny śledczy: Jane Davies, MD, Imperial College London

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 stycznia 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 marca 2014

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 marca 2014

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 października 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 października 2012

Pierwszy wysłany (Oszacować)

12 października 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

5 kwietnia 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 marca 2016

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VX11-770-108
  • KIWI

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Badania kliniczne na Iwakaftor

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Algeria

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj