Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av Ivacaftor i cystisk fibrose-emner i alderen 2 til 5 år med en CFTR-gatemutasjon

9. mars 2016 oppdatert av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fase 3, 2-delt, åpen studie for å evaluere sikkerheten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til Ivacaftor hos personer med cystisk fibrose som er 2 til 5 år gamle og har en CFTR-gatemutasjon

Formålet med denne studien er å evaluere sikkerheten, farmakokinetikken (PK) og farmakodynamikken (PD) til ivacaftor hos barn med cystisk fibrose (CF) som er 2 til 5 år gamle og har en CF Transmembrane Conductance Regulator (CFTR) gating mutasjon i minst 1 allel.

Del A er utformet for å evaluere sikkerheten og farmakokinetikken ved administrering av flere doser av ivacaftor hos deltakere i alderen 2 til 5 år og for å bekrefte dosene for del B. Del B er utformet for å evaluere sikkerheten, farmakokinetikken, PD og effekten av ivacaftor hos deltakere i alderen 2 til 5 år.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

35

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
      • Vancouver, Canada
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forente stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater
      • Grand Rapids, Michigan, Forente stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forente stater
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forente stater
      • Richmond, Virginia, Forente stater
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater
  • Storbritannia
      • Edinburgh, Storbritannia
      • Liverpool, Storbritannia
      • London, Storbritannia

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 5 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mann eller kvinne med bekreftet diagnose av CF
  • Må ha en CFTR-gatemutasjon i minst 1 allel
  • I alderen 2 til 5 år ved screening og dag 1
  • Vekt >= 8 kg ved screening og dag 1
  • Hematologi, serumkjemi, koagulasjon og vitale tegn resultater ved screening uten klinisk signifikante abnormiteter som ville forstyrre studievurderingene, som bedømt av etterforskeren

Ekskluderingskriterier:

  • Historie om enhver sykdom eller tilstand som, etter utforskerens mening, kan forvirre resultatene av studien eller utgjøre en ytterligere risiko ved administrering av studiemedisin til deltakeren
  • En akutt øvre eller nedre luftveisinfeksjon, eller lungeeksaserbasjon, eller endringer i behandling for lungesykdom innen 4 uker før dag 1
  • Unormal leverfunksjon, ved screening
  • Historie med solid organ- eller hematologisk transplantasjon
  • Bruk av moderate eller sterke induktorer eller hemmere av cytokrom P450 (CYP) 3A innen 2 uker før dag 1
  • Deltakelse i en klinisk studie som involverer administrering av enten et undersøkelsesmiddel eller et markedsført legemiddel innen 30 dager eller 5 terminale halveringstider før screening

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Ivacaftor

Del A: Ivacaftor 50 milligram (mg) (for deltakere som veier mindre enn [<] 14 kilogram [kg]) eller 75 mg (for deltakere som veier større enn eller lik [>=] 14 kg) hver 12. time (q12h) fra Dag 1 til og med dag 3 og 1 morgendose på dag 4 under del A av studien.

Del B: Ivacaftor 50 mg (for deltakere som veier <14 kg) eller 75 mg (for deltakere som veier >=14 kg) 12 timer i døgnet i 24 uker under del B av studien.
Legemiddel: Ivacaftor
Andre navn:
  • VX-770
  • Kalydeco

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Del A: Antall deltakere med uønskede hendelser (AE), alvorlige uønskede hendelser (SAE) og relaterte uønskede hendelser
Tidsramme: Del A: Opptil 93 dager

AE: enhver uønsket endring fra deltakerens baseline (førbehandling) tilstand, inkludert eventuelle uønskede erfaringer, unormal registrering/klinisk laboratorievurdering som oppstår under studieforløpet, enten det anses relatert til studiemedikamentet eller ikke. SAE: medisinsk hendelse eller tilstand, som faller inn under en av følgende kategorier, uavhengig av forholdet til studiemedikamentet: død, livstruende uønskede opplevelser, sykehusinnleggelse/langvarig sykehusinnleggelse, vedvarende/betydelig funksjonshemming/uførhet, medfødt anomali/fødsel defekt, viktig medisinsk hendelse.

Relaterte bivirkninger inkluderer alle bivirkninger der årsakssammenhengen enten var relatert til studiemedikamentet eller muligens relatert til studiemedikamentet. Data ble rapportert i henhold til dosen mottatt og for deltakerne totalt sett.
Del A: Opptil 93 dager
Del B: Antall deltakere med uønskede hendelser (AE), alvorlige uønskede hendelser (SAE) og relaterte uønskede hendelser
Tidsramme: Del B: Opptil 28 uker

AE: enhver uønsket endring fra deltakerens baseline (førbehandling) tilstand, inkludert eventuelle uønskede erfaringer, unormal registrering/klinisk laboratorievurdering som oppstår under studieforløpet, enten det anses relatert til studiemedikamentet eller ikke. AE inkluderer både alvorlig og ikke-alvorlig AE. SAE: medisinsk hendelse eller tilstand, som faller inn under en av følgende kategorier, uavhengig av forholdet til studiemedikamentet: død, livstruende uønskede opplevelser, sykehusinnleggelse/langvarig sykehusinnleggelse, vedvarende/betydelig funksjonshemming/uførhet, medfødt anomali/fødsel defekt, viktig medisinsk hendelse.

Relaterte bivirkninger inkluderer alle bivirkninger der årsakssammenhengen enten var relatert til studiemedikamentet eller muligens relatert til studiemedikamentet. Data ble rapportert i henhold til mottatt dose.
Del B: Opptil 28 uker
Del A: Plasmakonsentrasjon av Ivacaftor og dets metabolitter
Tidsramme: Del A: opptil 24 timer etter dosering på dag 4
Plasmakonsentrasjon ble rapportert for ivacaftor og dets metabolitter (hydroksymetylivacaftor [M1] og ivacaftor karboksylat [M6]) opptil 24 timer etter dosering på dag 4 (time 0 [førdose] på dag 1 og dag 4; 2, 3 6, 24 timer etter dose på dag 4). Data var planlagt rapportert for samlede deltakere i perioden.
Del A: opptil 24 timer etter dosering på dag 4

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Del B: Plasmakonsentrasjon av Ivacaftor og dets metabolitter
Tidsramme: Del B: opptil 24 timer etter dosering på dag 168
Plasmakonsentrasjon ble rapportert for ivacaftor og dets metabolitter (M1 og M6) opptil 24 timer etter dose på dag 168 (time 0 [fordose] på dag 1, 14, 56, 112 og 168; 2, 3, 6 timer etter -dose på dag 14; 1 time etter dose på dag 56; 4, 6 timer etter dose på dag 112; 24 timer etter dose på dag 168). Data var planlagt rapportert for samlede deltakere i perioden.
Del B: opptil 24 timer etter dosering på dag 168
Del B: Absolutt endring fra baseline i svetteklorid ved uke 24
Tidsramme: Del B: Grunnlinje, uke 24
Svetteprøver ble samlet ved å bruke en godkjent Macroduct (Wescor, Logan, Utah) oppsamlingsanordning. Et volum større enn eller lik (>=) 15 mikroliter var nødvendig for bestemmelse av svetteklorid. Data ble rapportert i henhold til dosen mottatt og for deltakerne totalt sett.
Del B: Grunnlinje, uke 24
Del B: Absolutt endring fra baseline i vekt ved uke 24
Tidsramme: Del B: Grunnlinje, uke 24
Data ble rapportert i henhold til dosen mottatt og for deltakerne totalt sett.
Del B: Grunnlinje, uke 24
Del B: Absolutt endring fra baseline i statur ved uke 24
Tidsramme: Del B: Grunnlinje, uke 24
Veksten ble målt som høyde hvis barn kunne stå uten hjelp og følge instruksjonene; ellers ble statur målt som lengde. Data ble rapportert i henhold til dosen mottatt og for deltakerne totalt sett.
Del B: Grunnlinje, uke 24
Del B: Absolutt endring fra baseline i kroppsmasseindeks (BMI) ved uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
BMI = (Vekt [i kg]) delt på (Vekst [i meter])^2. Data ble rapportert i henhold til dosen mottatt og for deltakerne totalt sett.
Baseline, uke 24

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Samarbeidspartnere

Cystic Fibrosis Foundation

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Jane Davies, MD, Imperial College London

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. januar 2013

Primær fullføring (Faktiske)

1. mars 2014

Studiet fullført (Faktiske)

1. mars 2014

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. oktober 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

10. oktober 2012

Først lagt ut (Anslag)

12. oktober 2012

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

5. april 2016

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

9. mars 2016

Sist bekreftet

1. mars 2016

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • VX11-770-108
  • KIWI

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Cystisk fibrose

Kliniske studier på Ivacaftor

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere