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Estudio de ivacaftor en sujetos con fibrosis quística de 2 a 5 años de edad con una mutación de activación de CFTR

9 de marzo de 2016 actualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Un estudio abierto de fase 3, de 2 partes, para evaluar la seguridad, la farmacocinética y la farmacodinamia de ivacaftor en sujetos con fibrosis quística que tienen entre 2 y 5 años de edad y tienen una mutación de activación de CFTR

El objetivo de este estudio es evaluar la seguridad, la farmacocinética (PK) y la farmacodinámica (PD) de ivacaftor en niños con fibrosis quística (FQ) que tienen entre 2 y 5 años de edad y tienen un regulador de conductancia transmembrana (CFTR) de FQ mutación de puerta en al menos 1 alelo.

La Parte A está diseñada para evaluar la seguridad y la farmacocinética de la administración de dosis múltiples de ivacaftor en participantes de 2 a 5 años de edad y para confirmar las dosis de la Parte B. La Parte B está diseñada para evaluar la seguridad, la farmacocinética, la farmacocinética y la eficacia de ivacaftor en participantes de 2 a 5 años de edad.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

35

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
      • Vancouver, Canadá
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos
  • Reino Unido
      • Edinburgh, Reino Unido
      • Liverpool, Reino Unido
      • London, Reino Unido

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años a 5 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Hombre o mujer con diagnóstico confirmado de FQ
  • Debe tener una mutación de activación de CFTR en al menos 1 alelo
  • Edad de 2 a 5 años en la selección y el día 1
  • Peso >= 8 kg en la selección y el día 1
  • Resultados de hematología, química sérica, coagulación y signos vitales en la selección sin anomalías clínicamente significativas que pudieran interferir con las evaluaciones del estudio, a juicio del investigador

Criterio de exclusión:

  • Antecedentes de cualquier enfermedad o afección que, en opinión del investigador, pueda confundir los resultados del estudio o representar un riesgo adicional en la administración del fármaco del estudio al participante.
  • Una infección aguda de las vías respiratorias superiores o inferiores, o una exacerbación pulmonar, o cambios en el tratamiento de la enfermedad pulmonar en las 4 semanas anteriores al Día 1
  • Función hepática anormal, en la selección
  • Antecedentes de trasplante de órgano sólido o hematológico
  • Uso de cualquier inductor o inhibidor moderado o fuerte del citocromo P450 (CYP) 3A dentro de las 2 semanas anteriores al Día 1
  • Participación en un estudio clínico que involucre la administración de un fármaco en investigación o comercializado dentro de los 30 días o 5 semividas terminales antes de la selección

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Ivacaftor

Parte A: Ivacaftor 50 miligramos (mg) (para participantes que pesen menos de [<] 14 kilogramos [kg]) o 75 mg (para participantes que pesen más o igual a [>=] 14 kg) cada 12 horas (q12h) desde Del día 1 al día 3 y 1 dosis matutina el día 4 durante la Parte A del estudio.

Parte B: 50 mg de ivacaftor (para participantes que pesan <14 kg) o 75 mg (para participantes que pesan >=14 kg) cada 12 h durante 24 semanas durante la Parte B del estudio.
Droga: Ivacaftor
Otros nombres:
  • VX-770
  • Kalydeco

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Parte A: número de participantes con eventos adversos (AE), eventos adversos graves (SAE) y AE relacionados
Periodo de tiempo: Parte A: hasta 93 días

EA: cualquier cambio adverso con respecto a la condición inicial del participante (antes del tratamiento), incluida cualquier experiencia adversa, registro anormal o evaluación de laboratorio clínico que ocurra durante el curso del estudio, ya sea que se considere relacionado con el fármaco del estudio o no. SAE: evento o condición médica, que cae en cualquiera de las siguientes categorías, independientemente de su relación con el fármaco del estudio: muerte, experiencia adversa que amenaza la vida, hospitalización/hospitalización prolongada, discapacidad/incapacidad persistente/significativa, anomalía congénita/nacimiento defecto, evento médico importante.

Los EA relacionados incluyen todos los EA cuya causalidad estuvo relacionada con el fármaco del estudio o posiblemente relacionada con el fármaco del estudio. Los datos se informaron según la dosis recibida y para los participantes en general.
Parte A: hasta 93 días
Parte B: Número de participantes con eventos adversos (AE), eventos adversos graves (SAE) y AE relacionados
Periodo de tiempo: Parte B: hasta 28 semanas

EA: cualquier cambio adverso con respecto a la condición inicial del participante (antes del tratamiento), incluida cualquier experiencia adversa, registro anormal o evaluación de laboratorio clínico que ocurra durante el curso del estudio, ya sea que se considere relacionado con el fármaco del estudio o no. AE incluye AE tanto graves como no graves. SAE: evento o condición médica, que cae en cualquiera de las siguientes categorías, independientemente de su relación con el fármaco del estudio: muerte, experiencia adversa que amenaza la vida, hospitalización/hospitalización prolongada, discapacidad/incapacidad persistente/significativa, anomalía congénita/nacimiento defecto, evento médico importante.

Los EA relacionados incluyen todos los EA cuya causalidad estuvo relacionada con el fármaco del estudio o posiblemente relacionada con el fármaco del estudio. Los datos se informaron según la dosis recibida.
Parte B: hasta 28 semanas
Parte A: Concentración plasmática de ivacaftor y sus metabolitos
Periodo de tiempo: Parte A: hasta 24 horas después de la dosis del día 4
Se notificó la concentración plasmática de ivacaftor y sus metabolitos (hidroximetil ivacaftor [M1] y carboxilato de ivacaftor [M6]) hasta 24 horas después de la dosis el día 4 (hora 0 [antes de la dosis] el día 1 y el día 4; 2, 3 , 6, 24 horas después de la dosis del Día 4). Se planeó informar los datos para los participantes en general en el período.
Parte A: hasta 24 horas después de la dosis del día 4

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Parte B: Concentración plasmática de ivacaftor y sus metabolitos
Periodo de tiempo: Parte B: hasta 24 horas después de la dosis el día 168
Se notificó la concentración plasmática de ivacaftor y sus metabolitos (M1 y M6) hasta 24 horas después de la dosis el día 168 (hora 0 [antes de la dosis] los días 1, 14, 56, 112 y 168; 2, 3, 6 horas después de la dosis). -dosis el día 14; 1 hora después de la dosis el día 56; 4, 6 horas después de la dosis el día 112; 24 horas después de la dosis el día 168). Se planeó informar los datos para los participantes en general en el período.
Parte B: hasta 24 horas después de la dosis el día 168
Parte B: Cambio absoluto desde el inicio en el cloruro del sudor en la semana 24
Periodo de tiempo: Parte B: línea de base, semana 24
Las muestras de sudor se recolectaron utilizando un dispositivo de recolección aprobado Macroduct (Wescor, Logan, Utah). Se requirió un volumen mayor o igual a (>=) 15 microlitros para la determinación de cloruro en el sudor. Los datos se informaron según la dosis recibida y para los participantes en general.
Parte B: línea de base, semana 24
Parte B: cambio absoluto desde el inicio en el peso en la semana 24
Periodo de tiempo: Parte B: línea de base, semana 24
Los datos se informaron según la dosis recibida y para los participantes en general.
Parte B: línea de base, semana 24
Parte B: cambio absoluto desde el inicio en la estatura en la semana 24
Periodo de tiempo: Parte B: línea de base, semana 24
La estatura se midió como altura si los niños podían pararse sin ayuda y seguir instrucciones; de lo contrario, la estatura se midió como longitud. Los datos se informaron según la dosis recibida y para los participantes en general.
Parte B: línea de base, semana 24
Parte B: cambio absoluto desde el inicio en el índice de masa corporal (IMC) en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
IMC = (Peso [en kg]) dividido por (Estatura [en metros])^2. Los datos se informaron según la dosis recibida y para los participantes en general.
Línea de base, semana 24

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Colaboradores

Cystic Fibrosis Foundation

Investigadores

  • Investigador principal: Jane Davies, MD, Imperial College London

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de enero de 2013

Finalización primaria (Actual)

1 de marzo de 2014

Finalización del estudio (Actual)

1 de marzo de 2014

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

8 de octubre de 2012

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de octubre de 2012

Publicado por primera vez (Estimar)

12 de octubre de 2012

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

5 de abril de 2016

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de marzo de 2016

Última verificación

1 de marzo de 2016

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • VX11-770-108
  • KIWI

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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